Mi a Replagal?
A Replagal infúziós oldat, amely az alfa-agalsidáz hatóanyagot tartalmazza.
Milyen betegségek esetén alkalmazható a Replagal?
A Replagal-t ritka öröklött állapotú Fabry-betegségben szenvedő betegek kezelésére használják.
Az e betegségben szenvedő betegek az alfa-galaktozidáz A enzim hiányát mutatják. Ez az enzim általában lebontja a lipid globotriaoszilceramidot (Gb3). Ha ez az enzim hiányzik, a Gb3 nem bontható le és nem halmozódik fel a sejtekben, például vese sejtekben.
A Fabry-betegségben szenvedő betegeknek kiterjedt tünetei lehetnek, beleértve a súlyos rendellenességeket, mint például a veseelégtelenség, a szívproblémák és a stroke.
Mivel a Fabry-betegségben szenvedő betegek száma alacsony, ez a betegség „ritka”, és 2000. augusztus 8-án a Replagal „ritka betegségek gyógyszere” (ritka betegségek kezelésére használt gyógyszer).
A gyógyszer csak receptre kapható.
Hogyan alkalmazzák a Replagal-t?
A Replagal-t olyan orvos felügyelete mellett kell beadni, aki a Fabry-betegség vagy más örökletes anyagcsere-betegségek kezelésére szakosodott. 0, 2 mg / ttkg intravénás infúzió formájában adják be 40 percenként 2 hetente. Néhány vizsgálatban megvizsgálták a gyermekeknek szánt Replagal hatását, ezért azt javasoljuk, hogy a Replagal alkalmazható 7 és 18 év közötti gyermekeknél ugyanazon dózisban. Súlyos veseelégtelenségben szenvedő betegeknél a kezelésre csak kis mértékben reagál. A Replagal hosszú távú használatra szolgál.
Hogyan működik a Replagal?
A Replagal egy enzimpótló terápia, amely egy olyan terápia, amely a betegeknek a hiányzó enzimet biztosítja. A Replagal célja az alfa-galaktozidáz A humán enzim helyettesítése, amelyről hiányoznak a Fabry-betegségben szenvedők. A Replagal hatóanyaga, az alfa-agalzidáz, a „rekombináns DNS-technológia” módszerrel előállított emberi enzim másolata: az enzimet olyan sejt termeli, amelyben egy gént (DNS-t) vezettek be, képes az enzim előállítására. Ez a helyettesítő enzim elősegíti a Gb3 lebomlását a sejtek felhalmozódásának megakadályozásával.
Milyen vizsgálatokat végeztek a Replagal-on?
A Replagal-t két klinikai vizsgálatban vizsgálták, összesen 40 férfi betegen. A Replagal-t placebóval (hatóanyag nélküli kezelés) hasonlították össze; egy vizsgálatban a fájdalomra gyakorolt hatását mértük, míg egy másik vizsgálatban megvizsgáltuk a Gb3 eliminációját a bal kamrából (miokardium). 15 nőbeteg (hordozó) esetében is végeztek vizsgálatot.
A Replagal-ot 24 és hat és fél év közötti gyermeknél is tanulmányozták.
Milyen előnyei voltak a Replagal alkalmazásának a vizsgálatok során?
6 hónapos kezelés után a Replagal szignifikánsan csökkentette a fájdalmat a placebóval kezelt betegeknél (dummy kezelés). A Replagal átlagosan 11, 5 g-mal csökkentette a bal kamrai tömeget, míg a placebóval kezelt betegeknél 21, 8 g-os növekedés volt tapasztalható. Ezek az eredmények azt mutatják, hogy a betegség tünetei javulnak vagy a betegség stabil marad. A nőknél a hatások hasonlóak voltak a férfiaknál találtakhoz. A 6 hónapos Replagal-kezelésben részesülő gyermekek nem mutatták meg a szív tömegének növekedését, és a Gb3 szintje a vérben csökkent.
Milyen kockázatokkal jár a Replagal alkalmazása?
A leggyakoribb mellékhatásokat (10 vizsgálat során több mint egy betegnél észlelték) az infúzió okozza, nem pedig maga a gyógyszer. Ezek főként hidegrázás, fejfájás, hányinger, láz (láz), arcpír és fáradtság (fáradtság), amelyek általában nem súlyosak. Egyéb nagyon gyakori mellékhatások közé tartozik a fájdalom és a kényelmetlenség. A gyermekeknél jelentett mellékhatások hasonlóak a felnőtteknél tapasztaltakhoz. A Replagal alkalmazásával kapcsolatban jelentett összes mellékhatás teljes felsorolását lásd a betegtájékoztatóban.
A Replagal-ot szedő betegek antitesteket termelhetnek (a Replagal-ra adott reakcióként előállított fehérjék, amelyek veszélyeztethetik a kezelést).
A Replagal nem alkalmazható olyan személyeknél, akik túlérzékenyek (allergiásak) lehetnek az alfa agalsidázzal vagy a gyógyszer egyéb összetevőivel szemben.
Miért engedélyezték a Replagal forgalomba hozatalát?
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) úgy döntött, hogy a Fabry-betegségben szenvedő betegek esetében a Replagal-kezelés hosszú távú klinikai előnyökkel járhat. A CHMP úgy döntött, hogy a Replagal előnyei meghaladják a kockázatokat, és javasolta a forgalomba hozatali engedély kiadását.
A Replagal-t "kivételes körülmények között" engedélyezték, mert mivel ritka betegség kezelésére használják, nem lehetett részletesebb információt szerezni a gyógyszerről. Az Európai Gyógyszerügynökség (EMEA) évente felülvizsgálja a rendelkezésre álló új információkat, és ezt az összefoglalót szükség esetén frissíti.
Milyen információkat várnak a Replagal-ról?
A Replagal-t gyártó cég további vizsgálatokat végez a gyógyszerrel kapcsolatban, különösen az 5 éves terápia, egyéb dózisok, fenntartó adagok és gyermekeknél végzett vizsgálatok eredményeinek elérése érdekében.
További információ a Replagalról
2001. augusztus 3-án az Európai Bizottság a TKT Europe AB részére a Replagal-ra vonatkozóan kiadta az Európai Unió egész területére érvényes forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedélyt 2006. augusztus 3-án megújították. A Replagal ritka betegségek gyógyszereinek státuszának regisztrálásához kattintson ide.
A Replagal EPAR-ra vonatkozó teljes EPAR megtekintéséhez kattintson ide.
Az összefoglaló utolsó frissítése: 02-2007
