Milyen típusú gyógyszer a Refixia és milyen betegségek esetén alkalmazható: Nonacog béta pegol?
A Refixia egy olyan gyógyszer, amelyet a véralvadás kezelésére és megelőzésére használnak a hemofília B-ben szenvedő, örökletes vérzéses rendellenesség, amelyet a IX. Faktor nevű koagulációs fehérje hiánya okoz. Alkalmazható felnőttek és 12 éves korú gyermekek számára.
A Refixia a nonacog béta pegol hatóanyagot tartalmazza.
Hogyan alkalmazzák a Refixia - Nonacog béta pegol?
A Refixia csak receptre kapható, és a kezelést a hemofília kezelésében jártas orvos felügyelete alatt kell végezni.
A Refixia por és folyadék formájában kapható, amelyet addig keverünk össze, amíg az oldatot vénába nem injektáljuk. A kezelés dózisa és gyakorisága attól függ, hogy a Refixia-t vérzés kezelésére vagy vérzés megelőzésére vagy a vérzés csökkentésére használják-e a műtét során, a vérzés mértékét és helyét, valamint a beteg testtömegét. A gyógyszer alkalmazásával kapcsolatos további információkért olvassa el a termékjellemzők összefoglalóját (az EPAR részét képezi).
A betegek vagy a gondozók a Refixia-t egyedül injektálhatják otthon, amennyiben megfelelően képzettek. További részletek a betegtájékoztatóban találhatók.
Hogyan fejti ki hatását a Refixia - Nonacog béta pegol?
A B-hemofíliában szenvedő betegek hiányosak a IX-es faktorban, ami a normális véralvadáshoz szükséges fehérje, és ezért könnyen hajlamosak a vérzésre. A Refixia hatóanyaga, a nonacog béta pegol, ugyanúgy működik a szervezetben, mint a IX. Faktor. Helyettesíti a hiányzó IX. Faktort, ezáltal elősegítve a véralvadást és lehetővé teszi az átmeneti vérzésszabályozást.
Milyen előnyei voltak a Refixia - Nonacog béta pegol alkalmazásának a vizsgálatok során?
Kimutatták, hogy a Refixia hatásos mind a vérzéses epizódok kezelésében, mind az epizódok számának korlátozásában.
Egy 74 felnőtt és 13 éves vagy annál idősebb serdülők körében végzett vizsgálatban a Refixia-t hetente megelőző kezelésben részesülő 29 betegnél évente körülbelül 1 hemorrhagiás epizódot és 15 beteget kezeltek Refixia kezelésére. az "igény szerinti" vérzés körülbelül 16 vérzéses epizódban fordul elő évente. Továbbá, ha vérzés történt, a Refixia-t kiválóan vagy jónak találták a vérzéses epizódok mintegy 92% -ának kezelésében. A vérzéses epizódok 87% -át egyetlen Refixia injekcióval oldották meg.
A második 13 éves kor alatti gyermek vizsgálatában minden beteget hetente megelőző kezelésként kaptak Refixia-t. A betegek évente körülbelül 1 hemorrhagiás epizódot tapasztaltak, és a Refixia-t kiválóan vagy jónak találták a vérzési epizódok mintegy 93% -ának kezelésében. A vérzéses epizódok mintegy 86% -át egyetlen injekcióval oldották meg.
Milyen kockázatokkal jár a Refixia - Nonacog beta pegol alkalmazása?
(Allergiás) túlérzékenységi reakciók nem gyakori a Refixia-val (100 beteg közül legfeljebb 1-nél jelentkezhetnek), és lehetnek: duzzanat, égő és szúró az injekció helyén, hidegrázás, bőrpír, viszkető kiütés, fejfájás, csalánkiütés, alacsony vérnyomás letargia, hányinger és hányás, nyugtalanság, tachycardia, mellkasi szorítás és zihálás. Néhány esetben ezek a reakciók súlyosak lehetnek.
Egyes IX-es faktorokat szedő betegek a IX-es faktor elleni inhibitorokat (antitesteket) fejleszthetnek ki, ami a gyógyszer hatástalanná válását eredményezi, ami a vérzés ellenőrzésének elvesztéséhez vezet. A IX-es faktorok is okozhatnak problémákat a véredények vérrögképződésének következtében.
A Refixia nem alkalmazható a hörcsögfehérjékre allergiás betegeknél. A mellékhatások és korlátozások teljes listáját lásd a betegtájékoztatóban.
Miért engedélyezték a Refixia - Nonacog béta pegolt?
Az Ügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) úgy döntött, hogy a Refixia előnyei meghaladják a kockázatokat, és azt javasolta, hogy az EU-ban engedélyezhető legyen.
Tanulmányok azt mutatják, hogy a Refixia hatékony a vérzéses epizódok megelőzésében és kezelésében a B-hemofíliában szenvedő betegeknél, és hogy biztonságossága hasonló a többi IX-es faktor termékéhez. Hosszú távú kezelés után azonban a Refixia hatóanyagának egy része (PEG néven) felhalmozódhat a szervezetben, beleértve az agyban lévő struktúrát is, melyet a koroid plexusnak neveznek. Mivel ez különösen 12 éven aluli gyermekeknél problémát okozhat, a Refixia használata csak felnőttek és 12 éves gyermekek számára engedélyezett.
Milyen intézkedéseket tesznek a Refixia - Nonacog béta pegol biztonságos és hatékony használatának biztosítására?
A Refixia-t forgalmazó vállalat tanulmányt készít a PEG-felhalmozódás lehetséges hatásairól az agyi choroid plexusban és más szervekben.
Az egészségügyi szakemberek és a betegek által a Refixia biztonságos és hatékony használatára vonatkozó ajánlásokat és óvintézkedéseket a készítmény összefoglalójában és a betegtájékoztatóban foglalták.
További információ a Refixia - Nonacog béta pegolról
A teljes EPAR és a Refixia kockázatkezelési terv összefoglalása az Ügynökség honlapján található: ema.europa.eu/Find medicine / Emberi gyógyszerek / Európai nyilvános értékelési jelentések. A Refixia-val történő kezeléssel kapcsolatos további információkért olvassa el a (szintén az EPAR részét képező) betegtájékoztatót, vagy forduljon orvosához vagy gyógyszerészéhez.
