Milyen betegségek esetén alkalmazható a Brineura - Cerliponase Alfa?
A Brineura egy olyan gyógyszer 2-es típusú neuronális lipofuscinosis ceroid (CLN2) kezelésére, amely örökletes betegség a gyermekeknél, ami fokozatos agykárosodáshoz vezet.
Mivel a CLN2-ben szenvedő betegek száma alacsony, a betegség „ritka”, a Brineura pedig „ritka betegségek gyógyszere” (ritka betegségekben használt gyógyszer) volt 2013. március 13-án.
A Brineura tartalmazza az alfa alfa-ciklofonáz hatóanyagot.
Hogyan használják a Brineura - Cerliponase Alfa-t?
A Brineura-t közvetlenül az agyba adják be. A kezdeti infúzió előtt a páciensnek sebészeti beavatkozást kell végrehajtania egy olyan eszköz beültetésére, amely a koponya külső részéből a folyadéküregbe az agyba megy, ahol a gyógyszer felszabadul.
Az infúziókat két hetente egyszer az egészségügyi szakembernek az agyban történő beadásában tapasztalt egészségügyi szakember végezheti. Az infúziós reakciók kockázatának csökkentése érdekében a Brineura-kezelés előtt vagy alatt más gyógyszereket is lehet adni a betegeknek, vagy az infúzió lelassulhat. A kezelés addig folytatódhat, amíg a beteg nem részesül.
A Brineura csak kapható. További információ a betegtájékoztatóban található.
Hogyan működik a Brineura - Cerliponase Alfa?
A CLN2-ben szenvedő betegeknek nincsenek olyan enzimek, amelyek szükségesek a tripeptidil-peptidáz 1 (TPP1) nevű normális agyi fejlődéshez. A Brineura hatóanyaga, az alfa-ceriponáz, a TPP1 másolata, és a hiányzó enzim helyettesítésére szolgál.
A gyógyszert közvetlenül az agyba adják be, hogy megkerüljék a vér-agy gátat, amely védőgátló, amely elválasztja a véráramlást az agyból, és megakadályozza az anyagok, például a gyógyszerek belépését az agyszövetbe.
Milyen előnyei voltak a Brineura - Cerliponase Alfa alkalmazásának a vizsgálatok során?
Az első tanulmányokban kiemelték, hogy a Brineura csökkenti a betegség előrehaladásának sebességét, a standard értékelési skálán mérve.
Egy 23 éves (4 éves átlagéletkorú) Brineura-val kezelt gyermek vizsgálatában 20 közülük (87%) nem mutatta meg a motoros és a nyelvi képességek 2-pontos veszteségét a kezelésben nem részesülő betegeknél.
Az értékelést olyan orvosok végezték, akik a páciensek számára különálló pontszámot rendeltek a motor- és nyelvtudás tekintetében (ahol 0 a súlyosabb és 3 a normális). A beteg végeredménye a két pontszám összegének felel meg.
A nyomon követési tanulmányban a Brineura előnyei egy évig tartottak; az eredmények azt mutatták, hogy a betegség a legtöbb betegnél lelassulhat. Ez a tanulmány még folyamatban van.
Milyen kockázatokkal jár a Brineura - Cerliponase Alfa alkalmazása?
A Brineura leggyakoribb mellékhatásai (amelyek 5-nél többnél többet érinthetnek) a láz, a CSF fehérje alacsony szintje (agy folyadék és gerincvelő), EKG rendellenességek (a szív aktivitásának vizsgálata)., hányás, felső légúti fertőzések (orr- és torokfertőzések) és túlérzékenységi (allergiás) reakciók. A Brineura alkalmazásával kapcsolatban jelentett összes mellékhatás teljes felsorolását lásd a betegtájékoztatóban.
A Brineura-t nem szabad alkalmazni olyan betegeknél, akik életveszélyes (allergiás) túlérzékenységi reakciókat tapasztaltak Brineura-val és akiknél a tünetek ismételten jelentkeztek, amikor a gyógyszert újra adták. Ezenkívül nem szabad olyan betegeknek adni, akiket söntrel beültetettek, hogy az agyból eltávolítsák a felesleges folyadékot. Végül a Brineura-t nem szabad a betegeknek adni, ha az eszközzel kapcsolatos problémák, mint például a szivárgás vagy a fertőzés.
Miért engedélyezték a Brineura - Cerliponase Alfa forgalomba hozatalát?
A rendelkezésre álló adatok azt mutatják, hogy a Brineura hozzájárul a motoros és nyelvi készségek elvesztésének lelassításához a CLN2-ben szenvedő betegeknél, akiknél nincs más kezelés.
A biztonság tekintetében az adatok nem mutatnak elfogadhatatlan problémákat. Az Ügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) ezért arra a következtetésre jutott, hogy a Brineura előnyei meghaladják a kockázatokat, és azt javasolta, hogy az EU-ban engedélyezhető legyen.
A Brineura-t „kivételes körülmények között” engedélyezték, mert a betegség ritkasága miatt nem lehetett teljes körű információt szerezni a Brineura-ról. Az Európai Gyógyszerügynökség minden évben felülvizsgálja a rendelkezésre álló új információkat, és ezt az összefoglalót ennek megfelelően frissíti.
Milyen információkat várnak még Brineura-ról?
Mivel a Brineura-t kivételes körülmények között engedélyezték, a forgalmazó vállalat további adatokat szolgáltat a gyógyszer biztonságosságáról szóló tanulmányokból, beleértve az allergiás reakciók hosszú távú alkalmazásának kockázatát, valamint annak hosszú távú hatékonyságát a romlás vagy a romlás megállításában. motoros és nyelvi készségek. A tanulmányokat két év alatti gyermekek vesznek részt, akiknek jelenleg nincsenek adatai.
Milyen intézkedéseket hoznak a Brineura - Cerliponase Alfa biztonságos és hatékony használatának biztosítása érdekében?
A Brineura-t forgalmazó cég biztosítja, hogy minden olyan egészségügyi szakember, aki a gyógyszert használja, képzési anyagot kapjon arról, hogyan kell használni, és hogyan lehet megakadályozni az eszközzel kapcsolatos problémákat, például a fertőzést vagy az akadályokat.
Az egészségügyi szakemberek és a betegek által a Brineura biztonságos és hatékony használatára vonatkozó ajánlásokat és óvintézkedéseket szintén a termékjellemzők és a betegtájékoztató tartalmazza.
További információ a Brineura-ról - Cerliponase Alfa
A Brineura-ra vonatkozó teljes EPAR az Ügynökség honlapján található: ema.europa.eu/Find medicine / Emberi gyógyszerek / Európai nyilvános értékelő jelentések. A Brineura-kezeléssel kapcsolatos további információkért olvassa el a (szintén az EPAR részét képező) betegtájékoztatót, vagy forduljon orvosához vagy gyógyszerészéhez.
A ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottság véleményének összefoglalója a Brineura-val kapcsolatban megtalálható az Ügynökség honlapján: ema.europa.eu/Find medicine / Emberi gyógyszerek / Ritka betegségek megjelölése.
