gyógyszerek

Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid

Mire használjuk a Sigma-Tau-Chenodeoxycholic Acid -et?

A chenodeoxycholic acid sigma-tau olyan gyógyszer, amely a chenodeoxycholic acid hatóanyagot tartalmazza. Ez egy "elsődleges epesav", amely az epe egyik fő összetevője (a máj által előállított folyadék, amely elősegíti a zsírok emésztését).

A chenodeoxycholic acid sigma-tau-t felnőttek és egy hónapos korú cerebrotendin xanthomatosis kezelésére használják. Ezek a betegek nem képesek elegendő mennyiségben előállítani az elsődleges epesav-chenodeoxycholic savat a genetikai rendellenességek miatt, amelyek a szterin 27-hidroxiláz enzim hiányát okozzák. Amikor az elsődleges epesavak hiányoznak, a test helyett rendellenes epesavakat és egyéb anyagokat termel, amelyek az egész szervezetben károsodást okoznak.

Mivel az ilyen állapotú betegek száma alacsony, a betegséget „ritkanak” tekintik, és a Chenodeoxycholic acid sigma-tau „ritka betegségek gyógyszere” (ritka betegségekben használt gyógyszer) volt 2014. december 16-án. Chenodeoxycholic acid sigma-tau egy "hibrid gyógyszer".

Ez azt jelenti, hogy hasonló a referencia-gyógyszerhez, amely ugyanazt a hatóanyagot tartalmazza. A chenodeoxycholic acid sigma-tau referencia-gyógyszer a Xenbilox. Azonban a Xenbilox különbözik a chenodeoxycholic acid sigma-tau-tól abban, hogy más célra (a koleszterin-epekő feloldására) engedélyezett.

Hogyan használják a Sigma-Tau-Chenodeoxycholic Acid-Chenodeoxycholic acid-ot?

A chenodeoxycholic acid sigma-tau csak kapható. A kezelést a cerebrotendinális xanthomatosis kezelésében vagy más, a primer epesavak előállításával kapcsolatos betegségek kezelésében jártas orvosnak kell megkezdenie és felügyelnie.

A chenodeoxycholic acid sigma-tau kapszula (250 mg) kapható naponta háromszor, naponta körülbelül ugyanabban az időben. A napi dózist a betegek életkora, májfunkciója és a vérben és a vizeletben az epesav szintje alapján a kezelés során meghatározzák és korrigálják. Kisgyermekek és gyermekek, akik nem tudják lenyelni a kapszulákat, az utóbbi tartalmát 8, 4% -os nátrium-hidrogén-karbonát-oldattal elegyíthetjük, így folyadék keletkezik.

További információ a betegtájékoztatóban található.

Hogyan működik a Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid?

A chenodeoxikolsav a máj által termelt fő elsődleges epesav. A gyógyszerben található chenodeoxikolsav helyettesíti a beteg hiányzóját. Ez segít csökkenteni az abnormális anyagok termelését, és hozzájárul az epe normális aktivitásához az emésztőrendszerben, ezáltal enyhíti a betegség tüneteit.

Milyen előnyei vannak a Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid-nak a vizsgálatok során?

A chenodeoxycholic acid sigma-tau-t egy olyan tanulmányban elemezték, amely a cenbrotendin xanthomatosisból származó, a chenodeoxikolsavval kezelt betegek kb. 23 beteg közül, akiknél az epesavszint elérhető volt, mindegyikük szintje csökkent (átlagosan 56-69 µmol / l). A 14 beteg közül, akiknél az epesavszint vizeletben állt rendelkezésre, 79% (11-ből 14-ből) csökkent a szintje a legutóbbi elemzésben. A betegek többsége szintén javult a betegség tüneteiben: mindegyikük a hasmenés javulásáról számolt be, a betegek 89% -a javult a mentális képességekben, a betegek 60% -a javult a mobilitásban, míg a betegek 85% -a javult A betegek 77% -a két különböző pontszám alapján pszichiátriai javulást mutatott.

Milyen kockázatokkal jár a Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid?

A chenodeoxycholic acid sigma-tau-nál megfigyelt mellékhatások a székrekedés és a kóros májértékek értékei; a rendelkezésre álló adatok alapján azonban gyakoriságuk nem volt megbízhatóan becsülhető. Enyhe vagy közepes súlyosságúak és nem tartósak.

A korlátozások listáját lásd a betegtájékoztatóban.

Miért engedélyezték a Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid jóváhagyását?

A chenodeoxikolsavat kb. 40 évig alkalmazták a cerebrotendin xanthomatosis kezelésére, bár nem engedélyezett ilyen alkalmazásra. A betegség ritkasága miatt azonban a gyógyszer használatára vonatkozó rendelkezésre álló adatok még mindig korlátozottak. Mindazonáltal a vizsgálatok azt mutatták, hogy a gyógyszer jótékony hatással van a betegekre, és nincs jelentős mellékhatása. Ezért az Ügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) úgy döntött, hogy a Chenodeoxycholic acid sigma-tau előnyei meghaladják a kockázatokat, és azt javasolta, hogy az EU-ban engedélyezhető legyen.

A „kivételes körülmények között” a chenodeoxycholic acid sigma-tau-t engedélyezték, mert a betegség ritkasága miatt nem lehetett teljes körű információt szerezni róla. Az Európai Gyógyszerügynökség minden évben felülvizsgálja a rendelkezésre álló új információkat, és ezt az összefoglalót ennek megfelelően frissíti.

Milyen információkat várnak még a Chenodeoxycholic acid sigmatau-ról?

Mivel a Chenodeoxycholic acid sigma-tau-t kivételes körülmények között engedélyezték, a forgalmazó cég nyilvántartást hoz létre az előnyök és biztonság figyelemmel kísérésére.

Milyen lépéseket tesznek annak érdekében, hogy biztosítsák a Sigma-Tau - Chenodeoxycholic Acid - Chenodeoxycholic Acid biztonságos és hatékony használatát?

Az egészségügyi szakemberek és a betegek által a chenodeoxycholic acid sigma-tau biztonságos és hatékony használatára vonatkozó ajánlásokat és óvintézkedéseket a készítmény összefoglalójában és a betegtájékoztatóban foglalták.

További információ a Sigma-Tau-Chenodeoxycholic Acid-Chenodeoxycholic acid-ról

A Chenodeoxycholic acid sigma-tau teljes EPAR-változata az Ügynökség honlapján található: ema.europa.eu/Find medicine / Emberi gyógyszerek / Európai nyilvános értékelési jelentések. A Chenodeoxycholic acid sigma-tau-val történő kezeléssel kapcsolatos további információkért olvassa el a (szintén az EPAR részét képező) betegtájékoztatót, vagy forduljon orvosához vagy gyógyszerészéhez.

A ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottság véleményének összefoglalója a Chenodeoxycholic acid sigma-tau-ról az Ügynökség honlapján található: ema.europa.eu/Find medicine / Emberi gyógyszerek / Ritka betegségek megjelölése.