Mi az a Soliris?
A Soliris olyan koncentrátum, amely infúziós oldatot készít. Az eculizumab hatóanyagot tartalmazza.
Milyen betegségek esetén alkalmazható a Soliris?
A Soliris a paroxiszmális éjszakai hemoglobinuria (PNH), a beteg számára életveszélyes ritka genetikai betegség kezelésére javasolt, ami a vörösvérsejtek lízisét (megsemmisítését) túl gyorsan okozza. Ennek következményei az anaemia (a vörösvértestek számának csökkenése), a trombózis (vérrögképződés az erekben) és a sötét vizelet.
Mivel a PNH-ban szenvedő betegek száma alacsony, a betegséget „ritkanak” tekintik, és a Soliris 2003. október 17-én „ritka betegségek gyógyszere” (ritka betegségekben használt gyógyszer).
A gyógyszer csak receptre kapható.
Hogyan alkalmazzák a Soliris-t?
A Soliris-t egy egészségügyi szakembernek, például orvosnak vagy nővérnek kell adnia egy olyan orvos felügyelete alatt, aki tapasztalattal rendelkezik a betegek kezelésében.
A Soliris-kezelés 600 mg-os infúziót (csepegtető vénába) tartalmaz hetente egyszer 25-45 percig, majd 900 mg-os adagot az ötödik héten. Ezt követően a dózist 900 mg-on kell tartani, kb. Kéthetente. Legalább két héttel a Soliris-kezelés megkezdése előtt minden beteget be kell oltani a Neisseria meningitidis baktérium által okozott meningitis ellen, és a jelenlegi iránymutatások szerint újra kell vakcinálni.
A Soliris-t kapó betegeknek olyan speciális kártyát kell kapniuk, amely megmagyarázza bizonyos fertőzések tüneteit, és figyelmeztetést kell kérni arra, hogy azonnal forduljon orvoshoz, ha ezek a tünetek jelentkeznek.
Hogyan működik a Soliris?
A Soliris hatóanyaga az ekulizumab monoklonális antitest. A monoklonális antitest egy antitest (egyfajta fehérje), amely úgy van kialakítva, hogy felismerje és kötődjön a szervezetben lévő specifikus szerkezethez (antigénhez). Az ekulizumabot úgy tervezték, hogy a C5 komplement fehérjéhez, a test kiegészítő rendszerének védelmi rendszeréhez kötődjön. Az EPN-ben a betegek a vörösvértestek felszínén található CD59-fehérje hibájával rendelkeznek, ami általában megakadályozza a komplement támadó sejtek támadását. Ennek következtében a komplement elpusztítja a vörösvértesteket. A C5-proteinnek a komplementből történő blokkolásával az ekulizumab megakadályozza, hogy a komplement megtámadja a sejteket, csökkentve a lízist és enyhítve a betegség tüneteit.
Milyen tanulmányokat végeztek a Soliris-ral?
A Soliris hatásait először kísérleti modelleken tesztelték, mielőtt embereken tanulmányozták.
A Soliris-t egy fő vizsgálatban tanulmányozták, amelyben 88 felnőtt, PNH-val rendelkező felnőtt vett részt, akik az előző évben legalább négy vérátömlesztésen mentek át anaemiára. A Solirist placebóval (hatóanyag nélküli kezelés) hasonlították össze. A hatékonyság fő mutatói azok a betegek száma, akiknek a hemoglobinszintje (a vörösvérsejtekben található fehérje) magasabb volt, mint az egyéni célszint és a vörösvérsejt-transzfúziók száma a kezelés első 26 hetében. .
Milyen előnyei voltak a Soliris alkalmazásának a vizsgálatok során?
A Soliris hatékonyabb volt, mint a placebó az EPN tüneteinek javításában. A fő vizsgálatban a Soliris-szal kezelt betegek 49% -a (21-ből 21-nél) volt stabil hemoglobinszintje, és átlagosan nem volt szükség vörösvérsejt-transzfúzióra. Összehasonlításképpen, a placebót szedő 44 beteg közül egyik sem volt stabil hemoglobinszinttel, és ezek átlagosan 10 transzfúziót igényeltek.
Milyen kockázatokkal jár a Soliris alkalmazása?
A Soliris leggyakoribb mellékhatása (10 betegből több mint egy betegnél) a fejfájás. A Soliris alkalmazásával kapcsolatban jelentett összes mellékhatás teljes felsorolását lásd a betegtájékoztatóban.
A Soliris nem alkalmazható olyan személyeknél, akik túlérzékenyek (allergiásak) lehetnek az eculizumabra, az egérfehérjékre vagy bármely más anyagra, vagy akik örökletes komplementhiányt szenvednek vagy várhatóan örökletesek. A meningitis kockázatának növekedése miatt a Soliris nem adható Neisseria meningitidis- vel fertőzötteknek, vagy akik nem oltottak be a baktérium ellen.
Miért engedélyezték a Soliris forgalomba hozatalát?
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) úgy döntött, hogy a Soliris előnyei meghaladják a kockázatokat a paroxiszmális éjszakai hemoglobinuriában (PNH) szenvedő betegek kezelésében, de megjegyezte, hogy a Soliris javára vonatkozó bizonyítékok csak az alanyokra vonatkoznak. korábban vérátömlesztéseknek vetették alá. A bizottság javasolta a Soliris forgalomba hozatali engedélyének megadását.
Milyen intézkedéseket hoznak a Soliris biztonságos használatának biztosítása érdekében?
A Soliris gyártója megegyezik az egyes tagállamokban a rendszer részleteit illetően, amely biztosítja, hogy a gyógyszer forgalmazása csak azután ellenőrizhető, hogy a beteg megfelelően beoltott-e. Azt is tájékoztatja a gyógyszert felírókat és a betegeket a gyógyszer biztonságáról, és ellenőrzi, hogy a kezelők biztonságosan használják-e.
További információ a Soliris-ról
2007. június 20-án az Európai Bizottság kiadta az egész Európai Unióban érvényes Soliris forgalomba hozatali engedélyét az Alexion Europe SAS részére.
A ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottság véleményének összefoglalása a Soliris-nál kattintson ide.
A Soliris-ra vonatkozó teljes EPAR itt található.
Az összefoglaló utolsó frissítése: 04-2009
