Milyen típusú gyógyszer az Iclusig - ponatinib?
Az Iclusig egy rákgyógyászati készítmény, amely a ponatinib hatóanyagot tartalmazza. Felnőtt betegek kezelésére alkalmazzák a következő típusú leukémia (fehérvérsejtek):
- krónikus myelogén leukémia (CML) különböző fázisaiban: krónikus, gyorsított és robbanásveszélyes;
- akut limfoblasztos leukémia (ALL) "Philadelphia pozitív kromoszóma" (Ph +) betegeknél. A Ph + kifejezés azt jelenti, hogy egyes beteg gének átszervezték magukat, hogy egy speciális kromoszómát képezzenek, amelyet pontosan "Philadelphia kromoszómának" nevezünk, amely meghatározza a leukémia kialakulását. A Philadelphia kromoszómát az ALL-ben szenvedő betegeknél találták, és a legtöbb CML-betegben van jelen.
Az Iclusig nem alkalmazható olyan betegeknél, akik nem tolerálják vagy nem reagálnak az ugyanazon osztályba tartozó más rákellenes gyógyszerekkel, azaz a dasatinibdel vagy (CML-ben szenvedő) nilotinib-kezeléssel, és akiknél az imatinib-kezelés (egy másik rákellenes gyógyszer) ) nem tekinthető megfelelőnek. Szintén a "T315I mutáció" nevű genetikai mutációval rendelkező betegeknél alkalmazzák, ami ellenállóvá teszi őket az imatinib, dasatinib vagy nilotinib kezeléssel szemben. Mivel a CML-ben és ALL-ben szenvedő betegek száma alacsony, a betegségeket „ritkanak” tekintik, és az Iclusig 2010. február 2-án „ritka betegségek gyógyszere” (ritka betegségekben használt gyógyszer).
Hogyan kell alkalmazni az Iclusig - ponatinibet?
Az Iclusig csak kapható, és a kezelést a leukémiás betegek diagnózisában és kezelésében jártas orvosnak kell elkezdenie. Az Iclusig tabletták formájában kapható (15 mg és 45 mg). Az ajánlott adag naponta egyszer 45 mg. A kezelést a betegség előrehaladásáig vagy addig kell folytatni, amíg a beteg már nem tolerálja a gyógyszert. Az Iclusig vérrögökhez vagy elzáródáshoz vezethet az artériákban és a vénákban: az orvosnak figyelembe kell vennie a szív állapotát és a betegek keringését a kezelés megkezdése előtt és ugyanezen időszak alatt. A betegeket megfelelő problémákkal kell kezelni, ha problémák merülnek fel. Ha a beteg bizonyos mellékhatások miatt panaszkodik, szükség lehet az adag csökkentésére vagy az adagolás leállítására; ha az artériában vagy a vénában kialakult elzáródás szükséges, a kezelést azonnal le kell állítani. További információ a betegtájékoztatóban található.
Hogyan fejti ki hatását az Iclusig - ponatinib?
A Ponatinib, az Iclusig hatóanyaga, a „tirozin-kináz inhibitorok” -nak nevezett gyógyszerek egy csoportjába tartozik. Ezek a vegyületek a tirozin-kináz néven ismert enzimcsoportok gátlásával hatnak. A Ponatinib blokkolja a Bcr-Abl nevű tirozin-kinázt. Az enzim a leukémiás sejtek felszínén található néhány receptorban található, ahol segít a sejtek kontrollálhatatlan megoszlásában. A Bcr-Abl blokkolásával az Iclusig segít a leukémia sejtek növekedésének és terjedésének szabályozásában.
Milyen előnyei voltak az Iclusig - ponatinib alkalmazásának a vizsgálatok során?
