Milyen típusú gyógyszer a Ferriprox?
A Ferriprox olyan gyógyszer, amely deferipron hatóanyagot tartalmaz. Fehér, kapszula alakú tabletta (500 mg) és orális oldat (100 mg / ml) formájában kapható.
Milyen betegségek esetén alkalmazható a Ferriprox?
A Ferriprox a vas-felhalmozódás (a szervezetben lévő felesleges vas) kezelésére a talaszémiás betegeknél javasolt. Ez egy örökletes betegség, amelyben a betegek nem képesek elegendő mennyiségű hemoglobint, a vörösvérsejtekben lévő fehérjét termelni, amely oxigént hordoz a szervezetbe. A Ferriproxot akkor alkalmazzák, ha a deferoxamin-terápia (a vas-felhalmozódás standard kezelése) ellenjavallt vagy nem megfelelő.
A gyógyszer csak receptre kapható.
Hogyan kell alkalmazni a Ferriproxot?
A Ferriprox-terápiát a thalassémiás betegek kezelésében jártas orvosnak kell elkezdenie és fenntartania.
A Ferriprox teljes napi dózisa 75-100 mg / testsúlykilogramm, három külön adagra osztva. Ha tablettákat használnak, a tabletták számát az adagban kell kiszámítani a felére kerekítve. Ha az orális oldatot használják, az adagot 2, 5 ml-re kell kerekíteni. Például a 70 kg-os betegnek három és fél tablettát vagy 17, 5 ml orális oldatot kell bevennie naponta háromszor. A 100 mg / ttkg / nap feletti dózisok alkalmazása nem javasolt a mellékhatások fokozott kockázata miatt.
A Ferriproxot szedő betegeket vagy gondozóikat fel kell jegyezni, hogy emlékeztesse a pácienst, hogyan kell biztonságosan bevinni a gyógyszert.
Hogyan fejti ki hatását a Ferriprox?
A talaszémiás betegeknél gyakori vérátömlesztések szükségesek. Ha a betegek ismételt transzfúziót kapnak, a transzfúziós vörösvértestek a vasat a testbe hozzák, ami azonban nem rendelkezik természetes módon a felesleges vas eltávolítására, ami így felhalmozódik. Idővel a felesleges vas károsíthatja a fontos szerveket, mint a szív vagy a máj. A Ferriprox hatóanyaga, a deferipron, egy „vas-kelátképző”. A szervezetben lévő vashoz kötődik, hogy olyan vegyületet képezzen, amely a szervezetből kiválik, főként a vizelettel, és kisebb mértékben a széklettel. Ez segít korrigálni a vas túlterhelését, és megakadályozza a felesleges vas okozta károsodást.
Milyen módszerekkel vizsgálták a Ferriprox-ot?
A Ferriprox-t kezdetben három vizsgálatban vizsgálták, amelyekben 247, 10 évesnél idősebb beteget vontak be talaszémia-majorral. A fő vizsgálatban a Ferriprox hatékonyságát két év alatt hasonlították össze a deferoxaminéval 71 betegnél. A vizsgálat "nyílt végű" volt, ami azt jelenti, hogy az orvos és a betegek tudták, hogy melyik gyógyszert használják, mivel a Ferriprox szájon át, míg a deferoxamin szubkután infúzióval (injekció nagyon lassan a bőr alá történik) egész éjjel. Egy későbbi vizsgálatban a Ferriprox és a deferoxamin alternatív alkalmazását (minden héten a Ferriprox-ot öt napig, a deferoxamint pedig két napig) összehasonlították 60 betegnél, de folyamatos deferoxamin monoterápiával (egyedül). 12 hónap.
Az összes vizsgálatban a hatékonyság fő mércéje a vér ferritinszintjének változása volt. A ferritin olyan fehérje, amely a vasat a szervezetben tárolja. A vérben a ferritin szintje jelzi a szervezetben felhalmozódott vas mennyiségét.
Milyen előnyei voltak a Ferriprox alkalmazásának a vizsgálatok során?
A Ferriprox és a deferoxamin közötti összehasonlító vizsgálatban az átlagos szérum ferritinszint hasonló volt a két kezelt csoportban. Azonban a Ferriprox-kezelésben részesülő betegek átlagos májkoncentrációja a májban növekedett, mint a deferoxaminnal kezelt betegeké.
Az alternatív kezelési vizsgálatban az adagolási rend, amely két napig öt napon át öt napig kombinálta a Ferriproxot deferoxaminnal, ugyanolyan csökkenést mutatott a deferoxamin monoterápiás kezelés ferritinszintjeiben. Azonban a vizsgálatban résztvevő betegek száma túl kicsi volt ahhoz, hogy megmutassák, hogy ez a kezelés ugyanolyan hatékony, mint a deferoxamin terápia önmagában vagy sem.
Milyen kockázatokkal jár a Ferriprox alkalmazása?
A Ferriprox leggyakoribb mellékhatásai (10 betegből több mint 1 betegnél) a vöröses / barna vizelet (a vas kiválasztódásának jele), hányinger, hasi fájdalom (gyomorfájás) és hányás. Nem gyakori, de súlyos mellékhatás az agranulocitózis (a granulociták nagyon alacsony koncentrációja, egyfajta fehérvérsejt).
A Ferriprox nem alkalmazható olyan személyeknél, akik túlérzékenyek (allergiásak) lehetnek a deferipronra vagy a készítmény bármely más összetevőjére. A Ferriprox nem alkalmazható olyan személyeknél, akik ismételten neutropeniás epizódokat szenvedtek (csökkent a neutrofilek száma, a fehérvérsejtek típusa), vagy akik agranulocitózist szenvedtek. A Ferriproxot nem szabad olyan gyógyszerekkel együtt szedni, amelyek neutropeniát vagy agranulocitózist okozhatnak. A gyógyszert nem szabad terhesség alatt vagy szoptatás alatt alkalmazni.
Miért engedélyezték a Ferriprox forgalomba hozatalát?
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) megállapította, hogy a ferriproxi előnyök meghaladják a kockázatokat a thalassémiában szenvedő betegek vas túlterhelésének kezelésében, amikor a deferoxamin-kezelés ellenjavallt vagy nem megfelelő, ezért ajánlott forgalomba hozatali engedély megadása.
A Ferriprox-ot kezdetben "kivételes körülmények között" engedélyezték, mert a ritka betegség kezelésére vonatkozó jóváhagyáskor a gyógyszerről hiányos információk álltak rendelkezésre. Mivel a gyógyszeripari vállalat benyújtotta a kért kiegészítő információkat, a "kivételes körülményekre" hivatkozott feltétel 2002. Április 12 - én megszűnt.
Egyéb információ a Ferriprox-szal kapcsolatban:
1999. augusztus 25-én az Európai Bizottság kiadta a Ferriprox forgalomba hozatali engedélyét, amely az Európai Unió egész területén érvényes. A forgalomba hozatali engedélyt 2004. augusztus 25-én és 2009. augusztus 25-én megújították. A forgalomba hozatali engedély jogosultja az Apotex Europe BV
A Ferriprox-ra vonatkozó teljes EPAR itt található.
Az összefoglaló utolsó frissítése: 08-2009.
