Milyen típusú gyógyszer a Procysbi - Mercaptamine?
A Procysbi olyan gyógyszer, amely a merkaptamin hatóanyagot (cysteamine néven is ismert) tartalmazza, és nefropatikus (vese) cystinózisban szenvedő betegeknél alkalmazzák. A cystinosis olyan örökletes betegség, amelyben a szervezetben természetesen jelen lévő aminosav túlzott mennyiségű cisztin halmozódik fel a sejtekben, különösen a vesékben és a szemekben, károsítva őket. Mivel a cystinózisos betegek száma alacsony, a betegséget „ritkanak” tekintik, és a Procysbi-t „ritka betegségek gyógyszere” -nek (ritka betegségekben használt gyógyszer) jelölték meg 2010. szeptember 20-án. Procysbi egy „hibrid gyógyszer”, ami azt jelenti, hogy hasonló a hatóanyagot tartalmazó referencia-gyógyszerhez, de a Procysbi olyan készítményben kapható, amely lehetővé teszi a hatóanyag késleltetett felszabadulását a szervezetben. A Procysbi referencia gyógyszer a Cystagon.
Hogyan alkalmazzák a Procysbi - Mercaptamine-t?
A Procysbi csak receptre kapható, és a kezelést a cystinosis kezelésében jártas orvos felügyelete alatt kell megkezdeni. A Procysbi gasztroszisztisztikus kapszulákban (25 és 75 mg) kapható. A gastroresistáns azt jelenti, hogy a kapszulák tartalma áthalad a gyomorban anélkül, hogy megosztnák, amíg el nem éri a beleket. Az ajánlott napi dózist a testfelület alapján számítják ki, 1, 30 g / m2-ben, osztva 2 adagra 12 óránként. A fehérvérsejtek cisztinszintjeit (melyeket a fehérvérsejtekben mért hemicisztin mg-ban mértünk), vagy a vérben lévő merkaptamin koncentrációját monitorozni kell, és az adagolás szabályozásához kell használni, amely soha nem haladhatja meg az 1-et., 95 g / m2 / nap. További információ a betegtájékoztatóban található.
Hogyan működik a Procysbi - Mercaptamine?
A Procysbi hatóanyaga, a merkaptamin, reagál a cisztinnel, hogy egy másik aminosavat képezzen, amelyet ciszteinnek neveznek, és egy cisztein-ciszteamin-sónak nevezett vegyületet. A test képes eltávolítani ezt a sót a sejtekből. Ezért a szervekben lévő cisztin mennyisége csökken, és ez korlátozza a szervek károsodását.
Milyen előnyei voltak a Procysbi - Mercaptamine alkalmazásának a vizsgálatok során?
A 12 óránként beadott Procysbi bizonyítottan legalább hatékonynak bizonyult, ha a Cystagon-t 6 óránként adják be, hogy a fehérvérsejtekben a cisztein mennyiségét elfogadható szinten tartsák (kevesebb, mint 1 nmol hemicisztin / mg fehérjék fehérvérsejtekben). Egy, a nephropathicus cystinosisban szenvedő 43 beteget érintő fő vizsgálatban a fehérvérsejtek átlagos cisztinszintje között nem volt szignifikáns különbség a két gyógyszerrel végzett 3 hetes kezelés során. A szintek 0, 51 nmol / mg volt a Procysbi-val szemben, míg a Cystagon-val 0, 44 nmol / mg.
Milyen kockázatokkal jár a Procysbi - Mercaptamine alkalmazása?
A Procysbi leggyakoribb mellékhatásai (amelyek 10-ből több mint 1-nél jelentkezhetnek) az étvágytalanság, hányás, hányinger (hasmenés), hasmenés, letargia (energiahiány) és pyrexia (láz). A Procysbi alkalmazásával kapcsolatban jelentett összes mellékhatás teljes felsorolását lásd a betegtájékoztatóban. A Procysbi nem alkalmazható olyan személyeknél, akik túlérzékenyek (allergiásak) a merkaptamin bármely formájára vagy bármely más összetevőre, vagy penicillaminra. Nem szabad szoptató nőknél is alkalmazni.
Miért engedélyezték a Procysbi - Mercaptamine forgalomba hozatalát?
Az Ügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) úgy döntött, hogy a Procysbi előnyei meghaladják a kockázatokat, és azt javasolta, hogy az EU-ban engedélyezhető legyen. A CHMP megjegyezte, hogy a Procysbi legalább olyan hatékonynak bizonyult, mint a Cystagon, hogy a fehérvérsejtekben a cisztein mennyiségét elfogadható szintre tartsa. A bizottság úgy vélte továbbá, hogy a gyomorszegény készítmény kevésbé gyakori adagolása miatt várhatóan növeli a cystinosis betegek kezelésének megfelelőségét és életminőségét. A CHMP úgy vélte, hogy biztonságossága tekintetében a merkaptamin biztonságossági profilja jól ismert, és a Procysbi esetében a referencia-gyógyszerhez hasonló biztonságosság várható.
Milyen intézkedéseket hoznak a Procysbi - Mercaptamine biztonságos és hatékony használatának biztosítása érdekében?
Kockázatkezelési tervet dolgoztak ki a Procysbi lehető legbiztonságosabb használatának biztosítása érdekében. E terv alapján a Procysbi termékjellemzői és a betegtájékoztató tartalmazza a biztonsági információkat, beleértve az egészségügyi szakemberek és a betegek által követendő megfelelő óvintézkedéseket.
Ezen túlmenően a Procysbi-t forgalmazó cég oktatási anyagot fog nyújtani a gyógyszer minden lehetséges felírójának, amely fontos biztonsági információkat tartalmaz, beleértve annak kockázatát, hogy a gyógyszer káros a születendő gyermekre.
További információ a Procysbi - Mercaptamine-ről
2013.09.06-án az Európai Bizottság kiadta az Európai Unió egész területén érvényes Procysbi forgalomba hozatali engedélyét. A Procysbi-ra vonatkozó teljes EPAR az Ügynökség honlapján található: ema.Europa.eu/Find medicine / Emberi gyógyszerek / Európai nyilvános értékelő jelentések. A Procysbi-kezeléssel kapcsolatos további információkért olvassa el a (szintén az EPAR részét képező) betegtájékoztatót, vagy forduljon orvosához vagy gyógyszerészéhez. A Ritka Betegségek Gyógyszereinek Bizottsága Procysbi-ra vonatkozó véleményének összefoglalója megtalálható az Ügynökség honlapján: ema.Europa.eu/Find medicine / Emberi gyógyszerek / Ritka betegségek megjelölése. Az összefoglaló utolsó frissítése: 09-2013.