Az Iclusig-t egy fő vizsgálatban vizsgálták, amelyben 449 CML vagy Ph + ALL beteg vett részt, akik intoleranciák vagy rezisztensek voltak a dasatinib vagy nilotinib kezeléssel, vagy akik T315I mutációval rendelkeztek. A vizsgálat során az Iclusig-et nem hasonlították össze más kezeléssel. A kezelésre adott választ úgy értékeltük meg, hogy mérjük azt a betegek százalékos arányát, akiknek „fontos hematológiai válaszuk volt” (amikor a fehérvérsejtek száma normalizálódott, vagy ha nincs leukémia jele) vagy „jelentős citogenetikai válasz” (ha a Philadelphia kromoszómát tartalmazó fehérvérsejtek aránya 35% alá esik. A vizsgálat eredményei azt mutatták, hogy az Iclusig-kezelés minden betegcsoportban klinikailag releváns válaszokat eredményezett:
- krónikus fázisú CML-ben szenvedő betegek körében körülbelül 54% (144-ből 267-ből) fontos citogenetikai válasz volt;
- a gyorsított fázisú CML-ben szenvedő betegek körében körülbelül 58% (48-ból 83-ból) volt fontos hematológiai válasz;
- a CML-ben szenvedő betegek között a robbanási fázisban körülbelül 31% (19 62-ből) fontos hematológiai választ mutatott;
- A gyorsított fázisú Ph + ALL-ben szenvedő betegek körében körülbelül 41% (32-ből 13-ból) fontos hematológiai válasz volt.
Milyen kockázatokkal jár az Iclusig - ponatinib alkalmazása?
Az Iclusig leggyakoribb mellékhatásai (amelyek 100-ból több mint 1-nél jelentkezhetnek) a hasnyálmirigy-gyulladás (hasnyálmirigy gyulladása), hasi fájdalom (gyomorfájás), pyrexia (láz), anaemia (a vörösvértestek alacsony száma a vérben), lázas neutropenia (alacsony fehérvérsejtek száma a lázzal), csökkent vérlemezkék (a véralvadást elősegítő komponensek) és a neutrofilek (fehérvérsejtek típusa), miokardiális infarktus (szívroham), hasmenés, dyspnoe (nehézség) megnövekedett lipáz (enzim) és a pancytopenia (alacsony vérsejtek száma). Bármilyen leggyakoribb mellékhatás (amely 10-nél több mint 2-nél jelentkezhet) a vérlemezke-szint csökkenése, kiütés, száraz bőr és hasi fájdalom. Az Iclusig alkalmazásával kapcsolatban jelentett korlátozások és mellékhatások teljes listáját lásd a betegtájékoztatóban.
Miért engedélyezték az Iclusig - ponatinib jóváhagyását?
Az Ügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) úgy döntött, hogy az Iclusig előnyei meghaladják a kockázatokat, és azt javasolta, hogy az EU-ban alkalmazható legyen. A CHMP megjegyezte, hogy az Iclusig hatásos volt CML-ben vagy Ph + ALL-ben szenvedő betegeknél, akiknél korlátozott kezelési lehetőségek álltak rendelkezésre. A biztonságosság tekintetében az Iclusig mellékhatásai nagyban hasonlítanak a többi tirozin-kináz inhibitorokéhoz, és a dózis csökkentésével vagy ugyanazon dózisadagolás elhalasztásával többnyire kezelhetőek voltak. Az artériákban vagy a vénákban a vérrögökből vagy az elzáródásokból eredő problémák (beleértve a szívrohamokat és a stroke-okot is) kockázata csökkenthető az együttes állapotok, például a magas vérnyomás és a magas koleszterinszint ellenőrzésével és kezelésével mind a kezelés előtt, mind a kezelés alatt. .
Milyen intézkedéseket tesznek az Iclusig - ponatinib biztonságos és hatékony használatának biztosítására?
Kockázatkezelési tervet dolgoztak ki annak biztosítására, hogy az Iclusig a lehető legbiztonságosabb legyen. E terv alapján az Iclusig termékjellemzői és a betegtájékoztató tartalmazzák a biztonsági információkat, beleértve az egészségügyi szakemberek és a betegek által követendő megfelelő óvintézkedéseket.
További információ az Iclusig - ponatinibről
2013. július 1-jén az Európai Bizottság kiadta az Iclusig forgalomba hozatali engedélyét, amely az Európai Unió egész területén érvényes. Az Iclusig-kezeléssel kapcsolatos további információkért olvassa el a (szintén az EPAR részét képező) betegtájékoztatót, vagy forduljon orvosához vagy gyógyszerészéhez. Az összefoglaló utolsó frissítése: 08-2014.
