Milyen típusú gyógyszer a Kanuma - Sebelipase alfa?
A Kanuma egy olyan gyógyszer, amelyet a lizoszomális sav-lipáz-hiány, a lizoszomális sav-lipáz nevű enzim hiányából eredő, minden korosztályban szenvedő betegek kezelésére használnak, ami szükséges a sejtekben a zsírok metabolizálásához. Ha ez az enzim hiányzik vagy csak nagyon kis mennyiségben van jelen, a zsírok felhalmozódnak a szervezet sejtjeiben, ami olyan tüneteket okoz, mint a növekedési hiány és a májkárosodás.
Mivel a lizoszomális savas lipázhiányos betegek száma alacsony, a betegséget „ritkanak” tekintik, és a Kanuma-t „ritka betegségek gyógyszere” (ritka betegségekben használt gyógyszer) nevezték ki 2010. december 17-én.
A Kanuma a sebelipáz alfa hatóanyagot tartalmazza.
Hogyan alkalmazzák a Kanuma-t? - Sebelipase alfa?
A Kanuma-kezelést egy orvosnak kell követnie, aki tapasztalattal rendelkezik a lizoszomális sav-lipáz-hiány, más anyagcsere-betegségek vagy májbetegségek kezelésében. A kezelést megfelelően képzett egészségügyi szakembernek kell beadnia, aki képes kezelni az orvosi vészhelyzeteket (beleértve a súlyos allergiákat is). A gyógyszer csak receptre kapható.
A Kanuma infúzióhoz való koncentrátumként (vénába csepegtetve) kapható. Az ajánlott adag 1 mg / testtömeg-kilogrammonként, két hetente egyszer. Az infúziónak körülbelül 1-2 óráig kell tartania.
Hat hónapos kor alatti betegeknél, akik a gyorsan fejlődő betegségben szenvednek, az 1 mg / ttkg adagot hetente egyszer adják be két hetente helyett; ezeknél a betegeknél a kezelésre adott válasz függvényében hetente egyszer 3 mg / ttkg-ra emelhető az adag.
A Kanuma-kezelést a diagnózis után a lehető leghamarabb el kell kezdeni, és hosszú távon folytatni kell.
Hogyan működik a Kanuma - Sebelipase alfa?
A Kanuma hatóanyaga, a sebelipáz alfa, egy olyan enzim másolata, amely hiányzik a lizoszomális sav lipázhiányos betegekben. Az alfa-szelelipáz helyettesíti a hiányzó enzimet, hozzájárulva a zsír anyagcseréjéhez és a szervezet sejtjeiben való felhalmozódásához.
Milyen előnyei voltak a Kanuma - Sebelipase alfa alkalmazásának a vizsgálatok során?
A Kanuma-t két fő vizsgálatban tanulmányozták lysoszómális sav-lipázhiányos betegeknél. Az első vizsgálatban kilenc kisgyermek volt, akiknek növekedési kudarcuk volt, vagy az első hat hónapban a betegség gyors előrehaladásának egyéb jelei voltak. A tanulmány kimutatta, hogy a Kanumával kezelt kilenc gyermek közül hat elérte az egy életkorot. A növekedés javulását mind a hat túlélő gyermeknél megfigyelték.
A második vizsgálatban 66 beteget (gyerekek és felnőttek) alkalmaztak, és a Kanumát placebóval (hatóanyag nélküli kezelés) hasonlították össze. A hatásosság fő mértéke azoknak a betegeknek a százalékos aránya volt, akiknél az ALT nevű máj enzim normális szintjét öt hónapos kezelés után figyelték meg. Az ALT enzimek emelkedett szintje a májkárosodás jele. Ebben a vizsgálatban a Kanuma-val kezelt betegek 31% -ában (36 betegből 11-ben) találtak normális ALT-enzimszinteket, míg a placebóval kezelt betegek 7% -át (30-ból).
Milyen kockázatokkal jár a Kanuma - Sebelipase alfa alkalmazása?
A Kanuma leggyakoribb mellékhatásai (amelyek 100 betegből körülbelül 3-at érinthetnek) a súlyos allergiás reakciók jelei és tünetei, köztük a mellkasi szorítás, a vörös szemek, a szemhéjak duzzanata, légzési nehézség, csalánkiütés, fújás, öblítés hő, nazális kibocsátás, tachycardia és légzési distressz. A gyógyszerrel, különösen a kisgyermekekkel szembeni antitestek kialakulásáról is beszámoltak. Ebben az esetben a Kanuma nem működik hatékonyan. A Kanuma-val kapcsolatban jelentett összes mellékhatás teljes felsorolását lásd a betegtájékoztatóban.
A Kanuma nem alkalmazható olyan betegeknél, akik életveszélyes allergiás reakciókat tapasztaltak a hatóanyagra, amelyek ismételten megszakadtak a kezelés megkezdésével. Nem adható olyan betegeknek sem, akik potenciálisan halálos allergiásak lehetnek a tojásra vagy a Kanuma bármely összetevőjére.
Miért engedélyezték a Kanuma - Sebelipase alfa alkalmazását?
Az Ügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) úgy döntött, hogy a Kanuma előnyei meghaladják a kockázatokat, és azt javasolta, hogy az EU-ban engedélyezhető legyen. A bizottság figyelembe vette a lizoszomális sav-lipáz-hiány és a gyorsan haladó betegségben szenvedő gyermekek magas halálozási arányának hiányát. A CHMP úgy vélte, hogy a Kanuma jelentős javulást váltott ki a kisgyermekek túlélésében, és hatásosnak bizonyult a betegség tüneteinek enyhítésére minden korosztályban. Ami a biztonságot illeti, nem észleltek jelentős problémákat, míg a súlyos mellékhatások ritkaak vagy kezelhetőek voltak. Ugyanakkor további adatokra van szükség a gyógyszer hosszú távú előnyeiről és biztonságáról.
Milyen intézkedéseket hoztak a Kanuma - Sebelipase alfa biztonságos és hatékony használatának biztosítása érdekében?
Kockázatkezelési tervet dolgoztak ki annak biztosítására, hogy a Kanuma a lehető legbiztonságosabb legyen. E terv alapján a biztonságossági információkat a Kanuma termékjellemzői és a betegtájékoztató tartalmazza, beleértve az egészségügyi szakemberek és a betegek által követendő megfelelő óvintézkedéseket.
Továbbá a Kanuma-t forgalmazó cég tanulmányozza a gyorsan fejlődő betegségben szenvedő kisgyermekeket, és minden korosztályból nyilvántartást készít, hogy többet megtudjon a Kanuma előnyeiről és biztonságáról hosszú távon, különös tekintettel a kockázatokra. allergiás reakciók és a gyógyszer elleni antitestek kialakulása. A vállalat informatív anyagot is biztosít minden olyan orvosnak, aki felírhat Kanuma-t, felkérve őket, hogy regisztrálják a betegeket a nyilvántartásba, és jelezzék, hogyan lehet a betegeket monitorozni az antitestek kialakulása és a súlyos allergiás reakciók kezelésére.
További információ a Kanuma-ról - Sebelipase alfa
. A Kanuma-kezeléssel kapcsolatos további információkért olvassa el a betegtájékoztatót (amely szintén az EPAR részét képezi), vagy forduljon orvosához vagy gyógyszerészéhez.
