Mi az Elaprase?
Az Elaprase egy infúzióhoz való koncentrátum, amely idursulfáz hatóanyagot tartalmaz.
Mire használják az Elaprase-t?
Az Elaprase-t Hunter-szindrómás betegek kezelésére használják, és hosszú távú alkalmazásra szánják.
A Hunter-szindróma, más néven mucopolysaccharidosis II, egy ritka örökletes betegség, amely elsősorban a férfiakat érinti. Az ilyen betegségben szenvedő betegek nem termelnek iduronát-2-szulfatáz nevű enzimet, amely a szervezetben lévő glikozaminoglikánok (GAG) nevű anyagokat lebontja. Ennek eredményeként a GAG-ok fokozatosan felhalmozódnak a legtöbb ilyen beteg szervben, károsítva őket. Ez a tünetek széles skáláját okozza, különösen a légzés nehézségét és a gyaloglás nehézségeit. A kezelés hiányában ezek a tünetek az idő múlásával egyre súlyosabbá válnak.
Mivel a Hunter-szindrómás betegek száma kicsi, a betegséget ritkanak tekintik, és 2001. december 11-én az Elaprase-t "ritka betegségek gyógyszere" -nek (ritka betegségek kezelésére használt gyógyszer) jelölték.
A gyógyszer csak receptre kapható.
Hogyan alkalmazzák az Elaprase-t?
Az Elaprase-t hetente adják be intravénás infúzió formájában (vénába csepegtetve). A felnőttek, gyermekek és serdülők adagja 0, 5 mg / ttkg. Az Elaprase megfelelő adagját sóoldatban kell hígítani az infúzió beadása előtt.
Az infúziónak 3 órát kell tartania, amely fokozatosan 1 órára csökkenthető, feltéve, hogy a beteg nem mutat infúziós reakciókat (kiütés, viszketés, láz, fejfájás, magas vérnyomás vagy bőrpír).
Hogyan működik az Elaprase?
Az Elaprase hatóanyaga, az idursulfáz, az iduronát-2-szulfatáz humán enzimének egy példánya. van
"rekombináns DNS-technológia" néven ismert módszerrel állítják elő: az enzimet olyan emberi sejt termeli, amelyben egy olyan gént (DNS-t) vezettek be, amely képes az enzim előállítására. Az idurszulfáz helyettesíti a hiányzó vagy elégtelen enzimet Hunter-szindrómában szenvedő betegekben. Az enzim biztosításával javíthatja vagy szabályozhatja a betegség tüneteit.
Milyen vizsgálatokat végeztek az Elaprase-ral?
Az Elaprase hatásait először kísérleti modelleken tesztelték, mielőtt embereken tanulmányozták.
Az Elaprase fő vizsgálatát 96, 5 és 31 év közötti férfi betegen végezték, és a gyógyszer hatékonyságát hasonlították össze a placebóval (hatóanyag nélküli kezelés). A hatásosság fő mércéi a tüdőfunkció („kényszer életerő”, a légzés során a páciens által kibocsátott maximális levegőmennyiség), valamint a 6 perces sétával járó távolság, amely a hatásokat méri. a szív, a tüdő, az ízületek és más szervek betegségének ízülete. Ezeket az intézkedéseket a kezelés előtt és 52 hetes kezelés után végeztük.
Milyen előnyei voltak az Elaprase alkalmazásának a vizsgálatok során?
A vizsgálat kimutatta, hogy az Elaprase javítja mind a tüdőfunkciót, mind a betegek sétálási képességét. 52 hét elteltével az Elaprase-val kezelt betegek 6 perc alatt 43, 3 m-t tudtak utazni, míg a placebóval kezelt betegek mindössze 8, 2 m. A gyógyszer a tüdőfunkció javulását is eredményezte, míg a placebóval kezelt betegeknél enyhe romlást észleltek.
Milyen kockázatokkal jár az Elaprase?
Az Elaprase leggyakoribb mellékhatásai (10-ből több mint 1 betegnél) az infúzióval összefüggő reakciók, mint például bőrreakciók (kiütés vagy viszketés), pirxia (láz), fejfájás, magas vérnyomás (magas vérnyomás) és duzzanat. az infúziós helyen. Egyéb nagyon gyakori mellékhatások a dyspepsia (gyomorégés) és a mellkasi fájdalom voltak. Az Elaprase alkalmazásával kapcsolatban jelentett összes mellékhatás teljes felsorolását lásd a betegtájékoztatóban.
Az Elaprase nem alkalmazható olyan személyeknél, akik túlérzékenyek (allergiásak) az idursulfázzal vagy bármely segédanyaggal szemben.
Miért engedélyezték az Elaprase-t?
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) arra a következtetésre jutott, hogy a tanulmányban bemutatott javulás, bár szerény, a klinikai előnyöket jelentik a kezelés során.
A Hunter úgy döntött, hogy az Elaprase előnyei meghaladják a kockázatokat a Hunter-szindrómás betegek hosszú távú kezelésében, és javasolta az Elaprase forgalomba hozatali engedélyének megadását.
Az Elaprase-t "kivételes körülmények között" engedélyezték, mert mivel a Hunter-szindróma ritka betegség, a gyógyszerre vonatkozó részletesebb információk nem szerezhetők be. Az Európai Gyógyszerügynökség (EMEA) évente felülvizsgálja a rendelkezésre álló új információkat, és ezt az összefoglalót szükség esetén frissíti.
Milyen információkat várnak még az Elaprase-ról?
Az Elaprase-t gyártó cég megvizsgálja a gyógyszer hosszú távú hatásait, és megvizsgálja, hogy stimulálja-e a szervezetet antitestek (speciális fehérjék) előállítására a gyógyszer ellen. A vállalat megvizsgálja a gyógyszer hatékonyságát 5 évesnél fiatalabb betegeknél, és megvizsgálja, hogy van-e hatása a tüdőre, a szívre vagy az erekre.
Milyen intézkedéseket hoznak az Elaprase biztonságos használatának biztosítása érdekében?
Az Elaprase-t gyártó cég ellenőrzi a gyógyszer biztonságosságát a Hunter-szindrómás betegek hosszú távú vizsgálatával, amely magában foglalja a gyógyszer női betegekre gyakorolt hatásának elemzését, valamint egy tanulmányt annak megállapítására, hogy alkalmazható-e valamilyen módon biztonságos a betegek otthonában.
További információ az Elaprase-ról:
2007. január 8-án az Európai Bizottság az Európai Unió egész területén érvényes Elaprase forgalomba hozatali engedélyt adott ki a Shire Human Genetic Therapies AB részére.
Az Elaprase ritka betegségek gyógyszereinek regisztrálásához kattintson ide.
Az Elaprase EPAR-ra vonatkozó teljes EPAR megtekintéséhez kattintson ide.
Az összefoglaló utolsó frissítése: 11-2006.
