Mi az a Carbaglu?
A Carbaglu olyan gyógyszer, amely a kargluminsav nevű hatóanyagot tartalmazza. Diszpergálható tabletta formájában kapható. A "diszpergálható" kifejezés azt jelenti, hogy a tablettákat vízben lehet diszpergálni (összekeverni).
Milyen betegségek esetén alkalmazható a Carbaglu?
A Carbaglu-t hiperammonémia (a vér magas ammóniaszintje) kezelésére írják elő N-acetilglutamát szintáz (NAGS) nevű enzim nélkül. Ez az enzim általában segít az ammónia metabolizálásában. Ha az enzim nincs jelen, az ammónia nem bomlik le és nem halmozódik fel a vérben. Rendkívül ritka betegség. Súlyos teljes NAGS-hiányban szenvedő betegek a születés után gyorsan kialakulnak a vérben magas koncentrációjú ammónia. A betegek részleges NAGS-hiányával (a betegség enyhébb formájával) az élet bármely szakaszában tünetek jelentkezhetnek, stresszes esemény, például fertőzés vagy vírusos betegség után.
Tekintettel a NAGS-hiányos betegek alacsony számára, a Carbaglu 2000. október 18-án a ritka betegségek gyógyszere (ritka betegségek kezelésére használt gyógyszer).
A gyógyszer csak receptre kapható.
Hogyan kell alkalmazni a Carbaglu-t?
A Carbaglu-kezelést az anyagcsere-betegségek kezelésében jártas orvos felügyelete alatt kell elkezdeni. A kezelés az élet első napján kezdődhet. A kezdeti napi dózis 100 mg / testtömeg-kilogramm, de szükség esetén 250 mg / kg-ig használható. Ezután az adagot úgy kell beállítani, hogy a vérben a normál ammóniaszintet megtartsuk; a napi adagok általában 10 mg / kg és 100 mg / kg között vannak. A tablettákat kis adag vízben kell diszpergálni (keverni), mielőtt a betegnek beadnák. Könnyedén két egyenlő részre oszthatók. A gyógyszert a beteg egész életében kell beadni.
Hogyan fejti ki hatását a Carbaglu?
Az NAGS-hiányokkal küzdő emberek nem képesek lebontani és eltávolítani az ammóniát. Amikor ez megtörténik, az ammónia felépül a vérben, amely mérgező a testre és különösen az agyra. A Carbaglu szerkezete nagyon hasonlít az N-acetil-glutamáttal, amely egy olyan enzimet aktivál, amely képes az ammónia lebontására. Ezért a Carbaglu elősegíti az ammónia lebomlását, csökkentve a vér ammónia koncentrációit és toxikus hatásait.
Milyen módszerekkel vizsgálták a Carbaglu-t?
A Carbaglu-t 20 betegnél vizsgálták, ebből 12 szenved NAGS-hiányban, és átlagosan három évig kezelték. A többi nyolc pácienst egyéb okok miatt hiperammonémiával kezelték. A vállalat a Carbaglu hatóanyagával kezelt négy másik beteg publikációiból is szolgáltatott információkat.
Milyen előnyei voltak a Carbaglu alkalmazásának a vizsgálatok során?
A legtöbb betegnél a Carbaglu-kezelés az ammóniaszint normalizálódását eredményezte. A Carbaglu-val kezelt betegek táplálkozási korlátozások vagy egyéb gyógyszerek szükségessége nélkül stabilak voltak.
Milyen kockázatokkal jár a Carbaglu alkalmazása?
A Carbaglu leggyakoribb mellékhatása (100-ból 1-től 10-ig terjedő betegeknél jelentkezik) a megnövekedett izzadás. A Carbaglu alkalmazásával kapcsolatban jelentett összes mellékhatás teljes felsorolását lásd a betegtájékoztatóban.
A Carbaglu nem alkalmazható olyan személyeknél, akik túlérzékenyek (allergiásak) a cargluminsavra vagy a segédanyagok bármelyikére.
Miért engedélyezték a Carbaglu forgalomba hozatalát?
A NAGS hiány egy ritka ritka betegség, amely potenciálisan pusztító következményekkel jár, és amelyekre nincs más hasonló kezelés. A rendelkezésre álló gyógyszer hatékonyságára és biztonságosságára vonatkozó korlátozott információk alapján az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) arra a következtetésre jutott, hogy a Carbaglu hatékonyan normalizálja a vérben lévő ammóniaszinteket. A bizottság úgy döntött, hogy a Carbaglu előnyei meghaladják a NAGS-hiány miatt fellépő hyperammonemia kezelésével járó kockázatokat, ezért javasolta a Carbaglu forgalomba hozatali engedélyének megadását.
A Carbaglu-t eredetileg „kivételes körülmények között” engedélyezték, mert ritka betegségben szenvedő betegek számára nem volt lehetséges teljes körű tájékoztatás a gyógyszerről. Mivel a vállalat megadta a kért kiegészítő információkat, a "kivételes körülmények" korlátozása 2006. június 26-án esett.
További információ a Carbaglu-ról
2003. január 24-én az Európai Bizottság a Carphanlu-nak az egész Európai Unióban érvényes forgalomba hozatali engedélyt adott az Orphan Europe-nak. A forgalomba hozatali engedélyt 2008. január 24-én megújították.
A Carbaglu ritka betegségek gyógyszereinek minősítésének regisztrálásához kattintson ide.
A Carbaglu-ra vonatkozó teljes EPAR megtekintéséhez kattintson ide.
Az összefoglaló utolsó frissítése: 04-2008.
