Mire használják az Orphacol - Cholic acid-ot, és miért használják?
Az orphacol egy olyan gyógyszer, amely a savtartalmú zsírsav, a zsírok emésztésére szolgáló chili- savat tartalmaz. Az Orphacol egy hónapos korú felnőttek és gyermekek kezelésére alkalmas, akik genetikai rendellenesség miatt nem képesek epe termelésére. Olyan betegeknél alkalmazzák, akik nem rendelkeznek elegendő mennyiségű két specifikus máj enzimmel (3β-hidroxi-A5-C27-szteroid oxidoreduktáz vagy 3-oxo-A4-szteroid-5β-reduktáz). Ez a hiány veszélyezteti a máj azon képességét, hogy elegendő mennyiségű epe fő összetevőjét, az úgynevezett primer epesavakat, például a kolinsavat termelje. Ha ezek a primer epesavak elégtelenek, a szervezet abnormális epesavakat termel, amelyek károsíthatják a májat, súlyos májelégtelenséget okozva. Mivel az elsődleges epesav-szintézisben bekövetkezett inborn hibával rendelkező betegek száma alacsony, a betegséget ritkán tekintik, és az Orphacol 2002. december 18-án "ritka betegségek gyógyszere" (ritka betegségekben használt gyógyszer).
Hogyan használják az Orphacol - Cholic acid-ot?
A gyógyszer csak receptre kapható, és az Orphacol-kezelést a májbetegségre szakosodott orvosnak kell elkezdenie és ellenőrizni. Az Orphacol kapszulában kapható, és minden nap körülbelül ugyanabban az időben kell bevenni étkezés közben. A napi dózis 5 és 15 mg / testtömegkilogramm között van, mindegyik betegnél az epesav állapota alapján megfelelő, kezdve az 50 mg-os minimális napi adagtól az 500 mg-os maximális dózisig. Gyermekeknél, akik nem tudják lenyelni a kapszulákat, tartalmukat hozzá lehet adni a palack tejéhez vagy egy gyümölcsléhez. A kezelést abba kell hagyni, ha a májfunkció nem javul három hónap alatt.
Hogyan működik az Orphacol - Cholic acid?
A kolsav a fő primer epesav, amelyet a máj termel. Az orphacolban lévő cholsav helyettesíti a páciens teste által termelt kolinsavat. Ily módon segít csökkenteni a rendellenes epesavak termelését és elősegíti az epe normális aktivitását az emésztőrendszerben, enyhítve az állapot tüneteit.
Milyen előnyei voltak az Orphacol - Cholic acid alkalmazásának a vizsgálatok során?
Mivel a kolinsav ismert anyag, és felhasználása ezekben az enzimatikus hiányokban konszolidált, a kérelmező a tudományos irodalom adatait szolgáltatta. A kérelmező a tudományos szakirodalom adatait ismertette, amely 49 primer epesav-szintézissel kapcsolatos, veleszületett hibával rendelkező betegből gyűjtött (38 páciens 3β-hidroxi-Δ5-C27-szteroid-oxidoreduktáz-hiány és 11 beteg 3-oxo-Δ4-hiányban) -steroide-5β-reduktáz). Ezután összehasonlította a kolsavval kezelt 28 személyre gyakorolt hatásokat, mint a különböző epesavakkal kezelt vagy a szubsztitúciós terápiával nem kezelt betegekre gyakorolt hatásokat. A tudományos szakirodalomból kiderült, hogy a cholysav kezelés csökkenti a betegekben a rendellenes epesavak mennyiségét, helyreállítja a normális májfunkciókat, és késlelteti vagy megakadályozza a májátültetés szükségességét.
Milyen kockázatokkal jár az Orphacol - Cholic acid alkalmazása?
Az Orphacolnál észlelt mellékhatások a hasmenés, viszketés, fokozott transzaminázok (máj enzimek) és néha epekő, bár a rendelkezésre álló korlátozott adatok alapján gyakoriságuk nem megbízható. Az Orphacol nem alkalmazható olyan személyeknél, akik túlérzékenyek (allergiásak) lehetnek a kolinsavval vagy a készítmény bármely más összetevőjével szemben. Nem adható olyan betegeknek, akik fenobarbitalt, epilepszia kezelésére használt gyógyszert szednek.
Miért engedélyezték az Orphacol - Cholic acid alkalmazását?
Az Ügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) megjegyezte, hogy a cholic sav használata az elsődleges epesav-szintézis inborn hibáinak kezelésében az orvosi gyakorlatban konszolidálódik, és a szakirodalomban jól dokumentáltak, bár az dokumentált esetek alacsonyak az állapot ritkasága miatt. Ezért úgy döntött, hogy az Orphacol előnyei meghaladják a kockázatokat, és javasolta a forgalomba hozatali engedély kiadását. Az Orphacol-t "kivételes körülmények között" engedélyezték, mert a betegség ritkasága miatt az Orphacolra vonatkozó teljes információ nem szerezhető be. Az Európai Gyógyszerügynökség minden évben felülvizsgálja a rendelkezésre álló új információkat, és ezt az összefoglalót ennek megfelelően frissíti.
Milyen információk várhatók még az Orphacol - Cholic acid esetében?
Mivel az Orphacol-t kivételes körülmények között engedélyezték, az Orphacol-t forgalmazó vállalat az Orphacol-val kezelt betegekről adatbázist hoz létre a kezelés biztonságosságának és hatékonyságának ellenőrzése érdekében, és rendszeresen és meghatározott időközönként bemutatja az eredményeket a CHMP-nek.
Milyen intézkedéseket hoznak az Orphacol - Cholic acid biztonságos és hatékony használatának biztosítása érdekében?
Kockázatkezelési tervet dolgoztak ki annak biztosítására, hogy az Orphacol a lehető legbiztonságosabb legyen. E terv alapján az Orphacol termékjellemzői és a betegtájékoztató tartalmaz biztonsági információkat, beleértve az egészségügyi szakemberek és a betegek által követendő megfelelő óvintézkedéseket. Az Orphacol-t gyártó cég az összes tagállamban az Orphacol-t felírni szándékozó orvosokat egy olyan dokumentációval is ellátja, amely termékismertetőt és ezen állapotok helyes diagnózisára, a mellékhatások kockázatára és a gyógyszer megfelelő használatára vonatkozó információkat tartalmaz.
További információ az Orphacol - Cholic acid-ról
2013. szeptember 12-én az Európai Bizottság kiadta az Orphacol forgalomba hozatali engedélyét, amely az Európai Unió egész területén érvényes. Az Orphacol-kezeléssel kapcsolatos további információkért olvassa el a (szintén az EPAR részét képező) betegtájékoztatót, vagy forduljon orvosához vagy gyógyszerészéhez. A ritka betegségek gyógyszereiről szóló Orphacol bizottság véleményének összefoglalója az Ügynökség honlapján található: ema.Europa.eu/Find medicine / Emberi gyógyszerek / Ritka betegségek megjelölése. Az összefoglaló utolsó frissítése: 09-2013.
