Milyen betegségek esetén alkalmazzák a Cerdelga - jogosultságot?
A Cerdelga egy 1. típusú Gaucher-betegségben szenvedő felnőtt betegek hosszú távú kezelésére szolgáló gyógyszer, a Gaucher-kór ritka örökletes betegség, amelyben a glükocerebroszidáz (más néven béta-glükozidáz-sav) nevű enzim hiánya van., amely általában egy glükozilceramidot (vagy glükocerebrozidot) nevez. Az enzim hiányában a szervezetbe zsír kerül, általában a májban, a lépben és a csontokban. Ez a betegség tipikus tüneteit eredményezi: anaemia (alacsony vörösvérsejtek száma), fáradtság, ekchimózisra és vérzésre való hajlam, a lép és a máj megnagyobbodása, csontfájdalom és törések. A Cerdelga-t az 1. típusú Gaucher-betegségben szenvedő betegeknél alkalmazzák, amely az a forma, amely általában a májra, a lépre és a csontokra hat. Olyan betegekben alkalmazzák, akik normál sebességgel metabolizálják (azaz az úgynevezett "közbenső metabolizálókban" vagy "kiterjedt") vagy lassú sebességgel ("lassú metabolizálók"). Mivel a Gaucher-betegségben szenvedő betegek száma alacsony, a betegséget „ritkanak” tekintik, és a Cerdelga 2007. december 4-én „ritka betegségek gyógyszere” (ritka betegségek kezelésére használt gyógyszer).
Hogyan alkalmazzák a Cerdelga - jogosultságot?
A Cerdelga kapszula (84 mg) szájon át szedhető. A gyógyszer csak kapható, és a kezelést a Gaucher-betegség kezelésében jártas orvosnak kell elkezdenie és követnie. A Cerdelga-kezelés megkezdése előtt meg kell vizsgálni a gyógyszer metabolizálódásának gyorsaságát a beteg testében (azaz annak meghatározására, hogy ez a lassú, közepes vagy kiterjedt metabolizálók kérdése). A gyógyszert nem szabad olyan betegeknek adni, akik nagyon magas mértékben metabolizálják (úgynevezett "ultra gyors metabolizálók"), vagy olyan személyekre, akiknek a gyógyszer metabolizálási képessége nem ismert, vagy akiknél az anyagcsere sebességét nem határozták meg. speciális teszt. A Cerdelga ajánlott adagja naponta kétszer egy kapszula normál metabolizáló aktivitással rendelkező betegeknél (köztes vagy kiterjedt metabolizálók). Olyan betegeknél, akiknek a teste lassan metabolizálja a gyógyszert (lassú metabolizálók), az ajánlott adag naponta egyszer egy kapszula. További információ a betegtájékoztatóban található.
Hogyan fejti ki hatását a Cerdelga - jogosultság?
A Cerdelga hatóanyaga, a legalizátum, gátolja a glükozilceramid előállításában részt vevő enzim hatását. Mivel ennek a zsíranyagnak a felhalmozódása olyan szervekben, mint a lép, a máj és a csontok felelősek az 1. típusú Gaucher-betegség tüneteiért, a termelés csökkentése segít korlátozni az ilyen szervek felhalmozódását, ami így jobban működik.
Milyen előnyei voltak a Cerdelga - soblustat alkalmazásának a vizsgálatok során?
A Cerdelga két fő vizsgálatban kimutatták, hogy hatékony a Gaucher-betegség kezelésében. Az első vizsgálatban 40, korábban kezeletlen 1. típusú Gaucher-betegségben szenvedő beteg vett részt, akik elsősorban a lép méretének csökkenését vizsgálták. A jogosulttal kezelt betegek átlagosan 28% -kal csökkentették a lép méretét a placebóval kezelt betegeknél (dummy kezelés) kilenc hónappal a kezelés után. A Cerdelga-val kezelt betegek a betegség egyéb tüneteit is javították, beleértve a máj méretének csökkenését és a hemoglobinszint emelkedését (a vörösvérsejtekben lévő fehérje, amely a szervezetben oxigént hordoz). A Cerdelga hatásosságát egy másik vizsgálatban is kimutatták, melyben 160, 1. típusú Gaucher-betegségben szenvedő beteg vett részt, korábban korábban hiányzó enzimpótló terápiával kezeltek, és akiknél a betegség tünetei voltak. kontroll. Néhány beteget Cerdelga-val kezeltek, míg másokat enzimpótló terápiával kezeltek. Ebből a vizsgálatból megállapítást nyert, hogy egy éves kezelés után a betegség a Cerdelga-val kezelt betegek 85% -ánál stabil maradt, míg az enzimhelyettesítő terápiával folytatott betegek 94% -ánál.
