Mi az Exjade?
Az Exjade egy olyan orvosi eszköz, amely hatóanyagként deferaziroxot tartalmaz. A gyógyszer fehér diszpergálható kerek tabletták formájában kapható, amely folyadékban, például vízben oldva szuszpenziót képez, amelyet a beteg inni tud. Minden tabletta 125 mg, 250 mg vagy 500 mg deferasiroxot tartalmaz.
Milyen betegségek esetén alkalmazható az Exjade?
Az Exjade a krónikus vas túlterhelésnek (a szervezetben a vas túlzott mennyiségének) nevezett állapot kezelésére szolgál a gyakori vérátömlesztések miatt.
- Az Exjade-t arra használják, hogy csökkentse a béta-talassémiás major nevű öröklött betegségben szenvedő (6 évesnél idősebb) betegben jelenlévő vas mennyiségét, amelynek kezelésére gyakori vérátömlesztést kell végezni. A béta-talassémiával rendelkező betegek nem képesek elegendő mennyiségű hemoglobint termelni (a vörösvérsejtekben található fehérje, amely a szervezetben oxigént hordoz), és ezért gyakori vérátömlesztésre van szükség. "Gyakori transzfúziók": legalább 7 ml koncentrált vörösvértest egy kilogramm testtömegre számítva egy hónapban.
- Az Exjade-t akkor is jelezzük, ha a deferoxamin (egy másik krónikus vas túlterhelés kezelésére használt gyógyszer) terápia ellenjavallt vagy nem megfelelő más típusú vérszegénységben szenvedő betegeknél, két és öt év közötti gyermekek és béta-talassémiás betegeknél nagyszámú, gyakran ritkán transzfúziót kapó \ t
Mivel a krónikus vas túlterhelésben szenvedő betegek száma alacsony, a betegség ritka. Az Exjade 2002. Március 13 - án "ritka betegségek gyógyszere" (ritka betegségek gyógyszere).
A gyógyszer csak receptre kapható.
Hogyan kell alkalmazni az Exjade-t?
Az Exjade-kezelést a gyakori vértranszfúziók miatt a krónikus vas túlterhelés kezelésében jártas orvosnak kell elkezdenie és fenntartania. Az Exjade-val csak olyan betegek kezelhetők, akiknek nincs veseműködési zavara. A kezelés a betegnek kb. 100 ml koncentrált vörösvértestek transzfúziója után kezdődik minden testtömeg-kilogrammonként, vagy ha vas túlterhelés jelei vannak (pl.
a szérum, a vasat tároló fehérje meghaladja az 1 mg / liter mennyiséget. A kezelés általában 20 mg / testtömeg-kilogrammonként kezdődik. A beteg transzfúziójától függően 10 mg vagy 30 mg / kg kezdeti dózis is alkalmazható. Ezeket a dózisokat szükség esetén a beteg válaszától függően három-hat hónaponként módosítják.
Az Exjade-t minden nap, lehetőleg egy időben, üres gyomorban kell bevenni (legalább 30 perccel étkezés előtt). Az egyes koncentrációkat tartalmazó tabletták számát a beteg testtömege alapján számítják ki. A tablettákat úgy oldjuk fel, hogy egy pohár vízben vagy gyümölcslében keverjük össze őket, hogy szuszpenziót kapjunk, amit a beteg inni tud.
Hogyan fejti ki hatását az Exjade?
Amikor a betegek ismételt transzfúziót kapnak a vérszegénység kezelésére, a transzfúziós vörösvértestek a vasat a testbe hozzák. A testnek azonban nincs természetes módja a felesleges vas eltávolítására, amely így felhalmozódik, és idővel károsíthatja a fontos szerveket, mint például a szív vagy a máj. Az Exjade hatóanyaga a deferasirox egy "vas kelátképző". A szervezetben lévő vashoz kötődik, hogy egy olyan vegyületet képezzen, amelyet "kelát" -nak neveznek, amely a szervezetből kiválik, főleg a székleten keresztül. Ez segít korrigálni a vas túlterhelését, és megakadályozza a felesleges vas okozta károsodást.
Milyen vizsgálatokat végeztek az Exjade-ről?
