Mi a Ruconest?
A Ruconest por oldatos injekcióhoz. A benne található hatóanyag alfa-konesztát.
Milyen betegségek esetén alkalmazható a Ruconest?
A Ruconest-t örökletes angioödéma támadásainak kezelésére alkalmazzák felnőtteknél (18 éves korig). Az angioödémában szenvedő betegek duzzanata van a test bármely részén, mint például az arcon vagy a végtagokon, vagy a bél körül, amelyek kényelmetlenséget és fájdalmat okozhatnak. A Ruconest-t olyan örökletes angioödémában szenvedő betegeknél alkalmazzák, akik a humán C1-észteráz inhibitor, a fehérje természetesen alacsony szintjével kapcsolatosak.
A gyógyszer csak receptre kapható.
Hogyan alkalmazzák a Ruconestet?
A Ruconest-kezelést az örökletes angioödéma diagnózisában és kezelésében jártas orvos felügyelete alatt kell megkezdeni. A gyógyszert csak egészségügyi szakember végezheti. Azokat a betegeket, akiket korábban nem kezeltek Ruconest-szel, meg kell vizsgálni annak érdekében, hogy kizárják a nyúl epithelialis anyagának (desquamation és haj) való jelenlétét a vérben; ezért az ellenőrzéseknek negatívnak kell lenniük a gyógyszer kezeléséhez.
A Ruconest-t lassú injekció formájában adják be vénába körülbelül 5 perc alatt. A dózis a beteg testtömegétől függ. Általában egy injekció elegendő a támadás kezeléséhez; azonban a második injekció akkor lehetséges, ha a beteg nem reagál kielégítően az elsőre. Azonban 24 órán belül legfeljebb két injekciót kell beadni.
Hogyan működik a Ruconest?
A C1-észteráz inhibitor fehérje a "komplement" és "kontakt" rendszerek aktiválásának fő szabályozója, azaz a vérfehérjék olyan rendszerei, amelyek ellenállnak a fertőzéseknek és gyulladást okoznak. Az alacsony fehérjeszintű betegeknél ezek a két rendszer túlzott aktivitást tapasztal, ami angioödéma tüneteit eredményezi. A Ruconest hatóanyaga, az alfa-konesztát, a C1-észteráz inhibitor fehérje másolata, és hasonlóan hat a természetesen jelen lévő fehérjéhez. Az angioödémás roham során az alfa-conestat megállítja ezt a túlzott aktivitást és segít javítani a tüneteket.
Az alfa-konestát "rekombináns DNS-technológiával" állítható elő, ami azt jelenti, hogy a nyulak tejéből nyerik ki a gént, és így képes a humán fehérje termelésére tejükben.
Milyen módszerekkel vizsgálták a Ruconestet?
A Ruconest hatásait először kísérleti modelleken tesztelték, mielőtt embereken tanulmányozták.
A Ruconest-t két fő vizsgálatban vizsgálták, összesen 73, örökletes angioödémát szenvedő beteg bevonásával, akiket a C1-észteráz inhibitor fehérje alacsony szintje okozott. A betegek többnyire felnőttek voltak. Ugrás esetén a betegek két Ruconest dózisát (50 vagy 100 egység / kg) vagy placebót (hatóanyag nélküli kezelés) kaptak. Az alacsonyabb Ruconest dózissal kezelt betegeknél az első dózist 4 órán belül lehetett beadni. A hatásosság fő mértéke az volt, hogy mennyi ideig tartott a tünetek javulása. A javulást a páciens maga mérte 0 és 100 közötti pontossággal a tünetek súlyosságának megfelelően.
Milyen előnyei voltak a Ruconest alkalmazásának a vizsgálatok során?
A ruconest sokkal hatékonyabb volt, mint a placebó az angioödémás roham tüneteinek javításában. Az 50 és 100 egység / kg Ruconest-nel kezelt betegek az első javulást egy-két óra múlva mutatták be. A placebóval kezelt betegek 4 óra múlva kezdtek javulni egy vizsgálatban, és több mint 8 órával a másikban.
A legtöbb betegnek már előnye volt az 50 egység / kg dózisban, míg a betegek csak 10% -ának szüksége volt egy második adagra. Ez a dózis a Ruconest nagyobb dózisához hasonló sikerességet mutatott.
Milyen kockázatokkal jár a Ruconest?
A Ruconest-tal kapcsolatos leggyakoribb mellékhatás (100 betegből 1-től 10-ig) megfigyelhető a fejfájás. A Ruconest alkalmazásával kapcsolatban jelentett összes mellékhatás teljes felsorolását lásd a betegtájékoztatóban.
A Ruconest nem alkalmazható olyan betegeknél, akik túlérzékenyek (allergiásak) lehetnek az alfa-konestátra vagy a készítmény bármely más összetevőjére. Nem alkalmazható olyan betegeknél, akiknek ismert vagy feltételezett nyúlallergiája van.
Miért engedélyezték a Ruconest-t?
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) úgy ítélte meg, hogy a Ruconest előnyei meghaladják a kockázatokat, ezért javasolta a forgalomba hozatali engedély kiadását.
További információ a Ruconest-ről
2010. október 28-án az Európai Bizottság kiadta a Ruconest forgalomba hozatali engedélyét, amely az egész Európai Unióban érvényes, a Pharming Group NV részére. A forgalomba hozatali engedély öt évig érvényes, amely után megújítható.
A Ruconest-kezeléssel kapcsolatos további információkért olvassa el a (szintén az EPAR részét képező) betegtájékoztatót, vagy forduljon orvosához vagy gyógyszerészéhez.
Az összefoglaló utolsó frissítése: 07-2010.
