Mi az Ammonaps?
Az Ammonaps olyan gyógyszer, amely hatóanyagként nátrium-fenil-butirátot tartalmaz
fehér ovális tabletta (500 mg) vagy granulátum (940 mg / g) formájában.
Mire használják az Ammonapsot?
Az Ammonaps-ot a karbamid-ciklusos betegségek kezelésére használják. Ezekben a betegekben a szervezet nem képes kioldani a nitrogén-maradékokat, mivel nincsenek bizonyos enzimek, amelyek általában a májban vannak. A szervezetben nitrogén maradékok vannak jelen ammónia formájában, amely az agynak különösen toxikus anyag. Az Ammonaps olyan betegek számára javasolt, akiknél az alábbi enzimek egy vagy több hiánya van: karbamil-foszfát-szintetáz, ornitin-transzkarbamiláz vagy arginoszucin-szintetáz.
A gyógyszert olyan betegeknek lehet adni, akiknél a rendellenesség a következő jellemzőkkel rendelkezik:
• korai újszülöttkori megjelenés (egy vagy több fent említett enzim hiánya az első élet hónapban);
• késői megjelenés (részleges enzimhiány, amely az élet első hónapja után következik be) azokban a betegekben, akiknél nagy az ammónia aránya okozta agykárosodást.
A gyógyszer csak receptre kapható.
Hogyan használják az Ammonapsot?
Az Ammonaps-kezelést a karbamid-ciklus rendellenességeinek kezelésében jártas orvosnak kell követnie.
Az Ammonapsot más kezelések mellett használják, valamint egy speciális, alacsony fehérjetartalmú táplálkozási rendszert, amelynek célja a nitrogénbevitel csökkentése. Az Ammonaps napi dózisa a betegektől függően változik, az alkalmazott étrend, testtömeg és magasság függvényében. Ezért a pontos napi adag meghatározásához rendszeres vérvizsgálatokat kell végezni. Az Ammonaps napi adagját egyenletesen kell elosztani az étkezések között. A tabletták felnőttek és gyermekek számára készültek, míg a granulátum újszülöttek és azok számára, akik nem tudják lenyelni a tablettákat. A granulátumokat étkezéssel vagy itallal keverjük össze közvetlenül a bevitel előtt, vagy vízben oldjuk, mielőtt a hasról vagy az orrról a gyomorba szondával adjuk be.
Az Ammonaps egy hosszú távú kezelés, amíg a beteg sikeresen nem veszi át a májátültetést.
Hogyan működik az Ammonaps?
A nitrogén a testben az élelmiszerben lévő fehérjék révén kerül bevezetésre, majd ammóniává alakul. A karbamid-ciklusos betegségekben szenvedő betegeknél a szervezet nem képes eltávolítani a szervezetben lévő ammóniát, amely aztán felhalmozódik benne. Ez a felhalmozódás súlyos következményeket okoz, mint például a fogyatékosság, az agykárosodás és a halál. Az Ammonaps hatóanyaga, a nátrium-fenil-butirát, a szervezet fenil-acetátnak nevezett anyaggá alakul át. A fenilacetát a glutaminnal, a nitrogéntartalmú aminosavval ötvözi a szervezetből a vesék által eliminálható anyagot. Ez csökkenti a nitrogén felhalmozódását, ezáltal csökkentve a szervezet által termelt ammónia mennyiségét.
Hogyan vizsgálták az Ammonapsot?
A gyógyszert 82, karbamid ciklusban szenvedő betegen vizsgálták, akiket Ammonaps-val kezeltek, és akik korábban nem kaptak más kezeléseket az említett rendellenességre. Az Ammonapsot nem hasonlították össze más kezeléssel. A fő hatásossági index a túlélés volt, bár a tanulmány a hiperammonémiás epizódok számát is figyelembe vette (a vérben nagyon magas ammóniaszintekkel jellemzett intervallumok), a kognitív fejlődés (azaz a gondolkodási, tanulási képesség fejlődése). és emlékezzen), az ammónia és a glutamin növekedése és szintje a vérben.
Milyen előnyei voltak az Ammonaps alkalmazásának a vizsgálatok során?
Az általános túlélési arány körülbelül 80% volt az Ammonaps-szal kezelt újszülötteknél. Másrészt a kezeletlen csecsemők általában az első életévben halnak meg. Azoknál a betegeknél, akiknek a betegsége egy későbbi időpontban alakult ki, a rögzített túlélési arány magasabb volt. A korai diagnózis és az azonnali kezelés fontos a fogyatékosság kockázatának csökkentése érdekében.
Milyen kockázatokkal jár az Ammonaps?
Az Ammonaps leggyakoribb mellékhatásai (10-ből több mint egy betegnél) az amenorrhoea (menstruációs ciklus hiánya) vagy szabálytalan menstruációs ciklusok, bár ez csak a fogamzóképes korú nők esetében érvényes. Egyéb gyakori mellékhatások a vesefunkció és a vérsejtek számának rendellenességei (vörösvértestek, fehérvérsejtek és vérlemezkék). Az Ammonaps alkalmazásával kapcsolatban jelentett összes mellékhatás teljes felsorolását lásd a betegtájékoztatóban.
Az Ammonaps nem alkalmazható olyan személyeknél, akik túlérzékenyek (allergiásak) lehetnek a nátrium-fenil-butirátra vagy a készítmény bármely más összetevőjére. A gyógyszert nem szabad terhesség vagy szoptatás alatt alkalmazni.
Miért engedélyezték az Ammonapsot?
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) megállapította, hogy a karbamid-ciklus rendellenességei súlyos betegséget jelentenek, amelynél a kezelések száma csökkent.
Kimutatták, hogy az Ammonaps megakadályozza az ammónia túlzott felhalmozódását a vérben. A rendelkezésre álló korlátozott információk ellenére a CHMP úgy döntött, hogy az Ammonaps előnyei meghaladják a karbamid-ciklus rendellenességek krónikus kezelésében alkalmazott kiegészítő terápiát, ezért javasolta a forgalomba hozatali engedély kiadását.
Az Ammonapsot „kivételes körülmények között” engedélyezték, mivel a ritka betegség kezelésére vonatkozó jóváhagyáskor korlátozott információ állt rendelkezésre. Mivel a vállalat megadta a kért kiegészítő információkat, a "kivételes körülmények" - korlátozás 2004. Július 6 - án megszűnt.
További információ az Ammonaps-ról:
1999. december 8-án az Európai Bizottság kiadta az Ammonaps forgalomba hozatali engedélyét, amely az Európai Unió egész területén érvényes. A forgalomba hozatali engedélyt 2004. december 8-án és 2009. december 8-án megújították. A forgalomba hozatali engedély jogosultja a svéd Orphan International AB. Az Ammonaps-ra vonatkozó teljes EPAR itt található.
Az összefoglaló utolsó frissítése: 12-2009
