Mi az a Zavesca?
A Zavesca olyan gyógyszer, amely hatóanyagként miglustatot tartalmaz, fehér 100 mg-os kapszula formájában kapható.
Milyen betegségek esetén alkalmazható a Zavesca?
A Zavesca két ritka örökletes betegség kezelésére szolgál, amelyek befolyásolják a szervezet által a zsírok metabolizálását. Mindkét betegség a zsírokat (glükoszfingolipideket) okozza a szervezetben. A Zavescát a következő esetekben használják:
- Az 1. típusú Gaucher-betegségben szenvedő felnőttek enyhe vagy közepes formájúak. A szenvedő betegeknél nincs enzim (glükocerebroszidáz); ez a hiány meghatározza a glikoszfingolipidek (glükozilceramid) együttes felhalmozódását a test különböző részein, pl. lép, máj, csontok. A Zavesca-t olyan betegeknél alkalmazzák, akik nem alkalmasak standard enzimpótló terápiával (ERT) történő infúzióval (csepegtetés vénába) történő kezelésre;
- felnőttek, serdülők és gyermekek a C-típusú Niemann-Pick-betegséggel, a halálhoz vezető betegség, amelyben a glikoszfingolipidek felhalmozódása az agyban és a test más részein található sejtekben történik. A Zavescát a betegség „neurológiai” tüneteinek kezelésére használják (az agy és az idegek tünetei). Ezek a tünetek a következők: koordinációvesztés, "szarkadikus" (gyors) szemmozgásokból eredő problémák, amelyek károsíthatják a látást, fejlődési késleltetést, nyelési nehézséget, fokozott izomtónust, görcsöket és tanulási nehézségeket.
Mivel az ilyen betegségekben szenvedő betegek száma alacsony, „ritkán” tartják őket, ezért a Zavesca 2000. október 18-án az 1. típusú Gaucher-betegség tekintetében megkapta a „ritka betegségek gyógyszere” nevet, és 2006. februárjában a C-típusú Niemann-Pick-betegségre.
A gyógyszer csak receptre kapható.
Hogyan alkalmazzák a Zavescát?
A Zavesca-kezelést a Gaucher-betegség vagy a C-típusú Niemann-Pick-betegség kezelésében jártas orvosnak kell elkezdenie és ellenőrizni.
Az 1. típusú Gaucher-betegségben szenvedő betegek kezelésére javasolt kezdő adag egy orálisan, naponta háromszor bevitt kapszula. A Niemann-Pick C típusú betegség tekintetében a javasolt adag két naponta három kapszula felnőtt és serdülőkorúak számára. az
A dózis a 12 év alatti gyermekek súlyától és magasságától függően változik. A Zavesca-t teljes vagy éhgyomorra lehet bevenni. A Zavesca egy hosszú távú terápiás gyógyszer.
A veseelégtelenségben szenvedő betegeknél, és legalábbis átmeneti esetben a dózist csökkenteni kell azoknál a betegeknél, akiknél hasmenés lép fel. Májproblémákban nem végeztek vizsgálatokat a gyógyszerrel. További információért olvassa el az alkalmazási előírást (az EPAR tartalmazza).
Hogyan működik a Zavesca?
A Zavesca hatóanyaga, a miglustat, gátolja a glükozilceramid szintáz nevű enzim hatását. Ez az enzim a glikoszfingolipid előállítás első fázisának része. Az enzim hatásának megakadályozásával a miglustat csökkentheti a glikoszfingolipidek termelését a sejtekben. Ez lassítja vagy megakadályozza az 1. típusú Gaucher-betegség tüneteit, és csökkenti a Niemann-Pick C-típusú betegség tüneteit.
Milyen vizsgálatokat végeztek a Zavescán?
A Zavesca hatásossága az 1. típusú Gaucher-betegség enyhe és közepes mértékű kezelésében 28 fő olyan fő vizsgálat tárgyát képezte, akik nem tudtak vagy nem akartak enzimpótló terápiát végezni. A tanulmány fő része egy évig tartott; 13 beteg folytatta a gyógyszert további két évig. A vizsgálat célja a Zavesca hatásának mérése a máj és a lép térfogatára, és annak meghatározása, hogy hatással van-e a vérértékekre, például a hemoglobin koncentrációjára (a vörösvérsejtekben található fehérje, amely a szervezetben oxigént hordoz) és vérlemezkeszám (a véralvadásban részt vevő komponensek).
