Mi a Zalmoxis - Mi a genetikailag módosított limfociták?
A Zalmoxis egy olyan gyógyszer, amelyet kiegészítõ kezelésként alkalmaznak részlegesen kompatibilis donor (ún. Haploidentikus transzplantáció) hematopoetikus őssejt-transzplantációval (HSCT, sejtek átültetése, amely különbözõ vérsejtekké alakulhat). A Zalmoxist olyan betegeknél alkalmazzák, akiknél súlyos vérrák miatt haploidentikus transzplantáció történt, mint például néhány leukémia és limfóma. Az átültetés megkezdése előtt a beteg kezelésben részesül a meglévő sejtek eltávolítására a csontvelőből, beleértve a rákos sejteket és az immunrendszer sejtjeit. A Zalmoxist a beteg immunrendszerének helyreállítása után adják vissza.
A zalmoxis egy olyan fejlett terápiás gyógyszer, amelyet "szomatikus sejtterápiás terméknek" neveznek, amely olyan típusú gyógyszereket tartalmaz, amelyek olyan sejteket vagy szöveteket tartalmaznak, amelyeket manipuláltak, így felhasználhatók a betegség kezelésére, diagnosztizálására vagy megelőzésére. A Zalmoxis T-limfocitákat (fehérvérsejteket) tartalmaz, amelyeket genetikailag módosítottak1. A Zalmoxis előállításához a transzplantációs donorból származó T-limfocitákat elválasztjuk a transzplantáció többi sejtjétől. Ezeket a T-limfocitákat ezután genetikailag módosítjuk, hogy "öngyilkos gén" legyen.
Mivel az alacsony hematopoetikus őssejt-transzplantáción átesett betegek száma a Zalmoxist 2003. október 20-án "ritka betegségek gyógyszere" -nek (ritka betegségekben használt gyógyszer) jelölték.
Hogyan alkalmazzák a Zalmoxist - Genetikailag módosított limfociták?
A zalmoxist csak receptre lehet szerezni, és a kezelést véralvadás kezelésében jártas orvos felügyelete alatt kell végezni, hematopoetikus őssejt-transzplantációval (HSCT).
A Zalmoxist betegspecifikus gyógyszerként alkalmazzák. A transzplantációt követő 21-49 nap elteltével adják be, de csak akkor, ha a transzplantáció még nem állította vissza a beteg immunrendszerét, és ha a beteg nem alakította ki a transzplantációs betegséget a gazdaszervezet ellen (ami akkor történik, amikor a transzplantált sejtek) megtámadják a testet).
A Zalmoxist intravénás infúzióval (csepegtetés) adják be 20-60 percig, havonta legfeljebb négy hónapig, amíg a keringő T-limfociták el nem érnek bizonyos szintet. A Zalmoxis adagja a beteg testtömegétől függ.
További információ a betegtájékoztatóban található.
Hogyan működik a Zalmoxis - genetikailag módosított limfociták?
A transzplantáció után beadott Zalmoxis segít a betegnek az immunrendszer felépítésében, és így segít megvédeni a fertőzéstől. A Zalmoxisban jelenlévő T-limfociták azonban néha megtámadhatják a páciens testét, ami transzplantációs betegséget okoz a gazdaszervezet ellen. A Zalmoxisban lévő T-sejtek öngyilkos génnel rendelkeznek, ami érzékenyek a ganciklovir és a valganciklovir gyógyszereire. Ha a páciens kialakul a transzplantációs betegség, a ganciklovir vagy a valganciklovir alkalmazandó, ami megöli az öngyilkos génnel rendelkező T-limfocitákat, így kezelve a betegséget és megakadályozza a további fejlődést.
Milyen előnyei voltak a Zalmoxisnak - genetikailag módosított limfociták a vizsgálatok során?
A Zalmoxist egy fő vizsgálatban tanulmányozták, amelyben 30 olyan beteg vett részt, akik súlyos vérrák miatt haploidentikus transzplantáción mentek keresztül. A Zalmoxist nem hasonlították össze ebben a vizsgálatban más terápiákkal. A hatékonyság fő mércéje az immunrendszer helyreállítása a T-limfociták vérszintjei alapján, a Zalmoxis-val kezelt betegek 77% -ánál (30-ból 23-ból) az immunrendszert helyreállították. A gazda-transzplantációs betegség 10 betegnél jelentkezett, akiket önmagában vagy más gyógyszerekkel kombinálva ganciklovirral vagy valganciklovirral adtak be. Mind a 10 beteg kinyerte a transzplantációs betegséget a gazdaszervezet ellen.