Milyen kockázatokkal jár a Cerdelga - soblustat alkalmazása?
A Cerdelga leggyakoribb mellékhatása (amely 10-ből több mint 1-nél jelentkezhet) a hasmenés, amely 100 betegből körülbelül 6-at érinti, a legtöbb mellékhatás enyhe és átmeneti. A Cerdelga alkalmazásával kapcsolatban jelentett összes mellékhatás teljes felsorolását lásd a betegtájékoztatóban. A Cerdelga-t nem szabad olyan gyógyszerekkel kombinálni, amelyek befolyásolhatják a szervezet azon képességét, hogy lebontják azt, mivel ez az interferencia befolyásolhatja a Cerdelga szintjét a vérben. A korlátozások teljes listáját lásd a betegtájékoztatóban.
Miért engedélyezték a Cerdelga - jogosultságot?
Az Ügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) úgy döntött, hogy a Cerdelga előnyei meghaladják a kockázatokat, és azt javasolta, hogy az EU-ban engedélyezhető legyen. Kimutatták, hogy a Cerdelga hatékonyan javítja a betegség tüneteit a korábban nem kezelt 1. típusú Gaucher-betegségben szenvedő betegek többségében, valamint a betegség tartósan tartásában a legtöbb korábban enzimpótló terápiával kezelt betegnél. Azonban a betegek (mintegy 15%) kisebbsége, akik az enzimpótló kezelésről a Cerdelga-ra váltottak, nem reagáltak optimálisan egyéves kezelés után. Ezen betegeknél más kezelési lehetőségeket kell figyelembe venni. A betegség előrehaladását rendszeresen ellenőrizni kell minden olyan beteg esetében, aki egy enzimhelyettesítő terápiáról Cerdelgára vált. A biztonság tekintetében, bár a mellékhatások többnyire enyhe és átmeneti, a CHMP a gyógyszer hosszú távú biztonságosságának további vizsgálatát javasolta.
Milyen intézkedéseket hoznak a Cerdelga - jogosultság biztonságos és hatékony használatának biztosítása érdekében?
Kockázatkezelési tervet dolgoztak ki annak biztosítására, hogy a Cerdelga a lehető legbiztonságosabb legyen. E terv alapján a Cerdelga termékjellemzői és a betegtájékoztató tartalmazza a biztonsági információkat, beleértve az egészségügyi szakemberek és a betegek által követendő megfelelő óvintézkedéseket. Ezen túlmenően a Cerdelga-t forgalmazó cég tájékoztató anyagokkal látja el az orvosokat és a betegeket annak biztosítására, hogy csak az 1. típusú Gaucher-betegségben szenvedő betegeket kezeljék Cerdelga-val, és hogy a gyógyszert ne használják más gyógyszerekkel kombinálva, amelyek jelentősen megváltoztathatják a gyógyszert vérszint. Minden olyan beteg, akit Cerdelga kapnak, figyelmeztető kártyát kap. A vállalat nyilvántartást vezet a Cerdelga-val kezelt betegekről, hogy értékelje a gyógyszer hosszú távú biztonságosságát. További információ a kockázatkezelési terv összefoglalójában található.
További információ a Cerdelga - jogosultságról
2015. január 19-én az Európai Bizottság kiadta a Cerdelga forgalomba hozatali engedélyét, amely az Európai Unió egész területén érvényes. A Cerdelga-kezeléssel kapcsolatos további információkért olvassa el a (szintén az EPAR részét képező) betegtájékoztatót, vagy forduljon orvosához vagy gyógyszerészéhez. A ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottság Cerdelga-val kapcsolatos véleményének összefoglalója az Ügynökség honlapján található: ema.Europa.eu/Find medicine / Emberi gyógyszerek / Ritka betegségek megjelölése. Az összefoglaló utolsó frissítése: 01-2015.