A Niemann-Pick C típusú betegség tekintetében a Zavesca hatékonyságát 31 főből álló fő vizsgálatban vizsgálták, ebből 12-nél kevesebb volt a 12 éves. A vizsgálat összehasonlította a Zavesca standard terápiával (a tünetek enyhítésére használt intézkedések) és a standard terápia hatásait. A fő hatásossági index a vízszintes szkadikus szemmozgások gyakoriságának változása egy év elteltével; a tanulmány más neurológiai tüneteket is vizsgált, köztük a beteg lenyelési képességét és szellemi funkcióit. Néhány betegnél a kezelés öt és fél évig tartott. a Zavescával kezelt 66 betegnél végzett felmérést is végeztek.
Milyen előnyei voltak a Zavesca alkalmazásának a vizsgálatok során?
Az 1-es típusú Gaucher-kórral kapcsolatos vizsgálatban egy év után 12% -os, illetve 19% -nyi lép térfogat csökkenését tapasztaltuk. A hemoglobinkoncentráció átlagosan 0, 26 g / deciliter növekedését is észleltük, valamint a vérlemezkeszám növekedése 8, 29 millió milliliterenként. A Zavesca jótékony hatásai a folyamatos kezelés három éve alatt változatlanok maradtak.
A Niemann-Pick C típusú betegség vizsgálatában a szemmozgások javulása hasonló volt a Zavesca-val és anélkül kezelt betegeknél. A nyelési képesség és a szellemi funkció javulásának jeleit azonban a Zavesca-val kezelt betegeknél találták. A vizsgálat kimutatta, hogy a gyógyszer a betegek kb.
Milyen kockázatokkal jár a Zavesca alkalmazása?
A Zavesca-val kapcsolatos leggyakoribb mellékhatások (10-ből több mint egy betegnél) a testsúlycsökkenés, a remegés, a hasmenés, a duzzanat és a hasi fájdalom (gyomorfájás). A Zavesca alkalmazásával kapcsolatban jelentett összes mellékhatás teljes felsorolását lásd a betegtájékoztatóban.
A Zavescát nem szabad alkalmazni olyan betegeknél, akik túlérzékenyek (allergiásak) lehetnek a miglustatra vagy a készítmény bármely más összetevőjére.
Miért engedélyezték a Zavesca forgalomba hozatalát?
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) úgy döntött, hogy a Zavesca által mutatott előnyök meghaladják az enyhe vagy mérsékelt 1. típusú Gaucher-betegség orális úton történő kezelésével kapcsolatos kockázatokat nem megfelelő felnőtt betegeknél. A Niemann-Pick C típusú betegségben szenvedő felnőtt és gyermekgyógyászati betegeknél enzimhelyettesítő terápiával és progresszív neurológiai megnyilvánulásokkal kell kezelni, ezért a bizottság javasolta a Zavesca forgalomba hozatali engedélyének megadását.
A Zavesca-t "kivételes körülmények között" engedélyezték, mert ritka betegségként nem lehetett teljes körű adatokat beszerezni a gyógyszerről. Az Európai Gyógyszerügynökség (EMEA) minden évben megvizsgálja az időközben rendelkezésre álló új adatokat, és szükség esetén frissíti ezt az összefoglalót.
Milyen információkat várnak még a Zavesca-ról?
A Zavesca gyártója vállalta, hogy az 1. típusú Gaucher-betegség tekintetében elvégzi a termék hatékonyságát és biztonságosságát a következő vizsgálatokkal: \ t
- a termék forgalomba hozatalát követő program, amely tájékoztatja az orvosokat a Zavesca használatáról, és biztosítja, hogy a betegek jelentse a gyógyszer biztonsági szempontjait;
- a klinikai vizsgálatokban már részt vevő betegek utánkövetési vizsgálata, a gyógyszer biztonságosságának és hatékonyságának értékelése, valamint a betegség neurológiai vonatkozásaira vonatkozó nagyobb visszajelzés;
- tanulmány a Zavesca hatékonyságáról és biztonságosságáról olyan betegeknél, akik az enzimhelyettesítő terápia után váltak a Zavescára;
- a Gaucher-betegség európai munkacsoportjával (EWGGD) közösen végzett további tanulmány a betegség természetes előfordulásáról.
További információ a Zavescáról:
2002. november 20-án az Európai Bizottság kiadta a Zavesca forgalomba hozatali engedélyét az Actelion Registration Ltd részére, amely az Európai Unió egész területén érvényes. A forgalomba hozatali engedélyt 2007. november 20-án megújították.
A Zavesca ritka gyógyszerkészítmény státuszának regisztrálásához kattintson ide (az 1. típusú Gaucher-kórra) és itt (a Niemann-Pick C-típusú betegség esetében).
A Zavesca-ra vonatkozó teljes EPAR megtekintéséhez kattintson ide.
Az összefoglaló utolsó frissítése: 01-2009
