gyógyszerek

Holoclar

Milyen típusú gyógyszer a Holoclar?

A Holoclar az őssejteket tartalmazó kezelés, amelyet a szaruhártya felszínén (epithelium), az írisz (a szem színezett része) fedő átlátszó membránja helyettesítésére használnak. Közepesen súlyos vagy súlyos limbális őssejt-hiányt okozó felnőtt betegeknél alkalmazzák, akinek égési sérülése (beleértve a kémiai égést is) okozta. Az ilyen állapotú betegek nem rendelkeznek elegendő számú limbális őssejtrel, amelyek általában a szaruhártya regenerálódási folyamatába lépnek be, helyettesítve a sérült és korú külső szaruhártya sejteket. A Holoclar egy olyan fejlett terápiás gyógyszerkészítmény, amelyet "szöveti mérnöki terméknek" neveznek, egy olyan típusú gyógyszernek, amely a beteg végtagjaiból (a szaruhártya sarkából) vett sejteket tartalmaz, majd a laboratóriumban termesztik, így felhasználhatóak a felület javítására. sérült szaruhártya. Mivel a limbális őssejthiányos betegek száma alacsony, a betegséget „ritkanak” tekintik, és a Holoclarot „ritka betegségek gyógyszere” (ritka betegségekben használt gyógyszer) nevezték ki 2008. november 7-én.

Hogyan alkalmazzák a Holoclarot?

A Holoclar-t csak kórházi környezetben, megfelelően képzett és képzett szemész sebész használhatja, és csak olyan betegek számára szabad adni, akiknek limbális sejtjeit a gyógyszer előállítására használták. A kezelés első fázisában egy kisméretű egészséges limbális szövetet (kb. 1 × 2 mm2) veszünk a betegből kórházi környezetben, amelyet ugyanazon a napon küld a gyógyszer gyártójának. Ezt követően a szöveti sejteket a laboratóriumban tenyésztettük és fagyasztottuk a műtét dátumáig. A kiolvasztott sejteket a Holoclar előállítására használják, a fibrin nevű fehérjéből készült membránon. A holoclar, amely mind a sejtekből, mind a membránból áll, ezt követően visszajut a kórházba, ahol a műtét során azonnal beültetik a beteg szemébe. A limbális szövet eltávolítása után a betegeket antibiotikumokkal kell kezelni a szem fertőzésének megelőzése érdekében. A műtét után a beteget antibiotikumokkal és megfelelő gyulladásgátló gyógyszerrel kell kezelni. A Holoclar csak egy kezelésre szolgál. A kezelést meg lehet ismételni, ha a kezelőorvos szükségesnek tartja. További információért olvassa el a termékjellemzők összefoglalását (az EPAR részét képezi).

Hogyan működik a Holoclar?

A Holoclar hatóanyaga a beteg limbális sejtjei, amelyek magukban foglalják a szaruhártya és a laboratóriumban termesztett limbális őssejtek sejtjeit. A Holoclar használata előtt a sérült szövetet el kell távolítani az érintett szem szaruhártya felületéről. A szembe való beültetés után a Holoclar szaruhártya-sejtjei hozzájárulnak a szaruhártya felületének cseréjéhez, míg a limbális őssejtek új sejtek tartályaként működnek, amelyek folyamatosan regenerálják a szaruhártyát

Milyen előnyei voltak a Holoclar alkalmazásának a vizsgálatok során?

A múltbeli klinikai adatokkal végzett retrospektív vizsgálat részeként kimutatták, hogy a Holoclar hatékonyan regenerál egy stabil szaruhártya felületet olyan személyeknél, akik közepesen súlyos vagy súlyos limbális őssejthiányt okoznak égési sérülések okozta. Egy évvel a Holoclar-be történő beültetés után az implantátum sikeresnek tekinthető 104 vizsgált beteg közül 75-ben (72%), amely a szaruhártya stabil felületeinek hiánya, valamint korlátozott invázió nélkül történt. új erek (a limbális őssejt-hiány tipikus jellemzője). Megfigyelték a betegek tüneteinek csökkenését is, beleértve a fájdalmat és a gyulladást, valamint a látás javulását.

