Mi a CYSTAGON?
A CYSTAGON olyan gyógyszer, amely hatóanyagként ciszteamint tartalmaz. Kapszulák formájában kapható (50 és 150 mg).
Milyen betegségek esetén alkalmazható a CYSTAGON?
A CYSTAGON-ot a nephropathicus cystinosisban (vesékben) szenvedő betegek kezelésére alkalmazzák. A cystinosis egy ritka örökletes betegség, melyet cisztin okoz, amely egyes sejtekben felhalmozódik, megakadályozva, hogy normálisan működjön. Ez a felhalmozódás problémákat okoz a vesék számára, és a test más részeire is kiterjed, beleértve a szemet, néhány mirigyet (pajzsmirigy, hasnyálmirigy, gonád), a központi idegrendszert, az izmokat és a májat. A betegség a növekedési nehézségeken keresztül jelentkezik.
A gyógyszer csak receptre kapható.
Hogyan kell alkalmazni a CYSTAGON-ot?
A CYSTAGON szedését a cystinosis kezelésében jártas orvos felügyelete alatt kell kezdeni.
A gyógyszer adagjának beállításához leukocitákban a cisztin szintjét kell mérni.
12 éves korig a javasolt adag 1, 30 g / m2 / nap, négy adagra osztva
naponta.
12 év feletti és 50 kg-nál nagyobb testsúlyú betegeknél 2 g / nap dózis ajánlott, négy napi adagra osztva. A kezdeti dózisoknak a várható végső dózisok 1/4 - 1/6-át kell adniuk. A kezdeti adagokat fokozatosan növelni kell 4-6 hét alatt.
Hogyan fejti ki hatását a CYSTAGON?
A CYSTAGON reagál a cisztinnel, hogy ciszteint és vegyes ciszteamint és cisztin-diszulfidot képezzen.
Ezt a kevert diszulfidot ezután a sejtekből egy másik aminosav (lizin) szállítási rendszerével extraháljuk. A szervekben lévő cisztin mennyisége csökken, a károsodást korlátozva.
Milyen vizsgálatokat végeztek a CYSTAGON?
A CYSTAGON-t három klinikai vizsgálatban vizsgálták 234 beteg bevonásával tizenkét évre. A tanulmányokban a közelmúltban felvett gyermekek és új betegek vettek részt, ahol két különböző dózist teszteltek. Tekintettel arra, hogy ez nagyon súlyos állapot, az etikai okok miatt nem volt lehetséges a CYSTAGON összehasonlítása közvetlenül a placebóval. Az összehasonlítást a placebóval kezelt betegek egy csoportjában végeztük, egy másik, független vizsgálat részeként. A vizsgálatok a vesefunkcióra és a betegek túlélésére és a növekedési rátákra összpontosítottak.
Milyen előnyei voltak a CYSTAGON alkalmazásának a vizsgálatok során?
A három vizsgálat kimutatta, hogy a CYSTAGON késlelteti a vese patológiáját és a dialízis vagy a veseátültetés szükségességét, ha a kezelést fiatal vesebetegek kezdenek fiatal korban. A gyógyszer javítja a túlélést és a növekedési sebességet azoknál a gyermekeknél is, akik ezt szedik.
Milyen kockázatokkal jár a CYSTAGON?
A CYSTAGON leggyakoribb mellékhatásai főként az emésztőrendszerhez kapcsolódnak.
A leggyakrabban jelentett nemkívánatos hatások (10-ből több mint egy betegnél): anorexia (étvágytalanság), hányinger, hányás, hasmenés, letargia és pyrexia (láz). A CYSTAGON alkalmazásával kapcsolatban jelentett összes mellékhatás teljes felsorolását lásd a betegtájékoztatóban.
A CYSTAGON nem alkalmazható olyan személyeknél, akik túlérzékenyek (allergiásak) lehetnek a ciszteaminre, a gyógyszer egyéb összetevőire vagy a penicillaminra. A CYSTAGON-t nem szabad szoptatni vagy terhes vagy gyanús (különösen az első három hónapban) nőknek adni, hacsak nem feltétlenül szükséges.
Miért engedélyezték a CYSTAGON forgalomba hozatalát?
A cystinózis ritka és halálos betegség, és a CYSTAGON hasznos gyógyszer
nincs alternatívája. Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) úgy ítélte meg, hogy a CYSTAGON előnyei meghaladják a kockázatokat, és javasolta a forgalomba hozatali engedély kiadását.
A CYSTAGON-ot kivételes körülmények között engedélyezték, mivel azóta használják
ritka betegség kezelésére nem volt lehetőség a gyógyszerre vonatkozó részletesebb információ beszerzése a jóváhagyás időpontjában. Tekintettel arra, hogy a gyártó benyújtotta a kért kiegészítő információkat, a kivételes körülmények 2007. április 17-én lezárultak.
További információ a CYSTAGON-ról
1997. június 23-án az Európai Bizottság az Orphan Europe számára az egész Európai Unióban érvényes forgalomba hozatali engedélyt adott a CYSTAGON-nak. Ez az engedély 2002. június 23-án és 2007. június 23-án megújult.
Az értékelés teljes változata (EPAR) itt található.
Az összefoglaló utolsó frissítése: 06-2007
