Mire használják a Translarna és az ataluren?
A Translarna az ataluren hatóanyagot tartalmazó gyógyszer . Duchenne izomduzzanat kezelésére 5 évesnél idősebb betegek számára javasolt, akik képesek járni. A Duchenne izomduzzanat genetikai betegség, amely fokozatosan gyengeséget és izomfunkcióvesztést okoz. A Translarna-t Duchenne-disztrófiában szenvedő betegek korlátozott csoportjában alkalmazzák a dystrofin gén specifikus genetikai hibája ("nonszensz mutáció") miatt. Mivel a Duchenne izomduzzanattal rendelkező betegek száma alacsony, a betegséget ritkanak tekintik, és a Translarna-t „ritka betegségek gyógyszere” (ritka betegségekben használt gyógyszer) jelölték meg 2005. május 27-én.
Hogyan használják a Translarna - ataluren?
A Translarna csak receptre kapható, és a kezelést a Duchenne / Becker izomduzzanat kezelésében jártas szakembereknek kell megkezdenie. A Translarna-kezelés megkezdése előtt a betegeknek vérvizsgálatot kell végezniük annak igazolására, hogy a betegséget egy nonszensz mutáció okozza, és ezért alkalmas a Translarna kezelésére. A Translarna granulátum (100, 250 és 1 000 mg) formájában kapható, amelyet szájon át, folyékony vagy félig szilárd élelmiszerekkel (például joghurtmal) összekeverünk. A Translarna-t naponta háromszor kell bevenni az ajánlott 10 mg / kg (10 mg / testtömeg kg) dózisban reggel, 10 mg / kg délben és 20 mg / kg este (a teljes dózis 40 mg). / kg). További információ a betegtájékoztatóban található.
Hogyan működik a Translarna - ataluren?
A Duchenne izomduzzanattal rendelkező betegeknél dystrofinhiány, az izmokban található fehérje. Mivel ez a fehérje segít megvédeni az izomot a kontrakció és a relaxáció során bekövetkező károsodásoktól, a Duchenne izomduzzanatban szenvedő betegeknél az izmok megsérülnek, és idővel elveszítik funkciójukat. A Duchenne izomdisztrófiáját számos genetikai rendellenesség okozhatja. A Translarna-t olyan betegeknél alkalmazzák, akiknek a betegsége a dystrofin génben bizonyos hiányosságok (az úgynevezett nonszensz mutációk) miatt jelentkezik, amelyek idő előtt megakadályozzák egy normális dystrofin fehérje termelését, ami rövidebb formában disztrofin fehérjét eredményez, ami nem képes megfelelően működni. A Translarna ezekben a betegekben hat, lehetővé téve, hogy a sejtekben jelen lévő fehérje-termelő berendezés leküzdje a hibát, hogy a sejtek funkcionális dystrofin fehérjét termelhessenek.
Milyen előnyei voltak a Translarna - ataluren alkalmazásának a vizsgálatok során?
A Translarna-t egy 174, ambuláns duchenne izomduzzanatban szenvedő beteg bevonásával végzett fő vizsgálatban vizsgálták, amelyben két Translarna-dózist (napi 40 mg / kg és 80 mg / ttkg) hasonlítottak össze placebóval ( fiktív kezelés). A hatékonyság fő mércéje a távolsági betegek változása volt, akik a 48 hetes kezelés után hat perc múlva tudtak járni. Bár a vizsgálatból összegyűjtött adatok eredményeinek első elemzése nem mutatott szignifikáns különbséget a Translarna-val kezelt és a placebóval kezelt betegek által megtett távolságokban, további elemzések azt mutatták, hogy a gyaloglás képessége a napi kezelésben részesülő csoportban kevésbé csökkent. 40 mg / kg Translarna a placebo csoporthoz viszonyítva: 48 hetes kezelés után a napi 40 mg / kg Translarna-val kezelt betegek átlagosan 31, 3 méterrel jártak, mint a placebóval kezeltek. Az alacsonyabb dózis ezt a kedvező hatást megerősítette más hatékonysági paraméterek javítása is, beleértve azokat is, amelyek közvetlenül kapcsolódnak a betegek napi tevékenységéhez. A magasabb dózis (80 mg / kg / nap) esetében azonban nem tapasztaltunk javulást.
