Milyen típusú gyógyszer a Dinutuximab beta Apeiron?
Dinutuximab-béta Apeiron egy idegsejtek rákos neuroblasztóma, egy évesnél idősebb betegek kezelésére használt rákellenes gyógyszer. A betegek két csoportjában alkalmazzák a magas kockázatú neuroblasztómát (nagy valószínűséggel a visszaesés valószínűsége):
- azoknál a betegeknél, akik a korábbi kezelésekkel, köztük a vér őssejt transzplantációval (a vértermelő sejtek transzplantációjával) javultak;
- olyan betegeknél, akiknél a neuroblasztóma nem javult más rákellenes kezelésekkel vagy ismételten jelentkezett.
Abban az esetben, ha a neuroblasztóma egy korábbi kezelés után ismételten jelentkezik, a Dinutuximab beta Apeiron-kezelés megkezdése előtt célszerű stabilizálni (megelőzni a rosszabbodást). Bizonyos esetekben, amikor a korábbi kezelések nem voltak elég hatékonyak, a Dinutuximab beta Apeiron-t egy másik, interleukin-2 (aldesleukin) nevű gyógyszerrel együtt alkalmazzák.
Mivel a neuroblasztómában szenvedő betegek száma alacsony, a betegség "ritka", a Dinutuximab beta Apeiron pedig "ritka betegségek gyógyszere" (ritka betegségekben használt gyógyszer).
A gyógyszer hatóanyaga a dinutuximab-béta.
Hogyan kell alkalmazni a Dinutuximab beta Apeiron-t?
A Dinutuximab-béta Apeiront infúzióval (csepegtető) adják be a vénába. A gyógyszerrel való kezelés minden ciklusát 35 naponta öt vagy 10 napig kell beadni. Öt ciklusban adják be. Az ajánlott adag a beteg súlyától és magasságától függ.
Bizonyos mellékhatások esetén az orvos dönthet úgy, hogy csökkenti vagy elhalasztja a dózis beadását, vagy ha ezek a hatások súlyosak, a kezelést le kell állítani.
A Dinutuximab-béta Apeiron-kezelést csak akkor szabad megkezdeni, ha a betegnek kielégítő eredményei vannak a máj-, tüdő-, vese- és csontvelő-funkcióval kapcsolatos bizonyos vérvizsgálatokban.
A Dinutuximab beta Apeiron-kezelést a rák kezelésében jártas orvosnak kell felügyelnie. A kórházban olyan orvosnak vagy ápolónak kell beadnia, aki kezelheti a súlyos allergiás reakciókat, és ahol szükség esetén az újraélesztési szolgáltatások azonnal rendelkezésre állnak. A gyógyszer csak receptre kapható.
További információkért lásd a termékjellemzők összefoglalóját (az EPAR-hoz mellékelve).
Hogyan fejti ki hatását a Dinutuximab beta Apeiron?
A dinutuximab-béta Apeiron egy monoklonális antitest (egyfajta fehérje), amelyet úgy terveztek, hogy felismerje és kötődjön a GD2 nevű szerkezethez, amely nagy mennyiségben jelen van a neuroblasztóma sejtek felületén, de nem normális sejtek.
Amikor a Dinutuximab béta Apeiron kötődik a neuroblasztóma sejtekhez, a test immunrendszerének (a természetes védekezésnek) célpontjává teszi őket, amelyek ezután megölik a rákos sejteket.
Milyen előnyei voltak a Dinutuximab beta Apeiron alkalmazásának a vizsgálatok során?
Vizsgálatok kimutatták, hogy a Dinutuximab beta Apeiron hatékonyan növeli a túlélést neuroblasztóma betegeknél.
Két vizsgálatban 88 gyermek és felnőtt neuroblasztóma adatait vizsgálták, akik nem csökkentek más rákellenes kezelésekkel vagy visszatértek. A betegeket Dinutuximab-béta Apeiron és interleukin-2 és egy másik izotretinoin nevű gyógyszerrel kezelték. Ezekben a vizsgálatokban a betegek 70% -át és 78% -át, akiknél a neuroblasztóma más kezeléssel nem csökkent, még két évvel a kezelés után életben maradt.
A megismétlődött neuroblasztómában szenvedő betegek közül 42% és 69% még mindig életben volt két évvel a kezelés után. Egy harmadik vizsgálatban 370, nagy kockázatú neuroblasztómában szenvedő, más kezelések után regresszált gyermek kapott Dinutuximab-béta Apeiront és izotretinoint interleukin-2-vel vagy anélkül. A kezelés kezdetén ezen betegek némelyike nem mutatott neuroblasztóma tüneteket, és néhányan még mindig a betegség bizonyos jeleit mutatják. Azoknál a betegeknél, akiknél a neuroblasztóma jelei nem voltak, 71% -a még életben volt három évvel a kezelés után, és az eredmények hasonlóak voltak attól, hogy a kezelés interleukin-2-t tartalmazott-e vagy sem. A neuroblasztóma bizonyos tüneteit mutató betegek körében az interleukin-2-vel kezeltek 63% -a még életben volt három évvel a kezelés után, szemben az interleukin-2-t nem kapott betegek 54% -ával.
