Blincyto - Blinatumomab

Milyen típusú gyógyszer a Blincyto - Blinatumomab?

A Blincyto egy olyan daganatos gyógyszer, amelyet B-sejt prekurzorokból, egyfajta vérrákból származó akut lymphoblastikus leukémia (ALL) kezelésére használnak. A B-sejt prekurzorok LLA-jában a B-sejteket (fehérvérsejtek egyfajta) kiváltó sejtek túl gyorsan szaporodnak a normális vérsejtek helyettesítéséhez.

A Blincyto-t akkor alkalmazzák, ha az ALL-nek vissza kell jönnie, vagy nem reagált a korábbi kezelésekre. Olyan betegeknél alkalmazzák, akik "Philadelphia negatív kromoszómával" (Ph-) rendelkeznek. Ez azt jelenti, hogy egyes gének nem alakultak át egy speciális kromoszómára, amelyet "Philadelphia kromoszóma" -nak neveznek, amely néhány ALL-ben szenvedő betegben van jelen.

A Blincyto hatóanyaga a blinatumomab.

Mivel az ALL-ben szenvedő betegek száma alacsony, a betegség „ritka”, a Blincyto pedig „ritka betegségek gyógyszere” (ritka betegségekben használt gyógyszer) volt 2009. július 24-én.

Hogyan kell alkalmazni a Blincyto-t - Blinatumomab?

A gyógyszer csak kapható, és a kezelést a vérrákos betegek kezelésében jártas orvosnak kell elkezdenie.

A Blincyto por oldatos infúzióhoz (csöpögés vénába) kapható. A Blincyto-t folyamatos infúzióval adják be 4 hetes kezelési ciklus alatt, szivattyúberendezéssel. A betegeknek az első ciklusban legalább 9 napig, a második ciklusban legalább 2 napig kell maradniuk a kórházban. Minden kezelési ciklust 2 hetes időközönként, kezelés nélkül elválasztunk a következőtől. Azok a betegek, akik teljes körű remissziót értek el két kezelési ciklus után, legfeljebb 3 további Blincyto ciklusnak vethetők alá, ha az előnyök meghaladják az egyénre jellemző kockázatokat.

A Blincyto-kezelés megkezdése előtt a betegeket gyógyszerekkel lehet kezelni, hogy elkerüljük az infúzió reakcióját vagy a láz kialakulását. Továbbá, a gerincrészben szenvedő betegekben kemoterápiás injekciókat kell alkalmazni, hogy megakadályozzák a leukémia sejtek elterjedését az idegrendszerben.

További információ a betegtájékoztatóban található.

Hogyan fejti ki hatását a Blincyto - Blinatumomab?

A Blincyto hatóanyaga, a blinatumomab, olyan típusú antitest, amely két fehérje felismerésére és kötődésére lett tervezve:

a CD19 fehérje, amely az összes B-sejt felületén található, beleértve az ALL sejteket;
a CD3 fehérje, amely a T-sejtek felületén található (az immunrendszer sejtjei, amelyek felelősek a kórokozók és a rákos sejtek megsemmisítéséért).

A Blincyto "hídként" működik, hogy kapcsolatot teremtsen a T-sejtek és a B-sejtek között, ezért a T-sejtek aktiválódnak, hogy a B-sejtek megsemmisítésére képes anyagokat szabadítsanak fel.

Milyen előnyei voltak a Blincyto - Blinatumomab alkalmazásának a vizsgálatok során?

A Blincyto-t egy fő vizsgálatban vizsgálták, amelyben 189 negatív B-sejt prekurzorral rendelkező beteg vett részt a Philadelphia kromoszómában, amelyben a leukémia ismételten fellépett, vagy nem reagált a kezelésre. A betegeket legfeljebb öt kezelési ciklusig kezelték Blincyto-val. Ebben a vizsgálatban a Blincyto-t nem hasonlították össze más terápiákkal. A hatékonyság fő mércéje az volt, hogy a két kezelési ciklus után a kezelésre reagáló betegek aránya a leukémia jeleinek felbontását és a vérszámok teljes vagy részleges normalizálódását mutatta. A vizsgálat kimutatta, hogy a Blincyto-val kezelt betegek 42, 9% -a (81-ből 189) reagált a kezelésre. A legtöbb betegnél, ahol a reakciót észlelték, nem találtak maradék tumorsejteket. A tumor újbóli megjelenése előtti átlagos túlélés körülbelül 6 hónap volt, ami lehetővé tette a jogosult betegek hematopoetikus őssejt transzplantációját.

