Milyen típusú gyógyszer a Respreeza?
A Respreeza egy olyan gyógyszer, amelyet felnőtt alfa1-proteináz inhibitor hiányában szenvedő felnőtteknél használnak, örökletes betegség, amely tüdőproblémákat okozhat, beleértve a megnövekedett légzési nehézségeket és a májra is hatással lehet. A Respreeza-t súlyos tünetekkel rendelkező betegek tüdőkárosodásának lassítására használják.
A Respreeza a humán alfa1-proteináz aktív inhibitorát tartalmazza.
Hogyan alkalmazzák a Respreezát?
A Respreeza por és oldószer formájában kapható infúziós oldat (vénába való csepp) előállításához. Az első infúziót olyan egészségügyi szakember felügyelete mellett kell beadni, aki tapasztalattal rendelkezik az emberi alfa1-proteináz inhibitor hiány kezelésében. A későbbi infúziókat a beteg vagy maga a beteg adhatja be.
A Respreeza ajánlott adagja 60 mg / ttkg, hetente egyszer. Az infúziónak körülbelül 15 percig kell tartania.
A gyógyszer csak receptre kapható. További információ a betegtájékoztatóban található.
Hogyan működik a Respreeza?
A Respreeza hatóanyaga, az alfa1-humán proteináz inhibitor, a vér természetes összetevője, amelynek feladata a tüdőszövet védelme. Emberi vérből nyerik ki, és a humán alfa1-proteináz inhibitor hiányában szenvedő betegek helyett a hiányzó fehérjét váltja fel.
Milyen előnyei voltak a Respreeza alkalmazásának a vizsgálatok során?
Kimutatták, hogy a Respreeza a tüdőkárosodást a humán alfa1-proteináz inhibitor hiánya miatt 180 fő tüdőbetegségben szenvedő fő vizsgálatban lassítja. Ebben a vizsgálatban a Respreeza-t placebóval (hatóanyag nélküli kezelés) hasonlították össze, és a hatékonyság fő mércéje a tüdősűrűség csökkenése volt. A tüdő sűrűsége a tüdőkárosodás mértékének mutatója: minél nagyobb a tüdősűrűség csökkenése, annál nagyobb a tüdő sérülése. A 24 hónap elteltével a tüdő sűrűségének csökkenése körülbelül 2, 6 g / l volt a Respreezával kezelt betegeknél, míg a placebóval kezelt betegeknél körülbelül 4, 2 g / l volt.
Milyen kockázatokkal jár a Respreeza alkalmazása?
A Respreeza leggyakoribb mellékhatásai (amelyek 10 beteg közül legfeljebb 1-et érinthetnek) a szédülés és a fejfájás. Allergiás reakciókat figyeltek meg a kezelés során, amelyek közül néhány súlyos volt.
Figyelembe véve a súlyos allergiás reakciók kockázatát, a Respreeza-t nem szabad alkalmazni az IgA-hiánynak nevezett fehérjével rendelkező betegeknél, akik antitesteket fejlesztettek ki, mivel ezek az egyének hajlamosabbak allergiás reakciók kialakulására. A korlátozások és mellékhatások teljes listáját lásd a betegtájékoztatóban.
Miért engedélyezték a Respreeza forgalomba hozatalát?
A Respreezával végzett fő vizsgálat azt mutatta, hogy a gyógyszer hatékonyan lassítja a tüdőkárosodást humán alfa1-proteináz inhibitor hiányában szenvedő betegeknél, és ezt a hatást súlyosnak találták azoknál, akiknek súlyos hiánya volt. A biztonság tekintetében a Respreeza használatával kapcsolatos fő félelem allergiás reakciók; azonban a termékinformációban információkat szolgáltattak a kockázat kezeléséről. A gyógyszerrel kapcsolatban nem merült fel más fontos biztonsági probléma.
Ezért az Ügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) úgy döntött, hogy a Respreeza előnyei meghaladják a kockázatokat, és azt javasolta, hogy az EU-ban engedélyezhető legyen.
Milyen intézkedéseket hoznak a Respreeza biztonságos és hatékony használatának biztosítása érdekében?
Kockázatkezelési tervet dolgoztak ki annak érdekében, hogy a Respreeza a lehető legbiztonságosabb legyen. E terv alapján a Respreeza termékjellemzőiben és a betegtájékoztatóban szerepelnek a biztonsági információk, beleértve az egészségügyi szakemberek és a betegek által követendő megfelelő óvintézkedéseket.
Ezen túlmenően a Respreezát forgalmazó vállalat új vizsgálatot fog végezni annak megállapítására, hogy egy magasabb dózis (120 mg / testtömeg-kg) nagyobb előnyökkel jár-e, mint a jelenleg javasolt adag.
További információ a Respreezáról
A Respreeza-kezeléssel kapcsolatos további információkért olvassa el a (szintén az EPAR részét képező) betegtájékoztatót, vagy forduljon orvosához vagy gyógyszerészéhez.
