Privigen - humán normál immunglobulin

Mi a Privigen?

A Privigen oldatos infúzió (csepegtetés vénába). A Privigen hatóanyaga a humán normál immunglobulin.

Milyen betegségek esetén alkalmazható a Privigen?

A Privigen-t három fő csoportban alkalmazzák:

fertőzés kockázatának kitett betegek, mivel nem rendelkeznek elegendő antitesttel (a vérben természetesen jelen lévő fehérjék, amelyek segítik a szervezetet a fertőzések és más betegségek elleni küzdelemben). Ezeknek a betegeknek veleszületett antitesthiányuk van (primer immunhiányos szindróma, PID), valamint olyan betegek, akiknek antitesthiánya vérrák (myeloma vagy krónikus limfoid leukémia) vagy szerzett immunhiányos szindróma (AIDS) miatt következik be. gyakori fertőzéseknek van kitéve. Ezeket az állapotokat immunhiányos szindrómának nevezik, és a jelzett kezelés szubsztitúciós terápia;
bizonyos immunrendszeri betegségekben szenvedő betegek. Ezeknek a betegeknek az immunrendszere (az emberi test védelmi rendszere) anomáliája van, amelyet meg kell oldani. Ezek lehetnek idiopátiás thrombocytopeniás purpurával (ITP) rendelkező betegek, akiknél a vérlemezkék száma nem elegendő (véralvadás elősegíti a véralvadást), és magas a vérzés és bizonyos betegségekben szenvedő betegek kockázata (Guillain Barré-szindróma, Kawasaki-kór). ); ezt a kezelési módot immunmodulációnak (immunszabályozás) nevezik;
csontvelő-transzplantáció alatt álló betegeknél.

A gyógyszer csak receptre kapható.

Hogyan alkalmazzák a Privigen-t?

A Privigen-t intravénás infúzióban, általában orvos vagy nővér adja. Az infúziók dózisa és gyakorisága (hányszor adják be) a kezelt betegségtől függ. A helyettesítő kezelés során szükség lehet a dózis megváltoztatására a beteg válasza alapján. A teljes körű tájékoztatásért lásd az EPAR-ban található termékjellemzőket.

Hogyan működik a Privigen?

A Privigen hatóanyaga, a humán normál immunglobulin, az emberi plazmából (a vér egy összetevőjéből) kivont nagy tisztaságú fehérje. Alapvetően immunoglobulin G-t (IgG) tartalmaz, amely egyfajta antitest. Az IgG-t az 1980-as évek óta használják a gyógyászatban, és széles spektrumú a fertőző szervezetekkel szemben. A Privigen segít a rendellenesen alacsony vérszintű IgG szint helyreállításában. Nagyobb dózisok esetén segíthet a rendellenességek által érintett immunrendszer szabályozásában és az immunválasz modulálásában.

Milyen tanulmányokat végeztek a Privigen-en?

Mivel a jelzett betegségek kezelésére egy ideig humán normál immunglobulint alkalmaztak, csak két kisebb vizsgálatra volt szükség a Privigen hatékonyságának és biztonságosságának megerősítésére a betegek számára a hatályos iránymutatásoknak megfelelően.

Az első vizsgálatban a Privigen-t 80 PID-ben szenvedő páciens helyettesítő kezelésére alkalmazták, három vagy négy hetes időközönként. A hatékonyság fő mércéje a súlyos bakteriális fertőzések száma a kezelés után egy éven belül.

A második vizsgálatban a Privigen alkalmazását immunmodulációra vizsgálták 57 betegen, akik ITP-vel rendelkeztek. A Privigen-t két egymást követő napon adták be. A fő hatásossági paraméter a Privigen beadását követő héten kapott vérlemezkék maximális száma.

A két vizsgálat egyikében sem a Privigen, sem más kezelésekhez képest.

Milyen előnyei voltak a Privigen alkalmazásának a vizsgálatok során?

Az első vizsgálatban a betegek átlagosan 0, 08 súlyos fertőzést szenvedtek egy év alatt. Tekintettel arra, hogy ez az érték alacsonyabb, mint a fertőzés alapértelmezett küszöbértéke évente, ez a gyógyszer helyettesítő terápiában való hatékonyságát jelzi.

A második vizsgálatban az 57 beteg közül 46-nál (81%) legalább egyszer volt a vérlemezkeszám 50 millió vérlemezkéből milliliterenként. Ez megerősítette, hogy a Privigen hatékony az immunmodulációban.

Milyen kockázatokkal jár a Privigen alkalmazása?

A Privigen leggyakoribb mellékhatása (10 betegből több mint egy betegnél) a fejfájás. Néhány mellékhatás leggyakrabban akkor fordul elő, ha az infúzió nagy sebességgel jelentkezik, alacsony immunoglobulinszintű betegeknél vagy a Privigen-szel kezelt betegeknél először vagy az utolsó adagolás után. A Privigen alkalmazásával kapcsolatban jelentett összes mellékhatás teljes felsorolását lásd a betegtájékoztatóban.

A Privigen nem alkalmazható olyan személyeknél, akik allergiásak lehetnek a normális humán immunglobulinra vagy bármely más összetevőre, vagy olyan betegekre, akik allergiásak más típusú immunglobulinokra, különösen, ha immunglobulin A (IgA) hiányuk van és anti-IgA antitestekkel rendelkeznek. A Privigen nem adható hiperprolinémiás betegeknek (olyan genetikai diszfunkciónak, amely a vérben magas aminosavszintet okoz).

Miért hagyta jóvá a Privigen?

A jelenlegi irányelvek szerint a PID-ben és az ITP-ben szenvedő betegeknél hatásosnak bizonyult gyógyszerek szintén engedélyezhetők minden primer immunhiány kezelésére, valamint a vérrákból eredő antitesthiányos esetekre. az AIDS-ről. A Guillain Barré-szindrómában szenvedő betegek, Kawasaki-betegségben szenvedő betegek és a csontvelő-átültetésre tervezett betegek kezelésére is engedélyezhető, egyedi vizsgálatok elvégzése nélkül.

Ezért az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) arra a következtetésre jutott, hogy a Privigen előnyei meghaladják a kapcsolódó kockázatokat azoknál a betegeknél, akik IgG-t igényelnek a helyettesítő terápiában, az immunmodulációban vagy a csontvelő transzplantációban, és az ajánlott felszabadulás a forgalomba hozatali engedély kiadása. A bizottság javasolta a Privigen forgalomba hozatali engedélyének megadását.