Mi az a Busilvex?
A Busilvex egy koncentrátum oldatos infúzióhoz (vénába csepegtető), amely a buszulfánt tartalmazó hatóanyagot tartalmazza.
Milyen betegségek esetén alkalmazható a Busilvex?
A Busilvex a hematopoetikus progenitor sejtek (vérsejteket termelő sejtek) transzplantációját megelőzően "előkészítő" kezelésben jelzett felnőtt és gyermek betegekben. Ezt a fajta transzplantációt vérváltozásokban (például ritka anémiás formában) vagy vérrákban szenvedő betegeknél végezzük, amelyeknél a hematopoetikus sejteket ki kell cserélni. A Busilvex-kezelést egy másik gyógyszerrel történő kezelés után (ciklofoszfamid felnőtteknél és ciklofoszfamid vagy melfalán gyermekeknél) követik.
Mivel az ilyen típusú kondicionálás és átültetés alatt álló betegek száma az Európai Unióban (EU) alacsony, a busulfánt 2000. december 29-én „ritka betegségek gyógyszere” -nek (ritka betegségekben használt gyógyszer) nevezték el.
A gyógyszer csak receptre kapható.
Hogyan kell alkalmazni a Busilvex-et?
A Busilvex beadását az átültetés előtti kezelésben jártas orvos felügyelete alatt kell végezni. A Busilvex ajánlott adagja felnőtteknél 0, 8 mg testtömeg-kilogrammonként. Gyermekek és serdülők (legfeljebb 17 éves korig) a Busilvex ajánlott adagja a beteg testtömegétől függ, és 0, 8-1, 2 mg / kg. A Busilvex-et központi intravénás infúzió formájában adják be (csöpög a központi vénába a mellkasban). Mindegyik infúzió két órán át tart, és a ciklofoszfamiddal vagy melfalánnal történő kezelés és a transzplantáció előtt négy egymást követő napon 6 óránként adják be a betegnek. A Busilvex alkalmazása előtt a betegeket görcsoldó szerekkel (a görcsrohamok megelőzésére) és a hányás megelőzésére kell kezelni (a hányás megelőzése érdekében).
Hogyan fejti ki hatását a Busilvex?
A Busilvex hatóanyaga, a buszulfán, az "alkilező szerek" csoportjába tartozik. Ezek az anyagok "citotoxikusak", azaz megölik a sejteket, különösen azokat, amelyek gyorsan fejlődnek, mint a tumor vagy progenitor sejtek (vagy "őssejtek") (azaz olyan sejtek, amelyek más típusú sejteket termelnek). A buszulfánt a transzplantáció előtt használják abnormális sejtek és hematopoietikus progenitor sejtek semlegesítésére a betegben. Ezt a folyamatot "myeloablációnak" nevezik. A ciklofoszfamiddal vagy melfalánnal végzett kezelést ezután az immunrendszer elnyomására használják, hogy a test természetes védekező képessége csökkenjen. Ez elősegíti a transzplantált sejtek "átültetését" (azaz a sejtek elkezdenek növekedni és normális vérsejteket termelni).
Milyen módszerekkel vizsgálták a Busilvex-et?
A Busilvex hatásait először kísérleti modelleken tesztelték, mielőtt embereken tanulmányozták. A gyógyszeripari vállalat tudományos szakirodalomból származó kísérleti modellek adatait szolgáltatta.
A Busilvex-et olyan betegeknél vizsgálták, akik többnyire vérrákban szenvedtek, akiknek hematopoetikus progenitor sejtek átültetése szükséges. Két fő vizsgálatot végeztünk, melyben 103 felnőtt vett részt, és egy tanulmányt 55 gyermek bevonásával végeztek. A fő hatékonysági paraméter a myeloablációjú betegek (azaz a fehérvérsejtek és a vérlemezkék számának csökkenése) és a „graft” (a fehérvérsejtek magasabb szintre való visszatéréséhez szükséges idő) számán alapult.
Milyen előnyei voltak a Busilvex alkalmazásának a vizsgálatok során?
A myeloabláció minden betegnél, felnőttnél és gyermeknél megfigyelhető. Az átültetést átlagosan tíz nap után (felnőtteknél) vagy 11 napig (gyermekekben) szerezték be "autológ transzplantáció" (azaz a beteg saját sejtjeinek átültetése, átültetés előtt gyűjtött és tárolt) esetekben. A graftot 13 nap elteltével (felnőtteknél) és 21 napban (gyermekeknél) az "allogén transzplantáció" (donor sejt transzplantáció) után érte el.
Milyen kockázatokkal jár a Busilvex alkalmazása?
A keringő vérsejtek számának csökkenése mellett, amely a gyógyszer célja, a fertőzés, a májbetegségek, beleértve a májvénás obstrukciót, a transzplantációs betegség a transzplantációs betegség felé, a Busilvex kezelés legsúlyosabb mellékhatásai közé tartoznak. a gazdaszervezet (amikor a transzplantált sejtek a beteg szervezetét támadják meg) és a légzőszervi (tüdő) rendellenességek. A Busilvex alkalmazásával kapcsolatban jelentett összes mellékhatás teljes felsorolását lásd a betegtájékoztatóban.
A Busilvex nem alkalmazható olyan személyeknél, akik túlérzékenyek (allergiásak) lehetnek a buszulfánra vagy a többi összetevőre. Nem adható terhes nőknek. A Busilvex-kezelés megkezdésével a szoptatást meg kell szakítani. A Busilvex mindkét nem esetében károsíthatja a termékenységet. A női betegeket ezért nem szabad terhesség alatt tartani a kezelés után és hat hónapon belül, és a férfiaknak nem szabad a gyógyszerrel történő kezelés alatt és legfeljebb hat hónap múlva szaporodni.
Különös gondossággal kell eljárni, ha egyidejűleg olyan gyógyszereket használnak, mint az itrakonazol (bizonyos fertőzések esetén), chetobemidon (fájdalom kezelésére használt) és paracetamol. További részletek a betegtájékoztatóban találhatók.
Miért engedélyezték a Busilvex forgalomba hozatalát?
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) arra a következtetésre jutott, hogy a Busilvex hatékonyságát bizonyították, és hogy ez a busulfán tabletták alternatívája, amely hátrányokkal jár, beleértve a szükséges tabletták nagy számát. A CHMP úgy döntött, hogy a Busilvex előnyei meghaladják a kockázatokat, mint a hematopoetikus progenitor sejtek átültetését megelőző kezelést. A bizottság ezért javasolta a Busilvex forgalomba hozatali engedélyének megadását.
További információ a Busilvexről:
2003. július 9-én az Európai Bizottság az egész Európára kiterjedő forgalomba hozatali engedélyt adott ki a Pierre Fabre Médicament részére a Busilvex esetében. A forgalomba hozatali engedélyt 2008. július 9-én megújították.
A Busilvex ritka betegségek gyógyszereinek regisztrálásához kattintson ide .
A Busilvex-re vonatkozó teljes EPAR megtekintéséhez kattintson ide.
Az összefoglaló utolsó frissítése: 07-2008.