A fő vizsgálat adatait is kombinálták egy második, folyamatban lévő vizsgálat adataival, és a Zalmoxis-val kezelt 37 beteg túlélési arányát (23 fő a fő vizsgálatban és 14 a jelenlegi vizsgálatban) hasonlították össze a egy 140 betegből álló adatbázist, amely a múltban haploidentikus transzplantáción ment keresztül. Az egy év után túlélő betegek aránya 51% volt a Zalmoxis-kezelésben részesülő betegeknél, míg a Zalmoxist nem kapó betegeknél 34-40% volt.
Milyen kockázatokkal jár a Zalmoxis - genetikailag módosított limfociták?
A Zalmoxis leggyakoribb mellékhatása (amely 10 betegből több mint 1 esetben fordulhat elő) az akut transzplantációs betegség a gazdaszervezet ellen (olyan állapot, amely a transzplantációt követő 100 napon belül alakul ki). A Zalmoxis alkalmazásakor ez az állapot ganciklovirral vagy valganciklovirral kezelhető. A Zalmoxist nem szabad olyan betegeknek adni, akiknek immunrendszere helyreállt. Ezenkívül nem alkalmazható olyan betegeknél, akik már kifejlesztették a transzplantációs betegséget a kezelést igénylő gazdaszervezet ellen. A Zalmoxis alkalmazásával kapcsolatban jelentett korlátozások és mellékhatások teljes listáját lásd a betegtájékoztatóban.
Miért engedélyezték a Zalmoxis - genetikailag módosított limfocitákat?
Kimutatták, hogy a Zalmoxis segíti a súlyos vérrák miatt haploidentikus transzplantáción átesett betegek immunrendszerének helyreállítását; ezeknek a betegeknek korlátozott terápiás lehetőségük van, és rossz prognózisa van. A Zalmoxis biztonságossági profilja elfogadhatónak tekinthető. A fő kockázat a gazdaszervezet elleni transzplantációs betegség, de ez sikeresen kezelhető ganciklovirral vagy valganciklovirral, amely megöli a Zalmoxisban jelenlévő T-limfocitákat. Az Ügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) úgy döntött, hogy bár további adatokra van szükség annak mértékének meghatározásához, a Zalmoxis előnyei meghaladják a kockázatokat, és azt javasolta, hogy engedélyezzék az EU-ban történő felhasználást. . Zalmoxis "feltételes jóváhagyást" kapott. Ez azt jelenti, hogy a jövőben további információ áll rendelkezésre a gyógyszerről, amelyet a vállalatnak meg kell adnia. Az Európai Gyógyszerügynökség minden évben felülvizsgálja a rendelkezésre álló új információkat, és ezt az összefoglalót ennek megfelelően frissíti.
Milyen információkat várnak még a Zalmoxisról?
Mivel a Zalmoxis "feltételes jóváhagyást kapott", a Zalmoxist forgalmazó vállalat a folyamatban lévő, a magas kockázatú akut leukémia-betegekkel végzett vizsgálat eredményeit nyújtja. A vizsgálat összehasonlítja a haploidentikus transzplantációt, majd a Zalmoxis-kezelést haploidentikus T-sejt transzplantációval, majd ciklofoszfamiddal (a gazdaszervezet elleni transzplantációs betegség kialakulásának megelőzésére szolgáló gyógyszer) és T-limfociták nélküli haploidentikus transzplantációval végzett kezeléssel.
Milyen intézkedéseket hoznak a Zalmoxis - géntechnológiával módosított limfociták biztonságos és hatékony használatának biztosítása érdekében?
A Zalmoxist forgalmazó cég az egészségügyi szakemberek számára képzési anyagot fog nyújtani, részletes tájékoztatást nyújtva a kockázatokról, beleértve a befogadó betegséggel kapcsolatos transzplantációs betegségeket, és a gyógyszer helyes alkalmazásának módját. A vállalat a Zalmoxis-szal kezelt betegekről is adatokat gyűjt, feltöltve egy regisztert, és figyelemmel kíséri a kezelés utáni előrehaladást a gyógyszer biztonságosságának és hatékonyságának hosszú távú tanulmányozására.
Az egészségügyi szakemberek és a betegek által a Zalmoxis biztonságos és hatékony használatára vonatkozó ajánlásokat és óvintézkedéseket is beleértették a készítmény összefoglalójába és a betegtájékoztatóba.
További információ a Zalmoxis - Genetikailag módosított limfocitákról
A Zalmoxisra vonatkozó teljes EPAR az Ügynökség honlapján található: ema.europa.eu/Find medicine / Emberi gyógyszerek / Európai nyilvános értékelési jelentések. A Zalmoxis-kezeléssel kapcsolatos további információkért olvassa el a (szintén az EPAR részét képező) betegtájékoztatót, vagy forduljon orvosához vagy gyógyszerészéhez.
A ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottság véleményének összefoglalója a Zalmoxis-ral kapcsolatban megtalálható az Ügynökség honlapján: ema.europa.eu/Find medicine / Emberi gyógyszerek / Ritka betegségek megjelölése
