Milyen típusú Pheburane - nátrium-fenilbutirát?
A Pheburane olyan gyógyszer, amely hatóanyagként nátrium-fenil-butirátot tartalmaz . A karbamid ciklusban szenvedő betegségekben szenvedő betegek kezelésére alkalmazzák. Ezek a betegek nem képesek eltávolítani a szervezetből a nitrogén maradványokat, mert hiányoznak néhány, a májban általában megtalálható enzim. A szervezetben a nitrogénmaradékok ammónia formájában találhatók, amelyek mérgezőek, különösen akkor, ha az agyban felhalmozódik. A Pheburane-t olyan betegeknél alkalmazzák, akiknek az alábbi enzimek közül egy vagy több hiányzik: karbamil-foszfát-szintetáz, ornitin-transzkarbamiláz vagy argininoszukcinát-szintáz. Alkalmazható a következő betegségben szenvedő betegek esetében:
- „korai megjelenésű” betegség azokban a betegekben, akik az élet első néhány hónapjában egy vagy több ilyen enzim hiányát mutatják;
- késői megjelenésű betegek olyan betegeknél, akik egy hónap elteltével részlegesen hiányoznak egy vagy több ilyen enzimről, és magas az ammónia szintje, amely befolyásolta az agyi aktivitást.
Pheburane egy hibrid gyógyszer. Ez azt jelenti, hogy hasonló a referencia gyógyszerhez, amely ugyanazt a hatóanyagot tartalmazza, de a Pheburane szemcsék alacsonyabb dózisban kaphatók, és különböző segédanyagokat (inaktív összetevőket) tartalmaznak, hogy elfedjék a hatóanyag kellemetlen ízét. A Pheburane referencia-gyógyszere az Ammonaps.
Hogyan használják a Pheburane - nátrium-fenilbutirátot?
Pheburán kapható granulátumban (483 mg / g). Csak receptre kapható; a kezelést a karbamid-ciklus rendellenességeiben szenvedő betegek kezelésében jártas orvosnak kell követnie. A nitrogénbevitel csökkentése érdekében a pheburánt alacsony fehérjetartalmú étrenddel kell kombinálni. A Pheburane napi adagja egyénileg alkalmazkodik minden beteghez, és függ a beteg táplálékától, magasságától és súlyától. A pontos napi adag meghatározásához rendszeres vérvizsgálat szükséges. A Pheburane napi adagját azonos mennyiségekre kell osztani, és minden étkezéskor kell beadni. A granulátumokat azonnal fel lehet szórni az élelmiszerre, mielőtt lenyelni vagy szájba helyezni, és azonnal lenyelni kell egy italt. A pheburán hosszú távú kezelés lehet, kivéve, ha a beteg sikeresen átülteti a májt.
Hogyan működik a Pheburane - nátrium-fenilbutirát?
Minden fehérje nitrogént hordoz a testbe; a nitrogént ezután ammóniává alakítjuk. A karbamid-ciklusos betegségekben szenvedő betegek nem képesek eltávolítani az ammóniát a szervezetből, ezért magas szintet érhet el, ami súlyos problémákat okozhat, beleértve a fogyatékosságot, az agyi sérülést és a halált. A Pheburane hatóanyaga, a nátrium-fenil-butirát, a szervezetben fenil-acetátnak nevezett anyaggá alakul át. A fenil-acetát a nitrogént tartalmazó aminosav-glutaminnal kombinálva olyan anyagot képez, amely a vesék által eliminálható a szervezetből. Ez lehetővé teszi a szervezet nitrogénszintjének csökkenését, csökkentve az előállított ammónia mennyiségét
Milyen vizsgálatokat végeztek a Pheburane - nátrium-fenilbutirát?
A páciens vizsgálatok csak arra a vizsgálatra korlátozódtak, hogy a Pheburane bioekvivalens-e az Ammonaps nevű referencia-gyógyszerrel. Két gyógyszer bioekvivalens, ha ugyanolyan mennyiségű hatóanyagot termelnek a szervezetben.
Milyen előnyökkel jár a Pheburane - nátrium-fenilbutirát?
Mivel a Pheburane egy hibrid gyógyszer, amely a referencia-gyógyszerrel bioekvivalens, előnyei és kockázatai ugyanazok, mint a referencia-gyógyszer.
Miért engedélyezték a Pheburane - nátrium-fenilbutirátot?
Az Ügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) arra a következtetésre jutott, hogy a Pheburane minősége összehasonlítható és bioekvivalens az Ammonaps-szal. Ezért a CHMP úgy ítélte meg, hogy - mint az Ammonaps esetében - az előnyök meghaladják az azonosított kockázatokat, és javasolta a Pheburane használatának jóváhagyását az EU-ban.
Milyen intézkedéseket tesznek a Pheburane-nátrium-fenilbutirát biztonságos és hatékony használatának biztosítására?
A biztonságossági információkat a Pheburane termékjellemzői és a betegtájékoztató tartalmazza, beleértve az egészségügyi szakemberek és a betegek által követendő megfelelő óvintézkedéseket.
Egyéb információ a Pheburane - nátrium-fenil-butirátra vonatkozóan
2013. július 31-én az Európai Bizottság kiadta a Pheburane forgalomba hozatali engedélyét, amely az Európai Unió egész területén érvényes. A Pheburane-kezeléssel kapcsolatos további információkért olvassa el a (szintén az EPAR részét képező) betegtájékoztatót, vagy forduljon orvosához vagy gyógyszerészéhez. Az összefoglaló utolsó frissítése: 08-2013.
