gyógyszerek

Raxone - Idebenone

Milyen típusú gyógyszer a Raxone és az Idebenone?

A Raxone egy olyan gyógyszer, amelyet látáskárosodás kezelésére használnak felnőttek és 12 évesnél idősebb serdülők esetében, akik Leber örökletes optikai neuropátia (LHON), öröklődő rendellenessége, amelyet a látás elvesztése jellemez. A Raxone tartalmazza az idebenon hatóanyagot.

Mivel a Leber örökletes optikai neuropathiájával rendelkező betegek száma alacsony, a betegséget ritkanak tekintik, és a Raxone-t „ritka betegségek gyógyszere” -nek (ritka betegségekben használt gyógyszer) jelölték 2007. február 15-én.

Raxone egy "hibrid" gyógyszer. Ez azt jelenti, hogy a Raxone hasonlít egy „referencia-gyógyszer” -hez, amely ugyanazt a hatóanyagot tartalmazza, de más formájú. A Raxone referencia gyógyszer a Mnesis (45 mg tabletta).

Hogyan alkalmazzák a Raxone - Idebenone-t?

A Raxone csak receptre kapható. A kezelést a LHON-ban jártas orvosnak kell elkezdenie és felügyelni. A gyógyszer 150 mg-os tablettákban kapható, és az ajánlott adag két tabletta naponta háromszor, étkezés közben.

Hogyan fejti ki hatását a Raxone - Idebenone?

A Raxone hatóanyaga, az idebenon, egy antioxidáns hatóanyag, amely a mitokondriumokra (a sejtek működéséhez szükséges energiát előállító celluláris szerkezetekre) hat. A mitokondriumok genetikai anyagának mutációit (defektusait) Leber örökletes optikai neuropátia esetén figyelték meg. Ez azt jelenti, hogy a mitokondriumok nem működnek megfelelően, és az energiatermelés helyett mérgező oxigénformákat (szabad gyököket) termelnek, amelyek károsítják a szem látásért felelős idegsejtjeit. Úgy gondolják, hogy az idebenon segít javítani az energiatermelést a mitokondriális funkció helyreállításával, hogy megakadályozza a LHON-ban megfigyelt sejtkárosodást és látásvesztést.

Milyen előnyei voltak a Raxone - Idebenone alkalmazásának a vizsgálatok során?

A Raxone-t egy fő vizsgálatban tanulmányozták, amelyben 85 Leber örökletes optikai neuropátiájával rendelkező beteg vett részt, amelyben a Raxone-t placebóval (hatóanyag nélküli kezelés) hasonlították össze 24 hét alatt. A hatékonyság fő mércéje a látás javulása volt, amelyet leginkább a betegek által a normál oktotípus-nézet vizsgálatakor olvasható betűk számával rögzítettek. A vizsgálat végén a Raxone-val kezelt betegek átlagosan 3-6 további betűt tudtak olvasni, mint a placebótól. Továbbá egyes betegek, akik a vizsgálat kezdetén nem tudták elolvasni az optotikus táblázatot ("off chart" -ként osztályozva), legalább egy sort tudtak olvasni a kezelés végén, és ez egy másik klinikailag fontos eredmény. Továbbá a Raxone-val kezelt betegek 30% -ánál (16-ból 53-ből) legalább egy szemben klinikailag szignifikánsan javult a látás, míg a placebo-csoportban a betegek 10% -a (29-ből 3).

A Raxone előnyeit alátámasztó további adatok egy kiterjesztett hozzáférési programból származnak, amelyben a Raxone-t a klinikai vizsgálatban nem részt vevő egyes betegek rendelkezésére bocsátották, valamint egy tanulmányi esettanulmányt is, amely adatokat tartalmazott. A LHON-ban szenvedő betegek nem részesülnek terápiában.

Mindezen adatok elemzése alapján következetes modell mutatkozott, hogy általában a Raxone-val kezelt betegek nagyobb százaléka javult a látásában, mint a placebóval nem kezelt vagy kezelt betegeknél.

Milyen kockázatokkal jár a Raxone - Idebenone alkalmazása?

A Raxone leggyakoribb mellékhatásai (amelyek 10-ből több mint 1-et érinthetnek) a nasopharyngitis és a köhögés; gyakori az enyhe vagy közepes hasmenés és a hát alatti fájdalom (amely 10 beteg közül legfeljebb 1-et érinthet).

A Raxone-val kapcsolatban jelentett összes mellékhatás és annak korlátozásainak teljes listáját lásd a betegtájékoztatóban.

Miért engedélyezték a Raxone - Idebenone forgalomba hozatalát?

Az Ügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) úgy döntött, hogy a Raxone előnyei meghaladják a kockázatokat, és azt javasolta, hogy az EU-ban engedélyezhető legyen.

A bizottság megállapította, hogy a LHON-ben szenvedő betegeknél nem léteznek terápiák a látáskárosodás megelőzésére vagy kezelésére. A fő vizsgálat eredményei javított látást mutattak a Raxone-val kezelt betegeknél, és ezt a kedvező hatás felé mutató tendenciát a kiterjesztett hozzáférési program és az esettanulmányi felmérés további adatai megerősítették.

A Raxone biztonságosságát illetően a gyógyszerben megfigyelt mellékhatások többnyire enyhe vagy mérsékelt intenzitásúak voltak.

A Raxone-t „kivételes körülmények között” engedélyezték, mivel a Raxone-ra vonatkozó teljes információ nem állt rendelkezésre a betegség ritkasága miatt. Az Európai Gyógyszerügynökség minden évben felülvizsgálja a rendelkezésre álló új információkat, és ezt az összefoglalót ennek megfelelően frissíti.

Milyen információkat várnak még Raxone - Idebenone?

Mivel a Raxone-t kivételes körülmények között engedélyezték, a Raxone-t forgalmazó vállalat további vizsgálatokat fog végezni a gyógyszer hosszú távú hatásairól és biztonságáról, és létrehozza és fenntartja a gyógyszerrel kezelt LHON betegek nyilvántartását.

Milyen intézkedéseket hoznak a Raxone - Idebenone biztonságos és hatékony használatának biztosítása érdekében?

Kockázatkezelési tervet dolgoztak ki annak biztosítása érdekében, hogy a Raxone-t a lehető legbiztonságosabban használják. E terv alapján a Raxone-ra vonatkozó biztonsági összefoglaló és a betegtájékoztató tartalmazza a biztonsági információkat, beleértve az egészségügyi szakemberek és a betegek által követendő megfelelő óvintézkedéseket.

További információ a Raxone-ról - Idebenone

A Raxone-kezeléssel kapcsolatos további információkért olvassa el a (szintén az EPAR részét képező) betegtájékoztatót, vagy forduljon orvosához vagy gyógyszerészéhez.

A ritka betegségek gyógyszereiről szóló Raxone bizottság véleményének összefoglalója az Ügynökség honlapján található: ema.Europa.eu/Find medicine / Emberi gyógyszerek / Ritka betegségek megjelölése.