Milyen típusú gyógyszer az Aldurazyme?
Az Aldurazyme egy infúziós oldat (flebocialis), amely a laronidáz hatóanyagot tartalmazza.
Milyen betegségek esetén alkalmazható az Aldurazyme?
Az Aldurazyme-t olyan betegeknél jelezték, akiknél a betegség morfopoliszacharidózisának (MPS-I, α-L-iduronidázhiány) megerősített diagnózisa van (nem agyi vagy idegrendszeri). Az MPS I egy ritka öröklött betegség, amelyben az α-L-iduronidáz enzimaktivitás szintje jóval alacsonyabb a normálnál. Következésképpen nincsenek bizonyos anyagok (glikozaminoglikánok) lebomlása, amelyek a szervezet legtöbb szervében felhalmozódnak és károsítják őket. Az MPS I nem neurológiai megnyilvánulása lehet májkibocsátás, ízületi merevség, ami mozgási nehézséghez vezet, csökkent tüdőmennyiség, szívbetegségek és szembetegségek. Mivel az MPS-ben szenvedő betegek száma alacsony, a betegséget ritkanak tekintik, és az Aldurazyme-t 2001. február 14-én orvostudomány (ritka betegségekre használt gyógyszer) státusza kapta. orvosi.
Hogyan kell alkalmazni az Aldurazyme-t?
Az Aldurazyme-kezelést az MPS I vagy más öröklött anyagcsere betegségek kezelésében jártas orvos felügyelete alatt kell tartani. Az Aldurazyme-t olyan kórházakban vagy klinikákban kell alkalmazni, ahol rendelkezésre állnak az újraélesztési berendezések, és lehetséges, hogy az infúzió előtt más gyógyszereket kell adni az allergiás reakciók megelőzése érdekében. Az Aldurazyme-t intravénás infúzió formájában hetente egyszer adják be, és hosszú távú kezelésre adják.
Hogyan fejti ki hatását az Aldurazyme?
Az Aldurazyme hatóanyaga, a laronidáz, a humán enzim α-L-iduronidáz másolata. a "rekombináns DNS-technológia" néven ismert módszerrel állítják elő: az enzimet olyan sejt termeli, amelyben egy olyan gént (DNS-t) vezettek be, amely képes laronidáz előállítására, amelyet "enzimhelyettesítő terápiának" neveznek. vagyis az MPS I-ben szenvedő betegeknél a hiányzó enzimet helyettesíti. Az MPS I tüneteit így szabályozzák, ami a betegek életminőségének javulását eredményezi.
Milyen módszerekkel vizsgálták az Aldurazyme-t?
Az Aldurazyme-t placebóval (hatóanyag nélküli kezeléssel) hasonlították össze 45, 5 éves korú betegen, és igazoltan mucopolysaccharidosis I (MPS-I) diagnózisával. A hatásosság fő mércéje a kényszerített létfontosságú képesség (CVF, a pulmonális hatékonyság mértéke) volt, és a betegek hat perces távolságra tudtak járni. Ezeket az értékeket 26 hetes kezelés előtt és után mérjük. Ezt követően a vizsgálatot legfeljebb négy évig folytattuk, és az összes beteget Aldurazyme-nel kezelték. Az Aldurazyme-t 20-nál fiatalabb, öt év alatti gyermeknél vizsgálták, akiknek egy évig Aldurazyme-ot kaptak. A vizsgálat főként a gyógyszer biztonságára összpontosított, de azt is mérte, hogy képes-e csökkenteni a GAG szintjét a vizeletben és a máj méretében.
Milyen előnyei voltak az Aldurazyme alkalmazásának a vizsgálatok során?
A vizsgálat kimutatta, hogy az Aldurazyme javította mind a kényszer létfontosságú kapacitását (CVF), mind a beteg 26 hetes séta után, és hogy a hatást legfeljebb négy évig tartották. Öt évesnél fiatalabb gyermekeknél az Aldurazyme körülbelül 60% -kal csökkentette a vizelet glikozaminoglikán szintjét, és a kezelt gyermekek fele normális méretű máj volt a vizsgálat végén.
Milyen kockázatokkal jár az Aldurazyme alkalmazása?
Az Aldurazyme-nál tapasztalt mellékhatások többsége az infúzió által okozott reakció, mint maga a gyógyszer. Némelyikük komoly, de a mellékhatások száma idővel csökken. Az Aldurazyme leggyakoribb mellékhatásai öt évnél idősebb betegeknél (tíz beteg közül több mint egynél) a fejfájás, hányinger, hasi fájdalom (gyomorfájdalom), bőrkiütés, ízületi gyulladás (ízületi degeneráció), ízületi fájdalom. (ízületi fájdalom), hátfájás, végtagfájdalom (kéz és láb), öblítés, pirxia (láz) és infúziós hely reakciói. Öt évesnél fiatalabb betegeknél a leggyakoribb mellékhatások a megnövekedett vérnyomás, csökkent oxigéntelítettség (a tüdőfunkció hatékonyságának mértéke), tachycardia (megnövekedett pulzusszám), pirxia és hidegrázás. Az Aldurazyme alkalmazásával kapcsolatban jelentett összes mellékhatás teljes felsorolását lásd a betegtájékoztatóban. Az Aldurazyme-t kapó betegek gyakran antitesteket termelnek (a gyógyszerre adott válaszként termelt fehérjék), de ezeknek az antitesteknek a hatása a gyógyszer biztonságára és hatékonyságára még nem teljesen ismert. Az Aldurazyme-t nem szabad olyan betegeknek adni, akiknek súlyos allergiás reakciója van (pl. Anafilaxiás reakció) a laronidázra vagy más segédanyagokra.
Miért engedélyezték az Aldurazyme forgalomba hozatalát?
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) úgy döntött, hogy az Aldurazyme hatékonyan szabályozza az MPS I tüneteit. A bizottság úgy döntött, hogy az Aldurazyme előnyei meghaladják a hosszú távú enzimhelyettesítő kezelés kockázatát a betegeknél. Az MPS I. megerősített diagnózisával. A bizottság javasolta a forgalomba hozatali engedély kiadását. Az Aldurazyme-t "kivételes körülmények között" engedélyezték, ami azt jelenti, hogy mivel ritka betegség kezelésére használják, a gyógyszerre vonatkozó részletesebb információk nem szerezhetők be. Az Európai Gyógyszerügynökség évente felülvizsgálja az új rendelkezésre álló információkat, és szükség esetén frissíti ezt az összefoglalót.
Milyen információkat várnak az Aldurazyme-ről?
Az Aldurazyme-t gyártó cég figyelemmel kíséri a gyógyszert szedő betegeket az infúziós reakciók megfigyelésével és az antitestek kialakulásával.
Egyéb információ:
2003. június 10-én az Európai Bizottság kiadta az Aldurazyme forgalomba hozatali engedélyét a Genzyme Europe BV részére, amely az Európai Unió egész területén érvényes. A forgalomba hozatali engedélyt 2008. június 10-én megújították. A ritka betegségek gyógyszereiről szóló bizottság Aldurazyme-ra vonatkozó véleményének összefoglalása itt található. Az Aldurazyme EPAR-ra vonatkozó teljes EPAR megtekintéséhez kattintson ide .
Az összefoglaló utolsó frissítése: 06-2009.
