Milyen betegségek esetén alkalmazható az Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor?
Az Orkambi egy olyan gyógyszer, amelyet legalább 12 éves korú cisztás fibrózis kezelésére használnak, akik F508del mutáció néven ismert genetikai mutációt hordoznak. Ez a mutáció befolyásolja a cisztás fibrózis (CFTR) transzmembrán vezetőképességének szabályozójaként ismert fehérjét kódoló gént, amely részt vesz a nyálka termelésének és az emésztési gyümölcslevek szabályozásában. Az Orkambi-t olyan betegeknél alkalmazzák, akik mindkét szülőtől örökölték a mutációt, és ezért a CFTR gén mindkét példányának hordozói.
A cisztás fibrózis olyan öröklött betegség, amely súlyos hatással van a tüdőre és az emésztőrendszerre. Ez befolyásolja a nyálkahártyát és az emésztőleveket termelő sejteket. A cisztás fibrózisban a szekréciók sűrűvé válnak és elzáródást okoznak. A tüdőben a sűrű és viszkózus szekréciók felhalmozódása a gyulladás és a krónikus fertőzések oka. A bélben a hasnyálmirigy-csatornák blokkolása lassítja az élelmiszer emésztését, és nem megfelelő fejlődést okoz. Az Orkambi a lumacaftor és az ivakaftor hatóanyagait tartalmazza.
Hogyan kell alkalmazni az Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor?
Az Orkambit csak a cisztás fibrózis kezelésében jártas orvos írhatja fel. Kizárólag 12 éves korú betegeknek kell előírni, akiknek a CFTR-gén mindkét példányára megállapított F508del-mutáció van.
Az Orkambi tabletta 200 mg lumacaftorot és 125 mg ivakaftorot tartalmaz. Az Orkambi ajánlott adagja naponta kétszer két tabletta, 12 órás táplálékkal, zsírtartalmú élelmiszerekkel, például vajjal vagy olajjal elkészített ételekkel, vagy tojást, sajtot, diót, teljes tejet vagy húst tartalmazó élelmiszerekkel.
Májproblémákban szenvedő betegeknél, akik bizonyos gyógyszerekről ismert, hogy erős CYP3A4-gátlók, szükséges lehet az Orkambi adagjának csökkentése.
Hogyan fejti ki hatását az Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor?
A cisztás fibrózist a CFTR gén mutációja okozza. Ez a gén olyan fehérjét ismertet, amely "a cisztás fibrózis transzmembrán vezetőképességének szabályozója" (CFTR), amely részt vesz a nyálka termelésének és az emésztőlevek szabályozásában. Ezek a mutációk csökkentik a CFTR fehérje csatornáinak számát a sejtfelszínen, vagy befolyásolják annak működését. Ezek a csatornák ionok (elektromos töltésű atomok és molekulák) szállítására szolgálnak a sejtek belső és külső részei felé. Ha a csatornák hibásak, a nyálka és a gyomornedv rendkívül sűrű és viszkózus lehet.
Az Orkambi, lumacaftor egyik hatóanyaga növeli a CFTR fehérjék számát a sejtfelületen, míg a másik ivakaftor növeli a hibás CFTR fehérje aktivitását. Ez normalizálja az ionok transzportját a membráncsatornákon keresztül, így a szekréciók kevésbé sűrűek.
Milyen előnyei voltak az Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor alkalmazásának a vizsgálatok során?
Kimutatták, hogy az Orkambi hatékonyan javítja a tüdőfunkciót két fő vizsgálatban, amelyekben 1 108 cisztás fibrózisban szenvedő, 12 éves vagy annál idősebb, F508del mutációval rendelkező beteg vett részt a CFTR gén mindkét példányán. A vizsgálatokban az Orkambi-t placebóval (hatóanyag nélküli kezelés) hasonlították össze; mindkettőt hozzáadták a betegeknek adott normál terápiához. A fő hatékonysági paraméter a FEV1 százalékos javulása volt a páciens számára, ami a tüdő jó működését jelzi.
Az első vizsgálat eredményei azt mutatták, hogy 24 hetes kezelés után az Orkambi-t szedő betegeknél a FEV1 átlagos javulása 2, 41 százalékponttal magasabb volt, mint a placebóval kezeltek, míg ez az érték 2 volt. 65 a második vizsgálatban.
Az Orkambi-kezelés a kórházi vagy antibiotikum-terápiát igénylő exacerbációk számának csökkenését is eredményezte. Összességében az exacerbációk száma 39% -kal csökkent a placebóval összehasonlítva.
Milyen kockázatokkal jár az Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor alkalmazása?
Az Orkambi leggyakoribb mellékhatásai (amelyek 10 beteg közül több mint 1-et érinthetnek) a dyspnoe (légszomj), hasmenés és hányinger (rosszullét). Súlyos mellékhatások közé tartoznak a májproblémák, mint például a megemelkedett májenzimek, a kolesztatikus hepatitis (epe gyulladás a máj gyulladásában) és a hepatikus encephalopathia (a májproblémák okozta agybetegség). Összességében ezek a súlyos mellékhatások a klinikai vizsgálatok során több mint 1-nél többször fordultak elő.
Az Orkambi-val kapcsolatban jelentett összes mellékhatás és a korlátozások teljes listáját lásd a betegtájékoztatóban.
Miért engedélyezték az Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor forgalomba hozatalát?
Az Ügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) úgy döntött, hogy az Orkambi előnyei meghaladják a kockázatokat, és azt javasolta, hogy az EU-ban engedélyezhető legyen.
Bár az Orkambi jótékony hatásai következetesek voltak az elvégzett vizsgálatokban, és hasonlóak voltak a cisztás fibrózis tüneteinek kezelésére alkalmazott gyógyszerekhez hasonlóan, kiderült, hogy alacsonyabbak, mint a betegség mechanizmusát befolyásoló gyógyszereknél. . Mivel azonban az F508del mutáció által okozott cisztás fibrózis különösen súlyos, a CHMP úgy vélte, hogy a megfigyelt hatások klinikailag relevánsak az alternatív kezelési lehetőségek nélküli betegek számára. A bizottság továbbá megjegyezte, hogy az Orkambi előnyei a 48 hetes kezelési időszak alatt fennmaradtak. Az Orkambi mellékhatásai főként a bél- és légzőszervi funkciókat érintették, és általában enyhe vagy mérsékeltek és kezelhetőek voltak.
Milyen intézkedéseket hoznak az Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor biztonságos és hatékony használatának biztosítása érdekében?
Kockázatkezelési tervet dolgoztak ki annak biztosítása érdekében, hogy az Orkambi-t a lehető legbiztonságosabban használják. E terv alapján az Orkambi termékjellemzőiben és a betegtájékoztatóban szerepelnek a biztonsági információk, beleértve az egészségügyi szakemberek és a betegek által követendő megfelelő óvintézkedéseket.
További információ az Orkambi-ról - Lumacaftor / Ivacaftor
Az Orkambi-kezeléssel kapcsolatos további információkért olvassa el a (szintén az EPAR részét képező) betegtájékoztatót, vagy forduljon orvosához vagy gyógyszerészéhez.
