Mi az a Rapamune?
A Rapamune egy szirolimusz hatóanyagot tartalmazó, orális oldatban (1 mg / ml) és háromszög alakú tabletta (fehér: 1 mg; sárga: 2 mg).
Milyen betegségek esetén alkalmazható a Rapamune?
A Rapamune-t felnőtteknél a vesetranszplantációs kilökődés megelőzésére használják, alacsony vagy közepesen súlyos kilökődés kockázatával. A Rapamune-t ciklosporinnal és kortikoszteroidokkal (más elutasító szerekkel) kombinációban 2-3 hónapig ajánlott alkalmazni. Ezután a Rapamune kortikoszteroidokkal kombinálva fenntartható kezelésben alkalmazható, de csak abban az esetben, ha a ciklosporinnal történő kezelés leállítható.
A gyógyszer csak receptre kapható.
Hogyan alkalmazzák a Rapamune-t?
A Rapamune-kezelést meg kell kezdeni, majd egy transzplantációs szakembernek kell kezelnie.
A Rapamune-t 6 mg-os kezdő adagként adják be a transzplantáció után a lehető leghamarabb, majd 2 mg-ot naponta egyszer, 2-3 hónapig. A szirolimusz szintjét a beteg vérében ellenőrizni kell, az adagot úgy kell beállítani, hogy megfelelő szintet kapjunk (4-12 ng / ml). A Rapamune-t minden ciklosporin adag után négy órával kell bevenni. A Rapamune bevitelnek rendszeresnek kell lennie étellel vagy anélkül.
Ezen időszak után a Rapamune-t „fenntartó terápiaként” lehet alkalmazni olyan betegeknél, akik megszakíthatják a ciklosporint. Ezekben az esetekben a ciklosporin adagját fokozatosan el kell távolítani 4-8 héten belül, míg a Rapamune adagja megnövekedett, hogy a szirolimusz szintje körülbelül 12-20 ng / ml legyen. Átlagosan a Rapamune adagja megnégyszereződött.
A Rapamune biztonságosságára és hatásosságára vonatkozó rendelkezésre álló információk 18 év alatti betegeknél nem elegendőek ahhoz, hogy ebben a korcsoportban ajánlhassák a gyógyszert.
Hogyan működik a Rapamune?
A Rapamune hatóanyaga a szirolimusz, az immunszuppresszív szer, amely egy bizonyos fehérje, az "emlősök specifikus rapamicin-célpontja" (mTOR) gátlásával hat. A test belsejében a szirolimusz kötődik a sejtekben található fehérjéhez, és "komplexet" termel, amely blokkolja az mTOR-t. Tekintettel arra, hogy az mTOR részt vesz a szorzásban
az aktivált T-limfociták (fehérvérsejtek, amelyek a transzplantált szerv támadásáért felelősek), a Rapamune csökkenti ezeknek a gömböcskéknek a számát, ezáltal a kilökődés kockázatát.
Milyen vizsgálatokat végeztek a Rapamune-ral?
A Rapamune-t két fő vizsgálatban vizsgálták, amelyekben összesen 295 vesetranszplantált beteg vett részt, és az alacsony vagy közepesen súlyos kilökődés kockázata állt fenn. Az első vizsgálat (719 beteg) összehasonlította a Rapamune adagját az orális oldatban az azatioprinnal (egy másik elutasító gyógyszerrel), míg a második vizsgálatban (576 beteg) a Rapamune dózisát orális oldatban hasonlították össze egy placebo (dummy kezelés) ). A gyógyszereket a ciklosporin és a kortikoszteroidok mellett alkalmazták. A hatásosságot hat hónap elteltével a sikertelen kezelések számának (az új vese elutasítása vagy elvesztése miatt) megfigyelésével mértük.
Két vizsgálatban a Rapamune-t fenntartó terápiaként vizsgálták legfeljebb öt évig összesen 765 betegnél, akik a 2-3 hónapos kezdeti kezelésre reagáltak, és akik abbahagyhatják a ciklosporin szedését.