Milyen kockázatokkal jár a Translarna - ataluren alkalmazása?
A Translarna leggyakoribb mellékhatásai (amelyek 10 beteg közül több mint 1-et érinthetnek) a hányinger, hányás és fejfájás. A Translarna-t nem szabad egyidejűleg alkalmazni bizonyos antibiotikumokkal, amelyeket aminoglikozidoknak neveznek, ha intravénásan adják be. A Translarna mellékhatásainak és korlátozásainak teljes listáját lásd a betegtájékoztatóban.
Miért engedélyezték a Translarna - ataluren forgalomba hozatalát?
Az Ügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) úgy döntött, hogy a Translarna előnyei meghaladják a kockázatokat, és azt javasolta, hogy az EU-ban engedélyezhető legyen. Annak ellenére, hogy a rendelkezésre álló korlátozott adatok rendelkezésre állnak, és hogy a napi 80 mg / kg-os legnagyobb dózis nem mutatott előnyöket, a CHMP úgy vélte, hogy a Translarna napi 40 mg / kg dózisa késlelteti a betegség progresszióját. és hogy a biztonsági profil nem aggodalomra ad okot. A bizottság elismerte a Duchenne izomduzzanat súlyosságát és az e betegségben szenvedő betegek nem kielégítő orvosi igényét. A Translarna "feltételes jóváhagyást" kapott. Ez azt jelenti, hogy a jövőben további információ áll rendelkezésre a gyógyszerről, amelyet a vállalatnak meg kell adnia. Az Európai Gyógyszerügynökség minden évben felülvizsgálja a rendelkezésre álló új információkat, és ezt az összefoglalót ennek megfelelően frissíti
Milyen intézkedéseket hoznak a Translarna - ataluren biztonságos és hatékony használatának biztosítása érdekében
Kockázatkezelési tervet dolgoztak ki annak biztosítására, hogy a Translarna a lehető legbiztonságosabb legyen. E terv alapján a biztonságossági információk szerepelnek a készítmény jellemzőinek összefoglalójában és a Translarna betegtájékoztatójában, beleértve az egészségügyi szakemberek és a betegek által követendő megfelelő óvintézkedéseket. További információ a kockázatkezelési terv összefoglalójában található.
Milyen intézkedéseket hoznak a Translarna - ataluren biztonságos és hatékony használatának biztosítása érdekében?
Kockázatkezelési tervet dolgoztak ki annak biztosítására, hogy a Translarna a lehető legbiztonságosabb legyen. E terv alapján a biztonságossági információk szerepelnek a készítmény jellemzőinek összefoglalójában és a Translarna betegtájékoztatójában, beleértve az egészségügyi szakemberek és a betegek által követendő megfelelő óvintézkedéseket. További információ a kockázatkezelési terv összefoglalójában található.
További információ a Translarna - ataluren
2014. július 31-én az Európai Bizottság kiadta a Translarna forgalomba hozatali engedélyét, amely az Európai Unió egész területén érvényes. A Translarna-val történő kezeléssel kapcsolatos további információkért olvassa el a (szintén az EPAR részét képező) betegtájékoztatót, vagy forduljon orvosához vagy gyógyszerészéhez. A Ritka Betegségek Gyógyszereinek Bizottságának a Translarnával kapcsolatos véleményének összefoglalója az Ügynökség honlapján található: ema.Europa.eu/Find medicine / Emberi gyógyszerek / Ritka betegségek megjelölése. Az összefoglaló utolsó frissítése: 08-2014
