Mi az a Cerezyme?
A Cerezyme egy por, amelyet infúziós oldat (vénás csepp) készítésére használnak. Tartalmaz egy imigluceráz hatóanyagot.
Milyen betegségek esetén alkalmazható a Cerezyme?
A Cerezyme-t Gaucher-betegségben szenvedő betegek hosszú távú kezelésére használják. A Gaucher-betegség egy ritka örökletes betegség, amelyet a glükocerebroszidáz nevű enzim hiánya jellemez, amely általában egy glükocerebrozid nevű lipid-terméket bomlik le. E enzim nélkül a lipid glükocerebrozid felhalmozódik a szervezetben, általában a májban, a lépben és a csontvelőben, kiváltva a betegség tüneteit: anaemia (alacsony vörösvérsejtek), fáradtság, az ekchimózisra és a vérzésre való hajlam, bővülés lép és máj, csontfájdalom és törések.
A Cerezyme-et az 1. típusú Gaucher-betegségben szenvedő betegeknél alkalmazzák, amely nem érinti az idegsejteket, vagy a 3. típus, amely hosszú időkre érinti az idegsejteket. A betegeknek olyan tünetekkel kell rendelkezniük, amelyek nem befolyásolják az idegrendszert, beleértve az alábbi feltételeket:
- anémia;
- thrombocytopenia (alacsony vérlemezkeszám);
- csontproblémák;
- a máj vagy lép lépése.
A gyógyszer csak receptre kapható.
Hogyan kell alkalmazni a Cerezyme-t?
A Gaucher-betegségben szenvedő betegeket a betegség kezelésében jártas orvosoknak kell kezelniük. A Cerezyme-t általában két hetente infúzió formájában adják be. Az infúziók adagját és gyakoriságát minden betegnél a tünetek és a kezelésre adott válasz alapján kell beállítani. Az első infúziókat lassan kell beadni, majd az infúzió sebességét az orvos vagy a nővér felügyelete alatt növelni lehet. A Cerezyme-et hosszú távú alkalmazásra jelzik.
Hogyan fejti ki hatását a Cerezyme?
A múltban a Gaucher-betegséget egy algluceráz nevű enzim alkalmazásával kezeltük, amelyet humán placentából állítottak elő. Az imigluceráz, a Cerezyme hatóanyaga, ennek az enzimnek a másolata, amelyet "rekombináns DNS-technológia" néven ismert módszerrel állítanak elő: az enzimet olyan sejt termeli, amelyben egy gént inszertáltak (DNS). amely lehetővé teszi az enzim előállítását. Az imigluceráz helyettesíti a Gauche-betegségben hiányzó enzimet, és elősegíti a glükocerebrozid bomlását, megakadályozva annak felhalmozódását a szervezetben.
Milyen vizsgálatokat végeztek a Cerezyme-en?
Az 1. típusú Gaucher-betegség esetében a Cerezyme-t három vizsgálatban vizsgálták, összesen 40 beteg bevonásával, elfogadható számot figyelembe véve, hogy a betegség nagyon ritka. Ezek a vizsgálatok hasonlították össze a Cerezyme és az algluceráz képességét, hogy ellenőrizzék a Gaucher-betegség tüneteit, értékelve a vörösvértestek és a vérlemezkék számának növekedését a vérben, valamint a máj és a lép térfogatának csökkenését. A 3-as típusú Gaucher-kór, amely rendkívül ritka, a közzétett cikkek adatait és a Gaucher-betegségben szenvedő betegek speciális nyilvántartását szolgáltatta.
Milyen előnyei voltak a Cerezyme alkalmazásának a vizsgálatok során?
Tanulmányok kimutatták, hogy a Cerezyme ugyanolyan biztonságos és hatásos, mint az algluceráz a Gaucher-betegség tüneteinek szabályozásában. Azt is kimutatták, hogy a betegek biztonságosan válthatnak az algluceráz kezeléssel a Cerezyme-kezelésre.
Milyen kockázatokkal jár a Cerezyme alkalmazása?
A Cerezyme leggyakrabban előforduló mellékhatásai (100 betegből 1-től 10-ig) a légzőszervi tünetek (légzési nehézségek), csalánkiütés vagy angioödéma (szubkután duzzanat), viszketés és bőrkiütés. A betegek antitesteket hozhatnak létre (a szervezet által a Cerezyme-re adott reakcióként előidézett fehérjék, amelyek veszélyeztethetik a kezelést), és a kezelés első évében a Cerezyme-re utaló allergiás tünetek észlelésére figyelemmel kell kísérni.
A Cerezyme-t óvatosan kell alkalmazni olyan személyeknél, akik túlérzékenyek (allergiásak) lehetnek az imiglucerázzal vagy bármely segédanyaggal szemben.
Miért engedélyezték a Cerezyme alkalmazását?
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) úgy döntött, hogy a Cerezyme hatékonyan szabályozza az 1. és 3. típusú Gaucher-betegség tüneteit. a nem neuropátiás Gaucher-betegség (1. típus) vagy krónikus neuropátiás (3. típus) megerősített diagnózisában szenvedő betegeknél hosszú távú enzimhelyettesítő terápia, akik szintén jelentős betegség nem neurológiai klinikai tüneteit mutatják. A bizottság javasolta a Cerezyme forgalomba hozatali engedélyének megadását.
További információ a Cerezyme-ről:
1997. november 17-én az Európai Bizottság a Cenzyme Europe BV-nek az Európai Unió egész területén érvényes Cerezyme forgalomba hozatali engedélyt adott. A forgalomba hozatali engedélyt 2002. november 17-én és 2007. november 17-én megújították.
A Cerezyme-re vonatkozó teljes EPAR itt található.
Az összefoglaló utolsó frissítése: 06-2009