Az Exjade hatásait kísérleti modelleken tesztelték, mielőtt embereken tanulmányozták. A fő hatásossági vizsgálatban az Exjade-t a deferoxaminnal hasonlították össze 591 béta-talassémiás betegnél (ebből kb. A fele 16 és 56 évesnél fiatalabb volt hat éves kor alatt). A vizsgálatban mind az orvos, mind a beteg tisztában volt a felhasznált gyógyszerrel. Ennek az az oka, hogy míg az Exjade-t orálisan adják be, a deferoxamint szubkután infúzióval (a bőr alá nagyon lassan beadott injekció) kell beadni egész éjszaka. A hatásosságot a májban a vas szintjének a gyógyszerekkel történő kezelés előtti és utáni szintjének vizsgálatával mértük.
Egy további vizsgálatban az Exjade hatásosságát 184 betegnél vizsgálták, akik deferoxaminnal nem voltak kezeltek, beleértve a béta-talassémiával és más típusú vérszegénységgel rendelkező betegeket is.
Milyen előnyei voltak az Exjade alkalmazásának a vizsgálatok során?
A fő vizsgálat végén az Exjade-kezelésben részesülő betegek 53% -a megfelelő választ adott a kezelésre, szemben a deferoxamin-kezelésben részesülő betegek 66% -ával. Ez azt jelenti, hogy az Exjade nem volt olyan hatékony, mint az összehasonlító gyógyszer. Mindazonáltal, figyelembe véve a 381 beteget, akiknél a vizsgálat kezdetén a májban különösen nagy a vasszint, és akik hasonló mennyiségű Exjade-t vagy deferoxamint kaptak, mindkét gyógyszer hatásos volt. Ebben a vizsgálatban a hat éven aluli betegek túl kevés volt ahhoz, hogy bizonyítsák az Exjade biztonságosságát és hatásosságát ebben a korcsoportban.
A kiegészítő vizsgálatban a deferoxaminnal nem kezelt betegek több mint fele egy év múlva reagált az Exjade kezelésre, beleértve a két és öt év közötti betegeket is.
Milyen kockázatokkal jár az Exjade alkalmazása?
Az Exjade leggyakoribb mellékhatása (10 betegből több mint egy betegnél) a vér kreatininszintjének növekedése (a veseproblémák markere ). Az Exjade alkalmazásával kapcsolatban jelentett összes mellékhatás teljes felsorolását lásd a betegtájékoztatóban.
Az Exjade ellenjavallt olyan személyeknél, akik túlérzékenyek (allergiásak) a deferaziroxdal vagy bármely más segédanyaggal, valamint olyan személyeknél, akiknél a kreatinin clearance (a vese kreatinin kiürülésének mértéke) kevesebb, mint 60 ml / perc. Nem szabad más vas kelátképzőkkel kombinálva használni.
Nagyon fontos, hogy a betegek vese- és májfunkcióit vérvizsgálatokkal ellenőrizzék az Exjade-kezelés megkezdése előtt, és rendszeresen, a gyógyszeres kezelés alatt. Az adagnak rizottónak kell lennie, vagy a kezelést abba kell hagyni, ha a beteg vesebetegségben vagy májbetegségben szenved. Az Exjade ellenjavallt súlyos májbetegségben szenvedő betegeknél, mivel ilyen betegeknél nem vizsgálták.
Miért engedélyezték az Exjade forgalomba hozatalát?
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) arra a következtetésre jutott, hogy az Exjade előnyei meghaladják a krónikus vas túlterhelés kezelésében a gyakori vérátömlesztések miatt jelentkező kockázatokat a béta-thalassemiás betegeknél. A kevésbé gyakori transzfúziókban részesülő betegeknél az Exjade a deferoxamin alternatívája, ha nem használható vagy nem megfelelő. A bizottság ezért javasolta e gyógyszer forgalomba hozatali engedélyének megadását.
Milyen intézkedéseket tesznek az Exjade biztonságos használatának biztosítása érdekében?
Az Exjade ellátásáért felelős vállalat köteles az orvosok számára dokumentációt készíteni, amelyet a forgalomba hozatal időpontjában terjesztenek, annak biztosítása érdekében, hogy a gyógyszer felírása idején tisztában legyenek a beteg egészségének figyelemmel kísérésének szükségességével, különösen a vesefunkció. A cég hasonló fájlt készít a betegek számára is.
További információ az Exjade-ről
2006. augusztus 28-án az Európai Bizottság a Novartis Europharm Limited részére az Európai Unió egész területére érvényes forgalomba hozatali engedélyt adott ki az Exjade számára.
A Ritka Betegségek Gyógyszereinek Bizottsága Exjade-ről szóló véleményének összefoglalója itt található.
Az Exjade értékelési (EPAR) teljes verziójának megtekintéséhez kattintson ide.
Az összefoglaló utolsó frissítése: 08-2008.
