Milyen típusú gyógyszer a Galafold - Migalastat?
A Galafold egy olyan gyógyszer, amelyet 16 éves vagy annál idősebb Fabry-betegség kezelésére használnak. Ritkán előforduló örökletes betegség, amelyben a páciensek különböző mutációkat (variációkat) mutatnak be az alfa-galaktozidáz A nevű enzim termelődéséért felelős génből, amely általában lebontja a globotriaoszilceramid (GL-3) nevű zsíranyagot. Fabry-betegségben szenvedő betegeknél ez az enzim nem működik megfelelően. Ennek eredményeképpen a GL-3 nem bontható le, és nem halmozódik fel a test különböző sejtjeiben, beleértve a szív- és vesesejteket.
Mivel a Fabry-betegségben szenvedő betegek száma kicsi, a betegséget „ritkanak” tekintik, és a Galafoldot „ritka betegségek gyógyszere” (ritka betegségekben használt gyógyszer) jelölték meg 2006. május 22-én.
A Galafold hatóanyaga a migalastat.
Hogyan kell alkalmazni a Galafold - Migalastat-t?
A Galafold csak receptre kapható, és a kezelést a Fabry-betegség diagnosztizálásában és kezelésében jártas orvosnak kell elkezdenie és felügyelnie.
A Galafold kapszula (123 mg) kapható. A Galafold ajánlott adagja minden második nap egy kapszula, szájon át, legalább 2 órával az étkezés előtt vagy után.
A Galafold csak olyan betegeknél alkalmazható, akiknek az alfa-galaktozidáz A génjének bizonyos mutációi vannak, további információkért lásd az alkalmazási előírást (az EPAR részét képezi).
Hogyan fejti ki hatását a Galafold - Migalastat?
A Galafold hatóanyaga a migalastat, amely az alfagalaktosidáz A bizonyos instabil formáihoz kötődik, stabilizálja az enzimet. Ez lehetővé teszi az enzim szállítását a sejtek olyan területeire, ahol lebonthatja a GL-3-at.
Milyen előnyei voltak a Galafold - Migalastat alkalmazásának a vizsgálatok során?
A Galafoldot két fő vizsgálatban elemeztük, összesen 127 Fabry-betegségben szenvedő beteg bevonásával.
Az első vizsgálat, amely 67 betegen hasonlította össze a Galafold-ot a placebóval (hatóanyag nélküli kezelés), értékelték a kezelésre reagáló betegek százalékos arányát (a GL-3 lerakódások legalább 50% -ának csökkenése a vesében). . Általában a Galafold nem volt hatékonyabb, mint a placebo a GL-3 lerakódások csökkentésében; más olyan elemzések azonban, amelyek csak olyan betegeket tartalmaztak, akiknek a genetikai mutációi a Galafold-tal kezelhetők, azt mutatták, hogy a betegek 6 hónapos kezelés után jobban reagáltak a Galafold-ra, mint a placebóval.
A második vizsgálatban 60 beteget hasonlítottak össze a Galafoldal az alfa-agalzidáz és az agalsidáz béta-anyagokkal, a hiányzó enzim két helyettesítő kezelésével. A hatékonyság fő mércéje a betegek vesefunkciójának változása 18 hónapos kezelés után. Ebben a vizsgálatban a Galafold ugyanolyan hatásos volt, mint az enzimpótló terápia a betegek vesefunkciójának stabilizálásában.
Milyen kockázatokkal jár a Galafold - Migalastat alkalmazása?
A Galafold leggyakoribb mellékhatása (amely 10-ből körülbelül 1-et érinthet) a fejfájás.
A korlátozások és a mellékhatások teljes listáját a Galafold-szel kapcsolatban lásd a betegtájékoztatóban.
Miért engedélyezték a Galafold - Migalastat forgalomba hozatalát?
Az Ügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) úgy döntött, hogy a Galafold előnyei meghaladják a kockázatokat, és azt javasolta, hogy az EU-ban engedélyezhető legyen. A bizottság megállapította, hogy a Galafold-ot korlátozott számú betegben vizsgálták, azonban a rendelkezésre álló bizonyítékot elegendőnek tartják egy ilyen ritka betegség esetében. A CHMP úgy vélte továbbá, hogy a Galafoldot szájon át szedik, és ez előnyt jelenthet más engedélyezett kezelésekhez képest, mint például az enzimpótló terápia, amelyet infúzióval (csepegtető) adnak be a vénába. A biztonság szempontjából a Galafold jól tolerálható volt.
Milyen intézkedéseket hoznak a Galafold - Migalastat biztonságos és hatékony használatának biztosítása érdekében?
Kockázatkezelési tervet dolgoztak ki annak érdekében, hogy a Galafoldot a lehető legbiztonságosabban használják fel. E terv alapján a Galafold termékjellemzői és a betegtájékoztató tartalmazza a biztonsági információkat, beleértve az egészségügyi szakemberek és a betegek által követendő megfelelő óvintézkedéseket.
További információ a Galafold-ról - Migalastat
A Galafold teljes EPAL-jét az Ügynökség honlapján találja: ema.europa.eu/Find medicine / Emberi gyógyszerek / Európai nyilvános értékelő jelentések. A Galafold-kezeléssel kapcsolatos további információkért olvassa el a (szintén az EPAR részét képező) betegtájékoztatót, vagy forduljon orvosához vagy gyógyszerészéhez.
A ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottság véleménye összefoglalása megtalálható az Ügynökség honlapján: ema.europa.eu/Find medicine / Emberi gyógyszerek / Ritka betegségek megjelölése.