Milyen kockázatokkal jár a Blincyto - Blinatumomab alkalmazása?

A Blincyto leggyakoribb mellékhatásai (amelyek 10-ből több mint 1-nél jelentkezhetnek) az infúzióval kapcsolatos reakciók (beleértve a láz, hidegrázás és remegés), fertőzések, pirxia (láz), fejfájás, lázas neutropenia (a betegek számának csökkenése). lázzal járó fehérvérsejtek), perifériás ödéma (különösen a bokák és lábak duzzanata), hányinger, hypokalaemia (csökkent vér káliumszint), székrekedés, vérszegénység (csökkent vörösvértestek száma), köhögés, hasmenés, \ t tremor, neutropenia, hasi fájdalom, álmatlanság, fáradtság és hidegrázás.

A legsúlyosabb mellékhatások a fertőzések, a neurológiai események (beleértve a zavartságot, remegést, szédülést, zsibbadást vagy bizsergést), neutropenia lázzal vagy anélkül, citokin felszabadulási szindróma (a gyulladásos fehérjék tömeges felszabadulása következtében kialakult szövődmény) és a tumor lízis szindróma (a tumorsejtek megsemmisítéséből adódó komplikáció). A Blincyto-val kapcsolatban jelentett összes mellékhatás teljes felsorolását lásd a betegtájékoztatóban.

A gyógyszer alkalmazása szoptató nőknél ellenjavallt. A korlátozások teljes listáját lásd a betegtájékoztatóban.

Miért engedélyezték a Blincyto - Blinatumomab forgalomba hozatalát?

Az Ügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) úgy döntött, hogy a Blincyto előnyei meghaladják a kockázatokat, és azt javasolta, hogy az EU-ban engedélyezhető legyen. A bizottság megállapította, hogy a Blincyto előnyös a negatív B-sejtes prekurzor ALL kezelésében a Philadelphia kromoszómában a nagy kockázatú felnőtteknél, akiknek kevés terápiás lehetőségük van, és akiknek általában rossz prognózisa van. Mivel azonban a fő vizsgálat nem hasonlította össze a Blincyot más standard terápiákkal, a CHMP szükségesnek tartotta további adatok gyűjtését. A gyógyszer biztonságossági profilját elfogadhatónak tekintették, feltéve, hogy betartják az ajánlásokat.

A Blincyto "feltételes jóváhagyást" kapott. Ez azt jelenti, hogy a jövőben további információ áll rendelkezésre a gyógyszerről, amelyet a vállalatnak meg kell adnia. Az Európai Gyógyszerügynökség minden évben felülvizsgálja a rendelkezésre álló új információkat, és ezt az összefoglalót ennek megfelelően frissíti.

Milyen információkat várnak még a Blincyto - Blinatumomab?

Mivel a Blincyto-nak feltételes engedélyt adtak ki, a Blincyto-t forgalmazó vállalat egy nagyobb vizsgálat adatait szolgáltatja, amely összehasonlítja a Blincyto és a standard kemoterápia (rákellenes gyógyszerek) hatékonyságát az ALL-es prekurzoros betegeknél. B-sejtek negatívak a Philadelphia-kromoszómára. Egy további vizsgálat vizsgálja a Blincyto biztonságosságát és alkalmazását a klinikai gyakorlatban.

Milyen intézkedéseket hoznak a Blincyto - Blinatumomab biztonságos és hatékony használatának biztosítása érdekében?

Kockázatkezelési tervet dolgoztak ki annak biztosítására, hogy a Blincyto-t a lehető legbiztonságosabban használják. E terv alapján a Blincyto termékjellemzői és a betegtájékoztató tartalmazza a biztonsági információkat, beleértve az egészségügyi szakemberek és a betegek által követendő megfelelő óvintézkedéseket.

A Blincyto-t forgalmazó cég informatív anyagokat is nyújt a betegeknek és az egészségügyi szakembereknek, amely utasításokat tartalmaz a Blincyto kezeléséről és a gyógyszer kockázatainak kezeléséről. A betegek figyelmeztető kártyát is kapnak.