Mozobil - plerixafor

Mi a Mozobil?

A Mozobil egy plerixafor hatóanyagot tartalmazó injekciós oldat.

Mire használják a Mozobil?

A Mozobil-t arra használják, hogy transzplantációhoz segítsék a hematopoetikus őssejtek (a különböző típusú vérsejtekbe mutálódó sejtek) gyűjtését. Az autológ transzplantációhoz használt limfóma vagy multiplex myeloma (vérsejt-rák típusai) betegeknél alkalmazzák (ha a transzplantáció során a beteg saját sejtjeit használják). Csak olyan betegeknél alkalmazzák, akiknél nehéz az őssejt-gyűjtés.

Mivel a hematopoetikus őssejtek mobilizálását és gyűjtését igénylő betegek száma alacsony, ez a betegség "ritka", ezért a Mozobil 2004. Október 20 - án "ritka betegségek gyógyszere" (ritka betegségekben használt gyógyszer).

Hogyan alkalmazzák a Mozobil-t?

A Mozobil-kezelést az onkológiai vagy hematológiai tapasztalattal rendelkező orvosnak kell kezdeményeznie és felügyelnie. A Mozobilnak a páciensnek történő beadása után szükséges a beteg őssejtjeit kivonni a vérből, és a transzplantáció előtt tárolni. A terápiát ezért az e területen szerzett tapasztalattal rendelkező szakosodott központtal együttműködve kell végezni, ahol az őssejtek monitorozása helyesen végezhető.

A Mozobil-ot együtt használják a granulocita kolóniastimuláló faktor (G-CSF) nevű hormonral együtt. A G-CSF-et önmagában használják négy nappal a Mozobil hozzáadása előtt. Mozobilt

szubkután injekció formájában adják be, hat-tizenegy órával az egyes betegek vérmintavételi és az őssejt-extrakció előtt. Legfeljebb hét egymást követő napon használható.

Hogyan működik a Mozobil?

A Mozobil-t arra használják, hogy segítsék az őssejtek mozgását a csontvelőből úgy, hogy a vérbe kerüljenek. A Plobilixafor, a Mozobilban jelenlévő hatóanyag gátolja a "CXCR4 kemokin receptor" fehérje aktivitását. Ez a fehérje segít megőrizni az őssejteket a csontvelőben. A Mozobil lehetővé teszi az őssejtek vérbe történő felszabadulását, így azok betakaríthatók.

Milyen tanulmányokat végeztek a Mozobilon?

A Mozobil hatásait először kísérleti modelleken tesztelték, mielőtt embereken tanulmányozták.

A Mozobil-ot placebóval (hatóanyag nélküli kezeléssel) hasonlították össze két fő vizsgálatban, amelyekben 298 felnőtt vett részt, a nem-Hodgkin-limfóma nevű limfóma és 302 multiplex myomaoma esetén. Minden betegnél G-CSF-et is kaptak. A fő hatásossági paraméter a betegek száma, ahol 2-4 napon belül a vérből egy bizonyos számú őssejtet gyűjtöttünk össze. Ezenkívül a vizsgálatokban megfigyelték a meghatározott számú őssejtekkel rendelkező betegek számát, és az őssejteket sikeresen oltották (kezdett normálisan növekedni és vérsejteket termelni).

Milyen előnyei voltak a Mozobil alkalmazásának a vizsgálatok során?

A Mozobil hatékonyabb volt, mint a placebo, a vérben lévő őssejtek mobilizálásában. A limfóma-betegek körében a Mozobil-kezelésben részesülők 60% -a elérte az őssejtek számszerű célpontját a gyűjtést követő 4 napon belül (89-ből 89), szemben a placebót kapó betegek 20% -ával (29 148). A myeloma multiplexben szenvedő betegek közül a Mozobil-kezelésben részesülők 72% -a elérte az őssejtek számszerű célpontját (148-ből 106), míg a placebót kapó betegek 34% -ánál (154-ből 53). Mindkét vizsgálatban nagyobb számú Mozobil-ot kaptak, akik elérték az őssejtek numerikus célpontját és ahol az őssejteket sikeresen oltották.

Milyen kockázatokkal jár a Mozobil?

A Mozobil leggyakoribb mellékhatásai (10-ből több mint egy betegnél) a hasmenés, hányinger és az injekció beadásának helyén jelentkező reakciók. A Mozobil alkalmazásával kapcsolatban jelentett összes mellékhatás teljes felsorolását lásd a betegtájékoztatóban.

A Mozobil nem alkalmazható olyan személyeknél, akik túlérzékenyek (allergiásak) lehetnek a plerixaforra vagy a készítmény bármely más összetevőjére.

Miért engedélyezték a Mozobil forgalomba hozatalát?

Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) úgy döntött, hogy a Mozobil előnyei meghaladják a kockázatokat a G-CSF-szel kombinálva történő alkalmazáshoz, hogy javítsák a vérképző és őssejtek mobilizálását a perifériás vérbe a gyűjtéshez és az azt követő autológ transzplantáció a limfóma és a multiplex myeloma betegek esetében, akiknek a sejtek mozgása rossz. A bizottság javasolta a Mozobil forgalomba hozatali engedélyének megadását.