Milyen típusú gyógyszer az Ocaliva - Obeticolic sav?
Az Ocaliva-t primer biliáris cholangitis néven ismert májbetegségben szenvedő felnőtt betegek, egy olyan autoimmun állapot kezelésére használják, amelyben a májban lévő kis epevezetékek fokozatosan megsemmisülnek. Ezek a csatornák olyan folyadékot tartalmaznak, amelyet a májból az epe-nek neveznek a bélbe, ahol a zsírok emésztésére szolgál. A csatornák károsodásának következtében az epe felhalmozódik a májban, ami károsítja a májszövetet. Ez hegesedést és májelégtelenséget okozhat, és növelheti a májrák kockázatát.
Az Ocaliva a hatóanyagot tartalmazza az ecetsav. Ezt egy másik gyógyszerrel, ursodeoxikolsavval (UDCA) kombinálva alkalmazzák olyan betegeknél, akik nem reagálnak kielégítően egyedül az UDCA-ra, és egyedül azoknál a betegeknél, akik nem tudnak UDCA-t alkalmazni.
Mivel az elsődleges biliáris cholangitisben szenvedő betegek száma alacsony, a betegséget „ritkanak” tekintik, és az Ocaliva 2010. július 27-én „ritka betegségek gyógyszere” (ritka betegségekben használt gyógyszer).
Hogyan kell alkalmazni az Ocaliva - Obeticolic savat?
Az Ocaliva tablettákban (5 és 10 mg) kapható, és csak receptre kapható. A javasolt kezdő adag naponta egyszer 5 mg. Ha az Ocaliva hat hónap elteltével jól tolerálható, az adag naponta egyszer 10 mg-ra emelhető. Azok a betegek esetében, akik nem tolerálható viszketést tapasztalnak (az Ocaliva esetleges mellékhatása), csökkenthetik a dózisokat, vagy a kezelést meg kell szakítani.
További információ a betegtájékoztatóban található.
Hogyan működik az Ocaliva - Obeticolic acid?
Az Ocaliva hatóanyaga, egy zsírsav, egy epesav módosított formája (az epesavak az epe fő összetevői). Főként a máj és a bél (X-farnesoid receptorok) receptoraihoz kötődik, amelyek szabályozzák az epe termelését. Ezekhez a receptorokhoz kötve az Ocaliva csökkenti az epe termelését a májban, megakadályozva, hogy felhalmozódjon és károsítsa a májszövetet.
Milyen előnyei voltak az Ocaliva - Obeticolic acid alkalmazásának a vizsgálatok során?
Az Ocaliva-t egy placebóval (hatóanyag nélküli kezeléssel) hasonlították össze egy fő vizsgálatban, amelyben 217 felnőtt primer biliáris cholangitis volt, akik legalább 1 évig voltak UDCA-val, vagy akik nem tudták az UDCA-t bevenni. A hatásosság mértéke azon betegek számán alapult, akiknek a vérszintjei, mint például a bilirubin és az ALP (májkárosodás markerei) legalább 15% -kal csökkentek (az ALP esetében) és egy bizonyos normál értéknek (a bilirubin) 1 év kezelés után.
A vizsgálat kimutatta, hogy az Ocaliva hatékonyabb volt, mint a placebó a bilirubin és az ALP vérszintjének csökkentésében: az Ocaliva 10 mg-mal kezelt betegek 47% -ánál (46% -ánál) 46% -kal (32%) csökkent a szükséges mennyiség. 70) az Ocaliva növekvő dózisával kezelt betegeknél (5 mg-tól 10 mg-ig), míg a placebóval kezelt betegek 10% -ánál (7).
Milyen kockázatokkal jár az Ocaliva - Obeticolic acid alkalmazása?
Az Ocaliva leggyakoribb mellékhatása a viszketés (amely 10-nél több mint 6-nál jelentkezhet) és a fáradtság (amely 10-ből több mint 2-et érinthet). A viszketés a leggyakoribb mellékhatás, amely a kezelés felfüggesztéséhez vezethet. A legtöbb esetben a kezelés első hónapjában a viszketés előfordult, amely a kezelés folytatása közben az idő múlásával hajlamos. Az Ocaliva alkalmazásával kapcsolatban jelentett összes mellékhatás teljes felsorolását lásd a betegtájékoztatóban.
Az Ocaliva nem alkalmazható olyan betegeknél, akik teljesen elzárt epevezetékek. A korlátozások teljes listáját lásd a betegtájékoztatóban.
Miért engedélyezték az Ocaliva - Obeticolic Acid alkalmazását?
Az elsődleges biliáris cholangitisben szenvedő betegek kezelési lehetőségei korlátozottak. Kimutatták, hogy az Ocaliva csökkenti a bilirubin és az ALP vérszintjét primer biliáris cholangitisben szenvedő betegeknél, beleértve azokat is, akiket nem lehet kezelni UDCA-val. A bilirubin és az ALP csökkenése a máj állapotának javulását jelzi. Az Ocaliva klinikai előnyeit azonban további vizsgálatokban kell bizonyítani. A gyógyszer biztonságossági profilját kedvezőnek tekintették, mellékhatásokkal, amelyek tolerálhatóak és kezelhetőek voltak támogató kezeléssel (például viszketéssel) és dózismódosítással. Az Ügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) ezért úgy döntött, hogy az Ocaliva előnyei meghaladják a kockázatokat, és azt javasolta, hogy az EU-ban engedélyezhető legyen.
Az Ocaliva "feltételes jóváhagyást" kapott. Ez azt jelenti, hogy a jövőben további információ áll rendelkezésre a gyógyszerről, amelyet a vállalatnak meg kell adnia. Az Európai Gyógyszerügynökség minden évben felülvizsgálja a rendelkezésre álló új információkat, és ezt az összefoglalót ennek megfelelően frissíti.
Milyen információkat várnak még az Ocaliva-ról?
Mivel az Ocaliva számára feltételes jóváhagyást adtak ki, az Ocaliva-t forgalmazó vállalat két vizsgálatból további adatokat szolgáltat a gyógyszer hatékonyságának és biztonságosságának megerősítésére. Az első vizsgálat az Ocaliva klinikai előnyeit mutatja be, míg a második vizsgálatban az Ocaliva előnyeit mérsékelt vagy súlyos májbetegségben szenvedő betegeknél értékelik.
Milyen intézkedéseket tesznek az Ocaliva - Obeticolic sav biztonságos és hatékony használatának biztosítására?
Az egészségügyi szakemberek és a betegek által az Ocaliva-val biztonságosan és hatékonyan alkalmazandó ajánlások és óvintézkedések szerepelnek a termékjellemzőkben és a betegtájékoztatóban.
Egyéb információ az Ocaliva - Obeticolic savról
Az Ocaliva-ra vonatkozó teljes EPAR az Ügynökség honlapján található: ema.europa.eu/Find medicine / Emberi gyógyszerek / Európai nyilvános értékelő jelentések. Az Ocaliva-kezeléssel kapcsolatos további információkért olvassa el a (szintén az EPAR részét képező) betegtájékoztatót, vagy forduljon orvosához vagy gyógyszerészéhez.
A ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottság véleményének összefoglalása az Ügynökség honlapján található: ema.europa.eu/Find medicine / Emberi gyógyszerek / Ritka betegségek megjelölése.