Milyen kockázatokkal jár a Holoclar alkalmazása?

A Holoclar leggyakoribb mellékhatása (amely 10-nél többnél többet érinthet) a blefaritis (a szemhéj gyulladása). A mellékhatások és korlátozások teljes listáját lásd a betegtájékoztatóban.

Miért engedélyezték a Holoclar forgalomba hozatalát?

Az Ügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) úgy ítélte meg, hogy a Holoclar-kezelés hatékony volt az egészséges szaruhártyafelületek helyreállításában közepesen súlyos vagy súlyos limbális őssejt-elégtelenségben szenvedő betegeknél, valamint a tünetek és a tünetek javulásában. a nézet. A bizottság azon a véleményen van, hogy az őssejtek hiányának mérsékelt vagy súlyos formái súlyos állapotok, amelyek kezelése nélkül súlyos csökkenést vagy teljes látásvesztést okozhatnak. Mivel a Holoclar-kezelés mellékhatásai általában kezelhetőek, a CHMP úgy döntött, hogy a Holoclar előnyei meghaladják a kockázatokat, és azt javasolta, hogy az EU-ban engedélyezhető legyen. A Holoclar kockázat / haszon arányára vonatkozó következtetés két retrospektív vizsgálat eredményein alapul (a korábbi klinikai adatok felhasználásával). A vállalat további adatokat nyújt egy prospektív tanulmányból (amely rögzíti az eredményeket a vizsgálat során). Ezért a Holoclar "feltételes jóváhagyást" kapott. Ez azt jelenti, hogy a jövőben további információ áll rendelkezésre a gyógyszerről, amelyet a vállalatnak meg kell adnia. Az Európai Gyógyszerügynökség minden évben felülvizsgálja a rendelkezésre álló új információkat, és ezt az összefoglalót ennek megfelelően frissíti.

Milyen információkat várnak még a Holoclar-ról?

Mivel a Holoclarra feltételes jóváhagyást adtak ki, a Holoclarot forgalmazó vállalat további adatokat szolgáltat a gyógyszerről. A vállalat különösen a prospektív klinikai vizsgálatból rendelkezésre bocsátja a Holoclar kockázatait és előnyeit.

Milyen intézkedéseket hoznak a Holoclar biztonságos és hatékony használatának biztosítása érdekében?

Kockázatkezelési tervet dolgoztak ki annak érdekében, hogy a Holoclarot a lehető legbiztonságosabban használják fel. E terv alapján a Holoclar termékjellemzőiben és a betegtájékoztatóban szerepelnek a biztonsági információk, beleértve az egészségügyi szakemberek és a betegek által követendő megfelelő óvintézkedéseket. Ezen túlmenően a Holoclar-t gyártó cég tájékoztató anyagot nyújt az egészségügyi szakemberek számára a gyógyszer biztonságos használatáról, beleértve a betegek kiválasztását és a vizsgálat végeztével kapcsolatos információkat, valamint a mellékhatások bejelentését. Információs anyagokat is biztosítanak a kezelésre jelentkezőknek. További információ a kockázatkezelési terv összefoglalójában található

További információ a Holoclarról

2015. február 17-én az Európai Bizottság kiadta a Holoclar forgalomba hozatali engedélyét, amely az Európai Unió egész területén érvényes. A Holoclar-kezeléssel kapcsolatos további információkért olvassa el a (szintén az EPAR részét képező) betegtájékoztatót, vagy forduljon orvosához vagy gyógyszerészéhez. A ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottság véleményének összefoglalója a Holoclar-ral kapcsolatban megtalálható az Ügynökség honlapján: ema.Europa.eu/Find medicine / Emberi gyógyszerek / Ritka betegségek megjelölése. Az összefoglaló utolsó frissítése: 02-2015.