Mi az a Myozyme?
A Myozyme-t por formájában készítik infúziós oldat (vénás csepp) készítéséhez. A gyógyszer hatóanyaga az alfa-alglükozidáz.
Milyen betegségek esetén alkalmazható a Myozyme?
A Myozyme-t Pompe-betegségben szenvedő, ritka örökletes betegség kezelésére használják. A betegségben szenvedő betegeknél az alfa-glükozidáz nevű enzim hiánya figyelhető meg. Ez az enzim általában a glikogén (szénhidrát) glükózvá alakítja. Ha ez az enzim hiányzik, néhány szövetben, különösen a szívben és az izmokban, beleértve a membránt (a tüdő alatt lévő fő légzőszervi izom), felhalmozódik a glikogén. A glikogén fokozatos felhalmozódása különböző tüneteket és tüneteket okoz, beleértve a szív növekedését, a légzési nehézséget és az izomgyengeséget. Ez a betegség születéskor, de később is előfordulhat. A Myozyme előnyei nem mutatták ki a késői megjelenés ilyen formáját.
Mivel a Pompe-kórban szenvedő betegek száma kicsi, a betegséget „ritkanak” tekintik, és a Myozyme-ot 2001. február 14-én „ritka betegségnek” nevezett gyógyszereknek (ritka betegségek kezelésére használt gyógyszer) nevezték el.
A gyógyszer csak receptre kapható.
Hogyan alkalmazzák a Myozyme-t?
A gyógyszer alkalmazása a Pompe-betegség kezelésében jártas orvos vagy más, azonos típusú örökletes betegségek kezelésében jártas orvos felügyelete alatt áll.
A Myozyme-t 20 mg / testtömeg-kilogramm infúzióban alkalmazzák, két hetente egyszer. A kezdeti infúzió sebessége 1 mg / kg / óra, fokozatosan 2 mg / kg / óra 30 percenként, maximum 7 mg / kg / óra értékig. A Myozyme-t gyermekeknek, serdülőknek, felnőtteknek és időseknek adják.
Hogyan fejti ki hatását a Myozyme?
A Myozyme egy enzimpótló terápia, amely egy olyan terápia, amely a betegeknek a hiányzó enzim biztosítására szolgál. A Myozyme arra szolgál, hogy helyettesítse az emberi alfa-glükozidáz enzimet, amely hiányzik a Pompe-betegségben szenvedőkben. A Myozyme hatóanyaga, az alglükozidáz alfa, a „rekombináns DNS-technológia” módszerrel előállított emberi enzim egy példánya: az enzimet olyan sejt termeli, amelyben egy gént (DNS-t) vezettek be, képes az enzim előállítására. Ez a helyettesítő enzim elősegíti a glikogén lebomlását, megakadályozva annak felhalmozódását a sejtekben.
Milyen vizsgálatokat végeztek a Myozyme-ral?
A Myozyme-t két fő vizsgálatban vizsgálták, összesen 39 újszülött és Pompe-betegségben szenvedő gyermek bevonásával. Ezeket a betegeket összehasonlították a Pompe-betegségben szenvedő betegek „történelmi összehasonlító csoportjával”, akiket nem kezeltek és nem vettek részt a vizsgálatokban. A hatásosság fő indikátorai a túlélő betegek száma és a légzőkészülék nélkül szükséges betegek száma.
Más vizsgálatokban a Myozyme hatását 15 késői betegségben szenvedő betegen vizsgálták.
Milyen előnyei voltak a Myozyme alkalmazásának a vizsgálatok során?
A 6 hónapos kor alatti gyermekekkel végzett első fő vizsgálatban mind a 18 Myozyme-val kezelt beteg 18 hónapos korban életben volt, és 15 közülük nem volt szükség szellőztetésre, míg az összehasonlító csoportban lévő 42 beteg közül csak egy volt. történész életben volt 18 hónapos korban. Az eredményeket megerősítette a másik, hat hónaptól három és fél évig tartó gyerekekkel végzett vizsgálat.
A késői megjelenésű betegségekben a Myozyme hatása változónak és nehezebb mérhetőnek bizonyult. Az ilyen típusú betegségek esetében a vizsgálatok nem mutattak egyértelmű előnyöket.
Milyen kockázatokkal jár a Myozyme alkalmazása?
A vizsgálatok során a Myozyme leggyakoribb mellékhatásai (10 betegből több mint egy beteg) a tachycardia (megnövekedett pulzusszám), a fáklya (vörösség), köhögés, tachypnea (megnövekedett légzési arány), hányás, csalánkiütés volt ( bőrkiütés viszketéssel), kiütés (kiütés), pyrexia (láz) és az oxigéntelítettség csökkenése (az oxigénszint csökkentése a vérben). A Myozyme alkalmazásával kapcsolatban jelentett összes mellékhatás teljes felsorolását lásd a betegtájékoztatóban.
A Myozyme-t szedő betegek antitesteket (fehérjéket termelnek a Myozyme-re adott válaszként). Ezen antitestek hatása a Myozyme biztonságosságára és hatásosságára még nem tisztázott.
A Myozyme nem alkalmazható olyan személyeknél, akik túlérzékenyek (allergiásak) lehetnek az alfa alglükozidázzal vagy a gyógyszer egyéb összetevőivel szemben.
Miért engedélyezték a Myozyme forgalomba hozatalát?
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) úgy döntött, hogy a Myozyme előnyei meghaladják a kockázatokat a Pompe-betegség (alfa-glükozidáz-hiány) megerősített diagnózisával rendelkező betegeknél a hosszú távú enzimhelyettesítő kezelésben. A bizottság javasolta a Myozyme forgalomba hozatali engedélyének megadását.
Milyen információkat várnak még a Myozyme-ről?
A vállalat továbbra is tanulmányozza a Myozyme hatását a betegség késői kialakulását okozó betegeknél.
A Myozyme biztonságos használatának biztosítása érdekében hozott intézkedések
A Myozyme-t gyártó cég tervet készít annak biztosítására, hogy a gyógyszert biztonságosan használják, főként a Myozyme-t szedő betegek antitestek fejlődésének nyomon követésével, amely nyilvántartást készít a Pompe-kórban szenvedőkről, és biztosítja, hogy az orvosok tisztában vannak a betegek infúzióval kapcsolatos lehetséges reakcióival.
További információ a Myozyme-ről
2006. március 29-én az Európai Bizottság megadta a Genzyme Europe BV-nek az egész Európai Unióban érvényes Myozyme forgalomba hozatali engedélyét.
A Myozyme ritka betegségek gyógyszereinek állapotának regisztrálásához kattintson ide.
A Myozyme-ra vonatkozó teljes EPAR itt található.
Az összefoglaló utolsó frissítése: 11-2008.
