Mi az, és mit használnak? Ravicti - glicerin-fenilbutirát?
A Ravicti egy gyógyszer, amelyet a karbamid ciklus rendellenességeinek hosszú távú kezelésére használnak felnőttek és két hónapos vagy idősebb gyermekek esetében, amikor a betegséget nem lehet csak étrendi változásokkal kezelni. A karbamid-ciklusos betegségekben szenvedő betegek nem tudják megszüntetni a szervezetből származó hulladék nitrogént, mivel bizonyos máj enzimek hiányoznak. A szervezetben a hulladék nitrogén ammóniává alakul, ami káros, ha felhalmozódik. A Ravicti-t olyan betegeknél alkalmazzák, akiknél az alábbi enzimek egy vagy több hiánya van: karbamoil-foszfát-szintetáz I, ornitin-karbamil-transzferáz, argininoszukcinát-szintetáz, argininosukcinát-liáz, argináz-I és ornitin-transzlokáz.
A Ravicti glicerin-fenil-butirát hatóanyagot tartalmaz.
Mivel a karbamid-ciklusban szenvedő betegek száma alacsony, ezek a betegségek „ritkanak” tekinthetők, és Ravicti 2010. június 10-én „ritka betegségek gyógyszere” (ritka betegségekben használt gyógyszer).
Hogyan alkalmazzák a Ravicti-glicerin-fenil-butirátot?
A Ravicti folyadék formájában (1, 1 g / ml) szájon át, vagy az orron áthaladó cső segítségével, a gyomorhoz jut, vagy a hason a gyomorba jut. Csak kapható, és a karbamid-ciklus rendellenességeiben szenvedő betegek kezelésében jártas orvosnak kell előírnia.
A fehérjék nitrogénforrást jelentenek, ezért a Ravicti-t speciális, alacsony fehérjetartalmú étrenddel kombinálva kell használni, hogy csökkentse a nitrogénbevitelt és bizonyos esetekben az étrend-kiegészítőket (a napi fehérjeszabályozás alapján, amely szükséges növekedés és fejlődés).
A Ravicti adagja a beteg étrendjétől, magasságától és súlyától függ. A kezelés alatt rendszeresen ellenőrizni kell a vérvizsgálatot a napi adag beállításához. A Ravicti napi adagját egyenlő mennyiségre kell osztani, és minden étkezéskor kell beadni. További információért olvassa el a termékjellemzők összefoglalását (az EPAR részét képezi).
A Ravicti-kezelés szükségessé válhat az életre, kivéve, ha a beteg sikeres májtranszplantációt kap
Hogyan működik a Ravicti - glicerin-fenilbutirát?
A Ravicti hatóanyaga, a glicerin-fenil-butirát, a szervezetben fenil-acetáttá alakul át. A fenil-acetát a nitrogén tartalmú fehérjékben lévő aminosav-glutaminnal kombinálva olyan anyagot képez, amely a vesék által eliminálható a szervezetből. Ez csökkenti a nitrogén mennyiségét a szervezetben, csökkentve az előállított ammónia mennyiségét.
Milyen előnyei voltak a Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate alkalmazásának a vizsgálatok során?
A 88 karbamid ciklusos betegségben szenvedő felnőtt vizsgálata összehasonlította a Ravicti-t a nátrium-fenil-butiráttal (egy másik, a karbamid-ciklus rendellenességeinek kezelésére használt gyógyszer). A hatásosság fő mércéje a vér ammóniaszintjének változása 4 hetes kezelés után. A vizsgálat kimutatta, hogy a Ravicti legalább annyira hatékony, mint a vér ammónia kontrolljának összehasonlítója: a becsült átlagos ammóniaszint körülbelül 866 mikromól / liter volt a Ravicti-val kezelt betegeknél és 977 mikromól / liter nátrium-kloriddal kezelt betegeknél. fenil. A támogató vizsgálatokból származó további adatok a Ravicti analóg hatását mutatják a 2 hónapos vagy annál idősebb gyermekeknél.
Milyen kockázatokkal jár a Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate alkalmazása?
A Ravicti leggyakoribb mellékhatásai (amelyek 100-nál több mint 5 embert érinthetnek) a hasmenés, a duzzanat (a gáz áthaladása) fejfájás, az étvágycsökkenés, a hányás, a fáradtság, a rosszullét és a kóros bőrszag.
A Ravicti-t nem szabad akut hiperammónia (hirtelen emelkedő ammóniaszint) kezelésére használni. A Ravicti-val kapcsolatban jelentett összes mellékhatás és a korlátozások teljes listáját lásd a betegtájékoztatóban.
Miért engedélyezték a Ravicti-glicerin-fenil-butirátot?
Az Ügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) úgy döntött, hogy a Ravicti előnyei meghaladják a kockázatokat, és azt javasolta, hogy az EU-ban engedélyezhető legyen.
Kimutatták, hogy a Ravicti hatékonyan csökkenti a vérben lévő ammónia szintjét a karbamid-ciklus rendellenességeiben szenvedő betegeknél. A Ravicti egy nyújtott hatóanyag-leadású gyógyszer, ami azt jelenti, hogy a hatóanyagot napközben folyamatosan szabadítják fel. Ezért a hulladék nitrogén eltávolítása is folyamatos, és ez a nap folyamán a vérben lévő ammóniaszintek jobb szabályozását eredményezi. Ugyanezen okból kifolyólag a Ravicti-t nem szabad akut hiperammónia kezelésére használni, amelynek kezeléséhez gyorsabban kell eljárni.
Továbbá, amint a folyékony készítmények rendelkezésre állnak, a bizottság úgy ítélte meg, hogy a Ravicti, különösen a gyermekek esetében, elfogadhatóbb, mint az élelmiszerhez hozzáadható egyéb granulált gyógyszerek; a folyékony készítmény elősegíti a csőbe történő beadását olyan betegeknél is, akik neurológiai problémák miatt nem tudják lenyelni.
A Ravicti nemkívánatos hatásai főként a bélben voltak, és kezelhetőnek tartották. A Ravicti hosszú távú biztonságára vonatkozó további adatok azonban várhatóak.
Milyen intézkedéseket hoztak a Ravicti-glicerin-fenil-butirát biztonságos és hatékony használatának biztosítása érdekében?
Kockázatkezelési tervet dolgoztak ki annak érdekében, hogy a Ravicti-t a lehető legbiztonságosabban használják fel. E terv alapján a Ravicti termékjellemzői és a betegtájékoztató tartalmazza a biztonsági információkat, beleértve az egészségügyi szakemberek és a betegek által követendő megfelelő óvintézkedéseket.
Ráadásul a Ravicti-t forgalmazó cég egy betegnyilvántartást hoz létre, hogy több információt kapjon a gyógyszer előnyeiről és hosszú távú biztonságáról.
Egyéb információ a Ravicti-glicerin-fenil-butirátra vonatkozóan
A Ravicti-kezeléssel kapcsolatos további információkért olvassa el a (szintén az EPAR részét képező) betegtájékoztatót, vagy forduljon orvosához vagy gyógyszerészéhez.