Ezekben a vizsgálatokban a Dinutuximab-béta Apeiron-val kapott eredmények jobbak voltak, mint a korábban a Dinutuximab-béta Apeiron nélküli neuroblasztómával kezelt betegeknél.
Milyen kockázatokkal jár a Dinutuximab beta Apeiron alkalmazása?
A Dinutuximab-beta Apeiron leggyakoribb mellékhatásai (amelyek 10-ből több mint 7-et érinthetnek) a pyrexia (láz) és a fájdalom. Egyéb mellékhatások (amelyek 10-ből 3-nál többet érinthetnek) a túlérzékenység (allergia), hányás, hasmenés, kapilláris szivárgás szindróma (a véredények elvesztése, amely duzzanatot és vérnyomáscsökkenést okozhat) és a hypotonia (nyomás). alacsony vérnyomás).
A Dinutuximab-beta Apeiron-t nem szabad alkalmazni olyan betegeknél, akiknél a transzplantációs betegség a gazdaszervezet ellen (ha a transzplantált sejtek támadják a testet) súlyos vagy diffúz formában jelentkeznek.
A Dinutuximab beta Apeiron alkalmazásával kapcsolatban jelentett korlátozások és mellékhatások teljes listáját lásd a betegtájékoztatóban.
Miért engedélyezték a Dinutuximab beta Apeiron forgalomba hozatalát?
Az Ügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) megállapította, hogy nincsenek olyan terápiás lehetőségek, amelyek megakadályozzák a nagy kockázatú neuroblasztóma visszaesését.
Összességében a Dinutuximab-béta Apeiron-val kapott eredmények azt mutatják, hogy a gyógyszer hatékony. További információra van szükség a gyógyszer hatékonyságának teljes megértéséhez.
Bár a Dinutuximab beta Apeiron-kezelés súlyos mellékhatásokat okozhat, a gyógyszer biztonságossága elfogadhatónak tekinthető.
A CHMP ezért úgy döntött, hogy a Dinutuximab beta Apeiron előnyei meghaladják a kockázatokat, és azt javasolta, hogy az EU-ban engedélyezhető legyen.
A Dinutuximab beta Apeiron-t "kivételes körülmények között" engedélyezték, mivel a Dinutuximab beta Apeiron teljes körű tájékoztatását nem lehetett etikai okokból beszerezni. Mivel a dinutuximab a nagy kockázatú neuroblasztóma javasolt kezelése, etikátlan lenne olyan vizsgálatot végezni, amelyben egyes betegek placebót kaptak (dummy kezelés). Az Európai Gyógyszerügynökség minden évben felülvizsgálja a rendelkezésre álló új információkat, és ezt az összefoglalót ennek megfelelően frissíti.
Milyen információk várhatók még a Dinutuximab beta Apeiron-ról?
Mivel a Dinutuximab beta Apeiron kivételes körülmények között engedélyezett, a Dinutuximab beta Apeiron-t forgalmazó cég a betegnyilvántartás alapján figyelemmel kíséri a gyógyszer biztonságosságát, és évente frissít. A vállalat vizsgálatokat is végez annak érdekében, hogy további információkat szerezzen arról, hogy a szervezet hogyan dolgozza fel a gyógyszert és hogyan reagál az immunrendszer a gyógyszerre. A vállalat a Dinutuximab-béta Apeiron interleukin-2-vel történő alkalmazásának hatására vonatkozó vizsgálat eredményeit nyújtja. Ezenkívül beszámol a tanulmányokban résztvevő betegek ötéves túlélési arányáról.
Milyen intézkedéseket tesznek a Dinutuximab beta Apeiron biztonságos és hatékony használatának biztosítására?
Az egészségügyi szakemberek és a betegek által a Dinutuximab beta Apeiron biztonságos és hatékony alkalmazására vonatkozó ajánlásokat és óvintézkedéseket a készítmény összefoglalójában és a betegtájékoztatóban foglalták.
További információ a Dinutuximab beta Apeironról
A Dinutuximab beta Apeiron teljes EPAR-változatát lásd az Ügynökség honlapján: ema.europa.eu/Find medicine / Emberi gyógyszerek / Európai nyilvános értékelési jelentések. A Dinutuximab beta Apeiron-kezeléssel kapcsolatos további információkért olvassa el a (szintén az EPAR részét képező) betegtájékoztatót, vagy forduljon orvosához vagy gyógyszerészéhez.
A ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottság véleményének összefoglalója a Dinutuximab beta Apeiron-ral kapcsolatban megtalálható az Ügynökség honlapján: ema.europa.eu/Find medicine / Emberi gyógyszerek / Ritka betegségek megjelölése.
