Milyen típusú Cystadrops - Mercaptamine?
A cystadrops egy szemészeti (szem) gyógyszer, amelyet 2 éves korú cystinózisban szenvedő betegeknél használnak. A cystinózis olyan örökletes betegség, amelyre jellemző a cisztin nevű természetes anyag felhalmozódása a szervezetben, ami káros kristályok kialakulását okozza, különösen a vesékben és a szaruhártyában (az átlátszó membrán, amely a szem elülső részét képezi). A cystadropsot a cisztein kristályok szaruhártyában történő felhalmozódásának csökkentésére használják.
Mivel a cystinózisos betegek száma alacsony, a betegség "ritka", a Cystadrops pedig "ritka betegségek gyógyszere" (ritka betegségekben használt gyógyszer) volt 2008. november 7-én.
A Cystadrops a merkaptamin hatóanyagot (ciszteamin néven is ismert) tartalmazza.
Hogyan alkalmazzák a Cystadrops - Mercaptamine-t?
A cystadrops csak kapható. A kezelést a cystinosis kezelésében jártas orvos felügyelete alatt kell megkezdeni.
A cystadrops szemcseppek formájában áll rendelkezésre. Az ajánlott adag 1 csepp minden szemen naponta 4 alkalommal ébredés közben. Az orvos a szemészeti vizsgálatok eredményei alapján fokozatosan csökkentheti az adagot naponta 1 cseppre. A kezelést hosszú ideig nem szabad megszakítani.
További információ a betegtájékoztatóban található
Hogyan működik a Cystadrops - Mercaptamine?
A cisztin kristályok felhalmozódása a szaruhártya-sejtekben súlyos vizuális problémákat okozhat. A Cystadrops hatóanyaga, a merkaptamin reagál a cisztinnel, feloldja és képződik olyan anyagokat, amelyeket a sejtekből ki lehet eliminálni. Amikor a szemre alkalmazzák, a szaruhártya sejtekben jelenlévő cisztin mennyisége csökken, és a szemkárosodás korlátozott.
Milyen előnyei voltak a Cystadrops - Mercaptamine alkalmazásának a vizsgálatok során?
A cystadropsot összehasonlították egy másik, kevésbé koncentrált merkaptamin szemcseppoldattal 32 fő 2 éves korú cystinosisos beteg vizsgálatában. A hatásosság fő mércéje a mikroszkóp alatt megfigyelt szaruhártya-cisztin kristályok csökkenésén alapult, és számszerűsítették a IVCM nevű pontszámot 0 és 28 között (ahol 0 a kristályok hiányának felel meg). A vizsgálat kezdetén mindkét csoportban a betegek átlagos pontszáma 10 volt.
A cystadrops 3 hónapos kezelés után hatékonyabb volt a cisztin szaruhártya-kristályainak csökkentésénél, mint a komparátor gyógyszer: a Cystadrops-szal kezelt betegeknél az IVCM-pontszám 4, 6 ponttal csökkent, míg az összehasonlító gyógyszerrel kezelteknél csökkent. 0, 5 pont. A cystadrops terápia szintén csökkentette a fotofóbiát (a szembejövő érzés a szemben, amely az élénk fény expozíciójához kapcsolódik).
Milyen kockázatokkal jár a Cystadrops - Mercaptamine alkalmazása?
A Cystadrops leggyakoribb mellékhatásai (amelyek 10-ből több mint 1-et érinthetnek) a szemre hatnak, és magukban foglalják a fájdalmat, viszketést és szemirritációt, fokozott szakadást, homályos látást és hyperaemiát (vörösséget) a szemben. Ezek a hatások általában enyhe vagy mérsékelt intenzitásúak és nem tartósak.
A Cystadrops alkalmazásával kapcsolatban jelentett korlátozások és mellékhatások teljes listáját lásd a betegtájékoztatóban
Miért engedélyezték a Cystadrops - Mercaptamine forgalomba hozatalát?
A gyógyszertárakban vagy a kórházakban helyben előállított Mercaptamine-alapú szemcseppeket évek óta használják a cystinózis tünetei kezelésére. Továbbá, az egyik vizsgálat kimutatta, hogy a Cystadrops hatékonyan csökkenti a szaruhártya cisztin kristályait. A gyógyszer javította a cystinózis egyéb tüneteit is, például a fotofóbiát. A biztonság tekintetében a szemre gyakorolt nemkívánatos hatások, bár nagyon gyakori, általában kezelhetők.
Az Ügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) úgy döntött, hogy a Cystadrops előnyei meghaladják a kockázatokat, és azt javasolta, hogy az EU-ban engedélyezhető legyen.
Milyen intézkedéseket hoznak a Cystadrops - Mercaptamine biztonságos és hatékony használatának biztosítása érdekében?
Az egészségügyi szakemberek és a betegek által a Cystadrops biztonságos és hatékony használatára vonatkozó ajánlásokat és óvintézkedéseket a készítmény összefoglalójában és a betegtájékoztatóban foglalták.
További információ a Cystadrops-ról - Mercaptamine
A Cystadrops-ra vonatkozó teljes EPAR-ra vonatkozóan lásd az Ügynökség honlapját: ema.europa.eu/Find medicine / Emberi gyógyszerek / Európai nyilvános értékelési jelentések. A Cystadrops-kezeléssel kapcsolatos további információkért olvassa el a (szintén az EPAR részét képező) betegtájékoztatót, vagy forduljon orvosához vagy gyógyszerészéhez.
A ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottság véleményének összefoglalása az Ügynökség honlapján található: ema.europa.eu/Find medicine / Emberi gyógyszerek / Ritka betegségek megjelölése.
