Mi az a Siklos?
A Siklos egy hidroxi-karbamid hatóanyagot tartalmazó gyógyszer, amely tabletták formájában kapható (1000 mg).
Milyen betegségek esetén alkalmazható a Siklos?
A Siklos a betegek és a sarlósejtes betegség vagy a sarlósejtes betegségben szenvedő gyermekek kezelésére (genetikai betegség, amelyben a vörösvérsejtek alakja megváltozik, és rendkívül merevek, amikor oxigént nem hordoznak). A gyógyszert a fájdalmas vasooccuusi rohamok megelőzésére használják. Vaszo-okklúziós válság van, amikor a vérerek akadályozzák a kóros vörösvérsejtek jelenlétét, ami így korlátozza a vér áramlását egy szervhez. Ezen epizódok között az akut mellkasi szindróma, az életveszélyes állapot, amelyet hirtelen mellkasi fájdalom, láz, légzési nehézség vagy a tüdőben lévő folyadék nyomai jellemeznek.
Mivel a sarlósejtes betegségben szenvedő betegek száma alacsony, a betegséget ritkán tekintik, és a Siklos "ritka betegségek gyógyszere" (ritka betegségekben használt gyógyszer) 2003.
A gyógyszer csak receptre kapható.
Hogyan alkalmazzák a Siklos-t?
A Siklos-kezelést a sarlósejtes betegség kezelésében jártas orvosnak kell elkezdenie.
A Siklos-t naponta egyszer, lehetőleg reggelente kell bevenni. A kezdeti dózis általában 15 mg / testtömeg-kilogramm, kerekítve a legközelebbi 250 mg-ra (egy negyed tabletta). A tabletta felülete olyan metszéssel rendelkezik, amely lehetővé teszi, hogy négy egyenlő részre osztható. A dózist a beteg kezelésre adott válaszának megfelelően állítjuk be; általában az adag 15 és 30 mg / testtömeg-kilogrammonként naponta. Kivételes esetekben legfeljebb 35 mg / testtömeg-kilogramm adagokat lehet alkalmazni, feltéve, hogy a beteg vérét figyelemmel kísérik a nemkívánatos hatások lehetséges megjelenését. Azoknál a betegeknél, akik nem reagálnak erre az adagra, vagy akiknek mellékhatásai vannak, szükség lehet a kezelés leállítására vagy leállítására. Enyhe vagy közepesen súlyos veseproblémák esetén a Siklos adagját csökkenteni kell; a gyógyszer nem alkalmazható súlyos máj- vagy vesebetegségben szenvedő betegeknél. A Siklos alkalmazása nem javasolt 2 év alatti gyermekek számára. További információ a betegtájékoztatóban található.
Hogyan működik a Siklos?
A Siklos hatóanyaga, a hidroxi-karbamid, gátolja bizonyos sejtek, például a vérsejtek növekedését és szaporodását. Bár a betegség pontos hatásmechanizmusa nem ismert, a hidroxi-karbamid csökkentheti a vérben keringő sejtek számát, és a sarlósejtes betegségben szenvedő betegeknél megakadályozza, hogy a vörösvértestek más formában vegyenek be. Ez csökkenti a vérerek elzáródásának kockázatát.
A hidroxikarbamid, amelyet korábban hidroxi-karbamidnak neveztek, az Európai Unióban (EU) több évtizede rendelkezésre áll más betegségek, köztük néhány ráktípus kezelésére.
Milyen tanulmányokat végeztek a Sikloson?
