gyógyszerek

Cystadane - vízmentes betain

Mi az a Cystadane?

A Cystadane orális por, amely vízmentes betain hatóanyagot tartalmaz.

Mire használják a Cystadane-t?

A Cystadane-t a homocystinuria kezelésére használják más terápiák kiegészítéseként, mint például a B6-vitamin (piridoxin), a B12-vitamin (kobalamin), a folsav és egy speciális diéta.

A homocystinuria egy öröklött (genetikai) betegség, amelyben a szervezet nem képes teljes mértékben metabolizálni a metionin aminosavat. A metionin természetesen jelen van az étrend-fehérjékben, és általában homociszteinré, majd ciszteinré alakul. A homocystinuriában szenvedő betegek nem képesek a homociszteint ciszteinné alakítani; következésképpen a homocisztein felhalmozódik a vérben és a vizeletben. A homocisztinuria tipikus tünetei a következők: trombózis (vérrögképződés a vérerekben), csont törékenysége, csontrendszeri rendellenességek, ectopia lentis (anomália, amelyhez a kristálylencsét a normál helyzethez képest eltolódik) és a késői leszerelés. Ez egy súlyos betegség, magas halálozási arány mellett. A Cystadane-t olyan betegeknél alkalmazzák, akiknek mindhárom ismert homocystinuria típusa a metionin anyagcseréjéhez szükséges anyagok hiánya ("cystationin-beta-szintáz" [CBS] vagy "5.10-metilentetrahidrofolát reduktáz" [MTHFR]. ) vagy defektek a "kobalamin kofaktor metabolizmusában" (cbl).

Mivel a homocisztinuriában szenvedő betegek száma alacsony, a betegséget ritkanak tekintik, és a Cystadane 2001. július 9-én „ritka betegségek gyógyszere” (ritka betegségekben használt gyógyszer).

A gyógyszer csak receptre kapható.

Hogyan alkalmazzák a Cystadane-t?

A Cystadane-kezelést a homocystinuriában szenvedő betegek kezelésében jártas orvos felügyeli.

A 10 évesnél idősebb betegeknél javasolt Cystadane standard adagja 6 g / nap, két egyenlő adagra osztva. A 10 év alatti gyermekeknek napi 100 mg / testtömeg-kilogrammonként kell bevenniük, két egyenlő adagra osztva. A gyermekek dózisa a kezelésre adott válasz alapján módosítható (figyelemmel kísérve a vér homociszteinszintjének mérésével); azonban a gyakoriság növelése naponta kétszer, vagy a 150 mg-ot meghaladó dózis kilogrammonként nem javítja a Cystadane előnyeit. A kezelés célja a plazma homociszteinszint 15 μM alatti vagy a lehető legalacsonyabb szinten tartása. Ezt az eredményt általában egy hónapon belül érik el.

A Cystadane-val együtt 3 mérőkanál kerül forgalomba, 100 mg, 150 mg és 1 g mennyiségben

port. Az adagot teljesen fel kell oldani vízben, gyümölcslében, tejben, csecsemőkre vagy élelmiszerekre készített élelmiszerekben, és a keverést követően azonnal fel kell venni.

Hogyan működik a Cystadane?

A betain természetes cukorrépából kivont anyag. A homocisztinuriában a betain csökkenti a homocisztein plazmaszintjét, ami megkönnyíti a szervezetben a "remetiláció" nevű reakciót, így a homocisztein ismét metioninná alakul. Ily módon a betegség tünetei javulnak.

Milyen vizsgálatokat végeztek a Cystadane-n?

A vállalat a tudományos szakirodalomban bemutatta a Cystadane adatait. Ezek közé tartoztak 202 jelentés, amely különböző dózisokban alkalmazott Cystadane hatásait ismertette a különböző korú homocisztinuriában szenvedő betegek homocisztein szintjére. 140 betegnél tájékoztatták a tüneteket, a dózist és a kezelés időtartamát, valamint egyéb gyógyszereket

egyszerre. A legtöbb beteg B6-vitamint vagy B12-vitamint, vagy folsavat. Ezekből a vizsgálatokból származó információkat összehasonlították a közzétett jelentésekkel, amelyek leírják az azonos betegségben nem kezelt betegeknél megfigyelt eredményeket.

Milyen előnyei voltak a Cystadane alkalmazásának a vizsgálatok során?

A Cystadane-t szedő betegeknél a homocisztein szintje nagyobb mértékben csökkent, mint a kezeletlen betegeknél, akiknél javult a szív- és érrendszeri tünetek (szív és vérerek) és a betegek körülbelül háromnegyedének javult idegrendszere. Cystadane-val kezeltek. A gyógyszer hatékony volt mindhárom típusú homocystinuria kezelésében.

Milyen kockázatokkal jár a Cystadane alkalmazása?

A Cystadane leggyakoribb mellékhatásai (10-ből több mint 1 betegnél) a szintek

magas plazma-metioninszint. A metioninszintet a Cystadane-t szedő betegeknél ellenőrizni kell, mivel ezeknek a szinteknek a növekedése cerebrális ödémával (agyduzzanat) társulhat. Azoknak a betegeknek, akiknek agyi ödéma tünetei vannak, mint például a hányás vagy a látásváltozás által okozott reggeli fejfájás, értesíteni kell orvosát, mivel a Cystadane-kezelést le kell állítani. A Cystadane alkalmazásával kapcsolatban jelentett összes mellékhatás teljes felsorolását lásd a betegtájékoztatóban. A Cystadane nem alkalmazható olyan betegeknél, akik túlérzékenyek (allergiásak) a betainra.

Miért engedélyezték a Cystadane-t?

Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) arra a következtetésre jutott, hogy a Cystadane-ral végzett korlátozott szisztematikus vizsgálatok ellenére a gyógyszer kiegészítő terápiaként alkalmazható a homocystinuria kezelésében, a vitamin alapú terápiák kiegészítéseként, valamint egy kombinációval. speciális étrend. A bizottság megállapítja, hogy a Cystadane nem helyettesít más kezeléseket.

A CHMP úgy döntött, hogy a Cystadane előnyei meghaladják a kockázatokat, mint a homocystinuria kiegészítő kezelése, ha a termék indikációi szerint alkalmazzák, ezért javasolta a forgalomba hozatali engedély kiadását.

Milyen intézkedéseket hoznak a Cystadane biztonságos használatának biztosítása érdekében?

A Cystadane-t gyártó cég nyilvántartást készít a gyógyszert szedő betegekről

figyelemmel kíséri a biztonságát. Különösen figyelemmel kíséri az agyi ödéma eseteit, amelyeket a betegek kis száma során megfigyeltek a gyógyszer vizsgálata során.

További információ a Cystadane-ról:

2007. február 15-én az Európai Bizottság kiadta az Orphan Europe SARL-hez a Cystadane forgalomba hozatali engedélyét az Európai Unió egész területén.

A Cystadane nevének ritka betegségek gyógyszereinek regisztrálásához kattintson ide.

A Cystadane-ra vonatkozó teljes EPAR itt található.

Az összefoglaló utolsó frissítése: 01-2007.