Milyen típusú gyógyszer a Naglazyme?
A Naglazyme infúziós oldat (vénába csepegtetve). Tartalmaz a galsulfáz hatóanyagot.
Milyen betegségek esetén alkalmazható a Naglazyme?
A Naglazyme-et a VI. Mukopoliszacharidózisban szenvedő betegek (MPS VI vagy Maroteaux-Lamy szindróma) kezelésére használják. Ezt a betegséget az arilszulfatáz B nevű enzim hiánya okozza, amely szükséges a glikozaminoglikánok (GAG) néven ismert szervezetben lévő anyagok lebontásához. Ha az enzim nincs jelen, a GAG-kat nem lehet lebontani és a sejtekben felhalmozódni. Így a betegség jelei jelennek meg, amelyek közül a legnyilvánvalóbb a rövid termőképesség, a nagy fej és a nehéz séta. A betegséget általában egy és öt év közötti gyermekeknél diagnosztizálják.
Mivel az MPS VI betegek száma alacsony, a betegség "ritka"; 2001. Február 14 - én a Naglazyme "ritka betegségek gyógyszere" (ritka betegségek kezelésére használt gyógyszer).
Hogyan kell alkalmazni a Naglazyme-t?
A Naglazyme-kezelést egy olyan orvosnak kell felügyelnie, aki tapasztalattal rendelkezik az MPS VI vagy hasonló betegségek kezelésében. A kezelést az újraélesztő berendezések rendelkezésre állása esetén kell kezelni, sürgősségi állapot esetén.
A Naglazyme-et hetente négy órás infúzióban adják be. Minden infúzió előtt a betegeknek antihisztaminot kell szedniük az allergiás reakciók kockázatának csökkentése érdekében, és a láz megelőzésére szolgáló gyógyszert is kaphatnak. Bár az öt éven aluli betegek nem vettek részt a Naglazyme fő vizsgálatában, fontos, hogy azokat úgy kezeljék, mintha súlyos MPS VI formájuk lenne.
Hogyan fejti ki hatását a Naglazyme?
A Naglazyme egy enzimpótló terápia. Az enzimpótló terápia a betegek számára hiányzik az enzim. A Naglazyme hatóanyaga, a galsufase, az emberi aromás szulfatáz enzim egy példánya. A Naglazyme segít a GAG-ok lebontásában és a sejtek felhalmozódásában. Ez javíthatja az MPS VI tüneteit, beleértve azt a távolságot is, amelyet az emberek e betegséggel járhatnak. A galszulfázt "rekombináns DNS-technológia" néven ismert módszerrel állítják elő: olyan sejtből áll, amelyben egy olyan gént (DNS-t) vezettek be, amely lehetővé teszi az enzim előállítását.
Milyen módszerekkel vizsgálták a Naglazyme-t?
A Naglazyme-t egy placebóval (hatóanyag nélküli kezeléssel) hasonlították össze egy fő vizsgálatban, melyben 39 MPS VI beteg volt öt és 29 év közötti. A hatékonyság fő mércéje az volt a távolság, amelyet a betegek 24 hetes kezelés után el tudtak járni.
Milyen előnyei voltak a Naglazyme alkalmazásának a vizsgálatok során?
A Naglazyme hatékonyabb volt, mint a placebo. 24 hetes kezelés után az átlagos távolság
12 perc alatt a Naglazyme-val kezelt betegeknél 109 méterrel, a placebóval kezelteknél pedig 18 méterrel nőtt.
Milyen kockázatokkal jár a Naglazyme alkalmazása?
A vizsgálatokban a Naglazyme-nál jelentett leggyakoribb mellékhatások (10 beteg közül több mint 1-nél jelentkeztek) a következők voltak: fülfájás, dyspnoe (légzési nehézség), általános fájdalom és infúziós reakciók (pl. Láz, hidegrázás). bőrkiütés és urticaria). A Naglazyme alkalmazásával kapcsolatban jelentett összes mellékhatás teljes felsorolását lásd a betegtájékoztatóban.
A Naglazyme nem alkalmazható olyan személyeknél, akik túlérzékenyek (allergiásak) lehetnek a galsulfázzal vagy a készítmény bármely más összetevőjével szemben.
Miért engedélyezték a Naglazyme forgalomba hozatalát?
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) megállapította, hogy a placebóval kezelt betegekhez képest a Naglazyme-kezelés az MPS VI-ben szenvedő betegeknél olyan előnyökkel jár, mint például a jobb mobilitás. A Naglazyme csak enyhén javítja az MPS VI tüneteit; mivel ez súlyos betegség, és mivel a legtöbb beteg esetében nincs alternatív kezelés, a CHMP úgy vélte, hogy a Naglazyme előnyei meghaladják a kockázatokat a diagnosztizált betegek hosszú távú enzimhelyettesítő terápiájában megerősítette az MPS VI. A bizottság javasolta a Naglazyme forgalomba hozatali engedélyének megadását. A Naglazyme-t „kivételes körülmények között” engedélyezték. Ez azt jelenti, hogy mivel a betegség ritka, a Naglazyme-ról nem lehetett teljes körű információt beszerezni. Az Európai Gyógyszerügynökség évente felülvizsgálja a gyógyszerről rendelkezésre álló új információkat, és szükség esetén ezt az összefoglalót frissíti.
Milyen információk várják a Naglazyme-t?
A Naglazyme-ot gyártó cég vizsgálatokat végez a Naglazyme terhes és szoptató nők és az öt éven aluli gyermekek esetében a hosszú távú hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálatára annak érdekében, hogy megvizsgálja, hogy antitestek alakulnak-e ki (a szervezetben előállított fehérjék). a Naglazyme bevitelére adott válasz, amely befolyásolhatja a kezelésre adott reakciót) és ellenőrizze a gyógyszer mellékhatásait. Ezenkívül a gyártó cég tanulmányokat végez annak érdekében, hogy meghatározza a betegeknek hosszú távon rendszeresen beadandó optimális dózist.
Milyen intézkedéseket hoznak a Naglazyme-hoz kapcsolódó kockázatok csökkentése érdekében?
A Naglazyme-t gyártó cég tervet fogadott el a gyógyszer biztonságosságának és hosszú távú hatékonyságának figyelemmel kísérésére, összegyűjtve a szükséges adatokat a vele kezelt betegekről.
További információ a Naglazyme-ről:
2006. január 24-én az Európai Bizottság a BioMarin Europe Limited részére kiadta a Naglazyme forgalomba hozatali engedélyét az Európai Unió egész területén.
A Ritka Betegségek Gyógyszereinek Bizottsága véleményének összefoglalása kattintson ide.
A Naglazyme teljes EPAR-verziójának megtekintéséhez kattintson ide.
Az összefoglaló utolsó frissítése: 05-2009.