Egy másik vizsgálat az orális oldat és a tabletták hatékonyságát hasonlította össze.
Milyen előnyei voltak a Rapamune alkalmazásának a vizsgálatok során?
A Rapamune hatásosabb volt, mint a placebó és a ciklosporinnal és kortikoszteroidokkal kombinálva ugyanolyan hatásos volt, mint az azatioprin. Az első vizsgálatban a betegek 19% -a, akinek a jóváhagyott Rapamune dózisát hat hónap elteltével nem sikerült kezelni (284-ből 53-nál), azoknak a 32% -nak, akiknél az azatioprint adták hozzá. 52-ből 52). A második vizsgálatban a sikertelenség aránya alacsonyabb volt azoknál a betegeknél, akiknél a Rapamune-t adták (30%, a 277-ből 68%), mint a placebóval kiegészített betegeknél (48%, 130 a 130-ból).
A fenntartó kezeléssel végzett vizsgálatok azt mutatták, hogy a Rapamune-val végzett hosszú távú ellátás hatékonyan hozzájárul az új vese túléléséhez, működésének és vérnyomásának javulása után, a ciklosporin leállítása után.
A másik vizsgálat kimutatta, hogy az orális oldat és a tabletták ugyanolyan hatásosak az elutasítás megelőzésére.
Milyen kockázatokkal jár a Rapamune alkalmazása?
A Rapamune-val kapcsolatos leggyakoribb mellékhatások (10-ből több mint 1 betegnél) a húgyúti fertőzés (a vizelet áramló szervei), thrombocytopenia (alacsony vérlemezkeszám), anémia (alacsony vörösvértestszám). hypokalaemia (alacsony káliumszint a vérben), hipofoszfatémia (alacsony foszfátszint a vérben), hypercholesterolemia (magas koleszterinszint a vérben), hiperglikémia (magas vércukorszint), hypertrigliceridémia (magas trigliceridszint a vérben, \ t egyfajta zsír), fejfájás, lymphocele (folyadék felhalmozódása a vese körül), magas vérnyomás (magas vérnyomás), hasi fájdalom, hasmenés, székrekedés, hányinger, pattanások (ízületi fájdalom), perifériás ödéma ( duzzanat, általában a lábakban), pirecia (láz), fájdalom, megnövekedett laktát-dehidrogenáz a vérben (szövetkárosodás indexe) és a kreatininszint emelkedése (marker). veseproblémák). Az immunrendszer aktivitásának csökkentésével a Rapamune növelheti a rák, különösen a limfómák és a bőrrák kockázatát. A Rapamune alkalmazásával kapcsolatban jelentett összes mellékhatás teljes felsorolását lásd a betegtájékoztatóban.
A Rapamune nem alkalmazható olyan betegeknél, akik túlérzékenyek (allergiásak) lehetnek a sirolimuszra vagy a többi összetevőre.
Óvatosság szükséges, ha Rapamune-t más gyógyszerekkel együtt adják be. További információ a betegtájékoztatóban található.
Miért engedélyezték a Rapamune alkalmazását?
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) úgy döntött, hogy a Rapamune-val kapcsolatos előnyök meghaladják a szervkilökődés megelőzésében rejlő kockázatokat olyan betegeknél, akiknél a veseátültetés alacsony vagy közepesen súlyos immunológiai kockázattal jár, ezért ajánlott forgalomba hozatali engedély megadását.
További információ a Rapamune-ról:
2001. március 14-én az Európai Bizottság kiadta a Wyeth Europa Ltd. részére az Európai Unió egész területén érvényes Rapamune forgalomba hozatali engedélyét. A forgalomba hozatali engedélyt 2006. március 14-én megújították.
A Rapamune-értékelés (EPAR) teljes változatához kattintson ide.
Az összefoglaló utolsó frissítése: 11-2008.