Mivel a hidroxi-karbamid jól ismert anyag, amelyet más gyógyszerekben már alkalmaztak, a vállalat a sziklosadagot támogató tudományos szakirodalom adatait szolgáltatta a sarlósejtes betegségben szenvedő felnőttek és gyermekek számára. Különösen bizonyította a Siklos hatékonyságát 11 publikált tanulmányból, melyet 378 gyermeken végeztek, és három nemzeti információs nyilvántartást 155 gyermekről, akiket Siklos-val kezeltek legfeljebb 7 évig. A gyártó bemutatta a 299 felnőttnél végzett vizsgálat során összegyűjtött tudományos bizonyítékokat is, amelyekben a Silkos hatásait hasonlították össze placebóval (hatóanyag nélküli kezelés), valamint más, 430 felnőttet érintő vizsgálatok eredményeit. a Siklos-val kezelt 123 felnőttről szóló nemzeti nyilvántartásból. A vizsgálatok a Siklos-kezelés előtt és után a vaso-okklúziós rohamok számát hasonlították össze, amely a karok, a lábak, a has, a hát vagy a mellkas fájdalmas epizódja volt.
Milyen előnyei voltak a Siklos alkalmazásának a vizsgálatok során?
A Siklos-val kezelt betegeknél a Siklos-kezelés után kevesebb vaso-okklúziós roham jelentkezett, mint a kezelés előtti időpontban, mind a gyermekek, mind a felnőttek esetében 66% és 80% közötti gyakoriságcsökkenéssel. Az akut mellkasi szindróma eseteinek gyakorisága is csökken (25-33%). Végül csökkent a kórházi felvételek száma, valamint a kórházban töltött napok száma. Ezeket a hatásokat legfeljebb 7 évig tartották. A Siklosot placebóval összehasonlító vizsgálatban felnőtteknél kevesebb vazo-okkluzív rohamot észleltek a gyógyszert szedő betegeknél (2, 5 roham évente), mint a placebóval kezelt betegeknél (4, 5 roham évente).
Milyen kockázatokkal jár a Siklos alkalmazása?
A Siklos leggyakoribb mellékhatásai (10-ből több mint 1 betegnél) a csontvelő-depresszió, amely neutropeniát (csökkent neutrofilszintek, fehérvérsejtek szintje), retikulocitopeniát (csökkent retikulocitaszint, típus). vörösvértestek prekurzorának) és a makrocitózis (a vörösvértestek bővülése). A Siklos-t szedő betegeknek a kezelés előtt és rendszeresen vérvizsgálatot kell végezniük, hogy ellenőrizzék a vörösvérsejtek számát, valamint hogy ellenőrizzék a vesék és a máj állapotát. A vérsejtek száma a Siklos-kezelés abbahagyását követő két héten belül általában normalizálódik. A Siklos-val kapcsolatban jelentett összes mellékhatás teljes felsorolását lásd a betegtájékoztatóban.
A Siklos nem alkalmazható olyan személyeknél, akik túlérzékenyek (allergiásak) lehetnek a hidroxi-karbamiddal vagy a többi anyaggal szemben. Ezenkívül nem szabad súlyos máj- vagy veseelégtelenségben szenvedő vagy veszélyesen alacsony vérsejtek számát használni. A Siklos szedése alatt meg kell szakítani a szoptatást.
Miért engedélyezték a Siklos forgalomba hozatalát?
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) úgy döntött, hogy a Siklos előnyei meghaladják a kockázatokat a fájdalmas, ismétlődő vaso-okkluzív rohamok megelőzésében, beleértve az akut mellkasi szindrómát gyermekbetegeknél és a tünetekkel járó betegeknél. A bizottság ezért javasolta a Siklos forgalomba hozatali engedélyének megadását.
Milyen intézkedéseket hoznak a Siklos biztonságos használatának biztosítása érdekében?
A Siklosot gyártó cég tájékoztató csomagokat fog biztosítani az orvosok és a betegek számára, amely információkat tartalmaz a gyógyszer biztonságáról.
További információ a Siklosról
2007. június 29-én az Európai Bizottság kiadta a Siklos forgalomba hozatali engedélyét az Addmedica-nak, amely az Európai Unió egész területén érvényes.
A Ritka Betegségek Gyógyszereinek Bizottsága véleményének összefoglalója a Sikloson található itt.
A Siklos-ra vonatkozó teljes EPAR itt található.
