Mire használják a Spinraza és a Nusinersen?
A Spinraza egy olyan gyógyszer, amelyet a gerincizomzat 5q, egy gyengeséget és izom atrófiát okozó genetikai betegség kezelésére használnak. A betegség az 5q kromoszóma hibájával jár és a tünetek általában röviddel a születés után kezdődnek.
Mivel az SMA-ban szenvedő betegek száma alacsony, a betegség „ritka”, a Spinraza pedig „ritka betegségek gyógyszere” (ritka betegségekben használt gyógyszer) volt 2012. április 2-án.
A Spinraza a nusinersen hatóanyagot tartalmazza.
Hogyan használják a Spinraza - Nusinersen?
A Spinraza csak receptre kapható, és a kezelést az SMA kezelésében jártas orvosnak kell elkezdenie.
A gyógyszer 12 mg-os injekciós üvegben kapható injekciós oldat formájában. Az intrathecalis injekcióval (a lumbális régióban, közvetlenül a gerincbe) orvossal vagy ápolóval adják be, aki tapasztalattal rendelkezik az eljárás végrehajtásában. Előfordulhat, hogy a Spinraza beadása előtt szükség lehet a beteg nyugtatására (beadni a gyógyszert, hogy megnyugtassa).
Az ajánlott adag 12 mg (egy injekciós üveg) a lehető legrövidebb időn belül adható be, miután a beteget SMA-val diagnosztizálták. Az első adagot további 3 adag, 2, 4 és 9 hét után, majd 4 hetente kell beadni. A kezelést addig kell folytatni, amíg a beteg el nem éri. További információ a betegtájékoztatóban található.
Hogyan működik a Spinraza - Nusinersen?
Az SMA-ban szenvedő betegek nem rendelkeznek "motoros neuron túlélési faktor" (SMN) nevű fehérjével, amely elengedhetetlen a motoros neuronok (az izommozgásokat szabályozó gerincvelő idegsejtjei) túléléséhez és normális működéséhez. Az SMN fehérjét két gén, az SMN1 és az SMN2 termeli. Az SMA-val rendelkező betegek nem rendelkeznek SMN1 génnel, de SMN2 génnel rendelkeznek, amelyek többnyire rövid SMN fehérjét termelnek, amely nem működik, valamint egy teljes hosszúságú fehérje.
A Spinraza egy antiszensz szintetikus oligonukleotid (egy genetikai anyag típusa), amely lehetővé teszi, hogy az SMN2 gén termelje a normálisan működő teljes hosszúságú fehérjét. Ez helyettesíti a hiányzó fehérjét, ezáltal enyhíti a betegség tüneteit.
Milyen előnyei voltak a Spinraza - Nusinersen alkalmazásának a vizsgálatok során?
Az SMA-val végzett 121 újszülött (7 hónapos átlagéletkor) fő vizsgálata azt mutatta, hogy a Spinraza hatékonyan javítja a mozgást a placebóval (dummy injekció) összehasonlítva.
Egy évnyi kezelést követően az újszülöttek 51% -ánál, akiknek Spinraza-t kaptak (73-ból 37-ből), előrehaladást értünk el fejvezérlés, gördülő, ülő, csúszó, felemelkedő és séta közbeni fejlődésben, A placebót kapó újszülötteknél nem tapasztaltunk hasonló előrehaladást, továbbá a Spinraza-val kezelt újszülöttek többsége hosszabb ideig fennmaradt, és később a placebót kapó betegeknél segítséget igényelt.
Egy másik vizsgálat is folyamatban van a Spinraza hatékonyságának értékelésére kevésbé súlyos SMA-val rendelkező gyermekeknél, és később diagnosztizálták (átlagos életkor 3 év). Az időközi elemzés eredményei összhangban álltak az újszülöttekéivel, akiknél a betegség korábban jelentkezett.
Milyen kockázatokkal jár a Spinraza - Nusinersen?
A Spinraza leggyakoribb mellékhatásai (amelyek 10 beteg közül több mint 1-et érinthetnek) a fejfájás és a hátfájás; az újszülöttek esetében azonban ezek a mellékhatások nem értékelhetők, mivel nem tudták őket közölni. Ezeket a mellékhatásokat úgy gondolják, hogy azok a gerincbe adott injekciók okozhatják a gyógyszer beadását.
A Spinraza-val kapcsolatos összes mellékhatás és korlátozás teljes listáját lásd a betegtájékoztatóban.
Miért engedélyezték a Spinraza - Nusinersen-t?
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) értékelésében elismerte a betegség súlyos jellegét és a hatékony kezelés szükségességét.
Kimutatták, hogy a Spinraza klinikailag jelentős javulást eredményez a különböző súlyosságú betegségben szenvedő fiatal gyermekek esetében. Bár a gyógyszert nem vizsgálták az SMA legsúlyosabb és leggyengébb formáival rendelkező betegeknél, várható, hogy ezek a betegek hasonló előnyökkel járnak.
A mellékhatásokat kezelhetőnek tartották, mivel ezek többsége a gyógyszer beadásának útjához kapcsolódik.
Ezért a CHMP úgy döntött, hogy a Spinraza előnyei meghaladják a kockázatokat, és azt javasolta, hogy az EU-ban engedélyezhető legyen.
Milyen intézkedéseket hoznak a Spinraza - Nusinersen biztonságos és hatékony használatának biztosítása érdekében?
A Spinraza-t forgalmazó vállalat a gyógyszer hosszú távú biztonságosságával és hatásosságával kapcsolatos vizsgálatokat végez az olyan betegeknél, akiknél az SMA tünetei jelentkeznek, és olyan betegeknél, akiknek még nincsenek tünetei.
Az egészségügyi szakemberek és a betegek által a Spinraza biztonságos és hatékony használatára vonatkozó ajánlásokat és óvintézkedéseket szintén a termékjellemzők és a betegtájékoztató tartalmazza.
További információ a Spinraza - Nusinersen
A Spinraza teljes EPAR-változata az ügynökség honlapján található: ema.europa.eu/Find medicine / Emberi gyógyszerek / Európai nyilvános értékelő jelentések. A Spinraza-val történő kezeléssel kapcsolatos további információkért olvassa el a (szintén az EPAR részét képező) betegtájékoztatót, vagy forduljon orvosához vagy gyógyszerészéhez.
A Ritka Betegségek Gyógyszereinek Bizottsága Spinrazával kapcsolatos véleményének összefoglalója az Ügynökség honlapján található: ema.europa.eu/Find medicine / Emberi gyógyszerek / Ritka betegségek megjelölése.
