Mi az Evoltra?
Az Evoltra olyan koncentrátum, amely infúzióval (vénába csepegtetve) adandó oldatot készít. A gyógyszer a klofarabin nevű hatóanyagot tartalmazza.
Milyen betegségek esetén alkalmazható az Evoltra?
Az Evoltra-t akut lymphoblastic leukémia (ALL), a limfocita rák (egyfajta fehérvérsejt) típusú gyermek kezelésére használják. Ezt akkor alkalmazzák, ha a betegség nem reagált, vagy legalább két másik gyógyszeres kezelés után visszatért (visszaesés), és más kezelés nem várható. Az Evoltra-t 21 év alatti betegeken tanulmányozták, akik először az ALL-t kötötték.
Mivel az alacsony ALL-ben szenvedő betegek száma ritka, és Evoltra 2002. február 5-én „ritka betegségek gyógyszere” (ritka betegségekben használt gyógyszer) volt.
A gyógyszer csak recept nélkül adható ki.
Hogyan alkalmazzák az Evoltra-t?
Az Evoltra-kezelést az akut leukémia kezelésében jártas orvos kezeli és felügyeli. Az ajánlott adag 52 mg / m2 testfelület (a gyermek magasságának és súlyának kiszámításával). A gyógyszert infúzióban, naponta két órán keresztül, öt napig kell beadni. A kezelést két-hat hetente meg kell ismételni. A legtöbb kezelésre reagáló beteg egy vagy két kezelési ciklus után teszi ezt.
Hogyan működik az Evoltra?
Az Evoltra hatóanyaga, a klofarabin, egy citotoxikus (olyan gyógyszer, amely elpusztítja az elválasztó sejteket, például a rákos sejteket). Az antimetabolitoknak nevezett rákellenes szerek csoportjába tartozik. A klofarabin az adenin "analógja", amely a sejtek alapvető genetikai anyagának része (DNS és RNS). Ez azt jelenti, hogy a klofarabin az adenin helyét veszi a szervezetben, és zavarja a DNS polimeráz és az RNS reduktáz nevű genetikai anyag előállításában részt vevő enzimeket. Ez megakadályozza, hogy a sejtek új DNS-t és RNS-t termeljenek, és lelassítják a rákos sejtek növekedését.
Milyen módszerekkel vizsgálták az Evoltra-t?
Az Evoltra hatásait először kísérleti modelleken tesztelték, mielőtt embereken tanulmányozták. Az Evoltra-t 61 betegnél, 21 évesnél fiatalabb vizsgálatban tanulmányozták ALL-tel. Valamennyi beteget már legalább kétféle terápiával kezeltek, és semmilyen más kezelést nem végeztek. A kezelés alatt álló betegek átlagos életkora 12 év volt.
A fő hatásossági index a remissziójú betegek száma (leukémia megszüntetése a csontvelőből és a vérsejtek normális szintjének teljes vagy részleges helyreállítása). A vizsgálat nem hasonlította össze az Evoltrát más kezeléssel.
Milyen előnyei voltak az Evoltra alkalmazásának a vizsgálatok során?
A fő vizsgálatban a betegek 20% -a kapott remissziót (12 a 61-ből). Összességében a vizsgálatban résztvevő betegek átlagosan 66 hétig éltek.
Az Evoltra-kezelés után 10 betegnél sikerült őssejt-transzplantációt végezni. Ez egy komplex művelet, amelyben a beteg csontvelőjét, beleértve a leukémiás sejteket is, megsemmisítik és helyettesítik azokat a sejteket, amelyek „recolonizálnak”. Az őssejtek nagyon fiatal sejtek, amelyeket általában a csontvelőben termelnek, és mindenféle vérsejtben fejlődhetnek ki.
Milyen kockázatokkal jár az Evoltra?
A klinikai vizsgálatok során az Evoltra leggyakoribb mellékhatásai (10 beteg közül több mint 1 betegnél) a neutropenia (alacsony fehérvérsejtek száma lázzal kombinálva), szorongás, fejfájás, arcpír, hányás, hasmenés volt, hányinger, viszketés, bőrgyulladás (bőrgyulladás), pirxia (láz), nyálkahártya-gyulladás (a nedves membránok gyulladása, amely fedezi a szerveket, mint például a száj belsejében) és a fáradtság.
Az Evoltra-val kapcsolatban jelentett összes mellékhatás teljes felsorolását lásd a betegtájékoztatóban. Az Evoltra nem alkalmazható olyan személyeknél, akik túlérzékenyek (allergiásak) lehetnek a klofarabinnal vagy a készítmény bármely más összetevőjével szemben. Az Evoltra nem alkalmazható súlyos vese- vagy májbetegségben szenvedő betegeknél. Mivel az Evoltra citotoxikus gyógyszer, nem alkalmazható terhesség alatt, hacsak nem feltétlenül szükséges; A szoptatást el kell kerülni a kezelés előtt, alatt és után.
Miért engedélyezték az Evoltra forgalomba hozatalát?
Az ALL-ben szenvedő betegek, akik nem reagáltak, vagy akiknek legalább két kezelés után relapszusuk volt, nagyon kevés a túlélési esélyük. Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) arra a következtetésre jutott, hogy az Evoltra-kezelés a remisszió elérésének és az őssejt-transzplantáció elősegítésének egyik módja lehet. A bizottság úgy döntött, hogy az Evoltra előnyei meghaladják a kockázatokat az ALL kezelésére olyan gyermekkorú betegeknél, akiknek relapszusuk van vagy nem reagáltak legalább két korábbi terápiára, és nincs más olyan kezelés lehetősége, amely várhatóan tartós eredménnyel járna . A bizottság ezért javasolta az Evoltra forgalomba hozatali engedélyének kiadását.
Az Evoltra "kivételes körülmények között" engedélyezett. Ez azt jelenti, hogy mivel a betegség ritka, nem lehetett teljes információt szerezni az Evoltra-ról. Az Európai Gyógyszerügynökség (EMEA) évente felülvizsgálja a rendelkezésre álló új információkat, és szükség esetén frissíti ezt az összefoglalót.
Milyen információkat várnak még Evoltra?
Az Evoltra-t gyártó cég tanulmányt készít az Evoltra alkalmazásáról vesebetegségben szenvedő betegeknél, és létrehoz egy nyilvántartást a gyógyszer mellékhatásainak figyelemmel kísérésére.
Milyen intézkedéseket hoznak az Evoltra biztonságos használatának biztosítása érdekében?
Az Evotra-t gyártó cég gondoskodik arról, hogy az orvosok megismerjék az Evoltra használatának legjobb módját, és ösztönözzék őket arra, hogy használják fel a nyilvántartást a gyógyszer mellékhatásainak megfigyelésére.
További információ az Evoltra-ról
2006. május 29-én az Európai Bizottság kiadta az Evoltra forgalomba hozatali engedélyét, amely az Európai Unió egész területén érvényes. A forgalomba hozatali engedély jogosultja a Genzyme Europe BV
A Ritka Betegségek Gyógyszereinek Bizottságának az Evoltra-ról szóló véleményének összefoglalása kattintson ide.
Az Evoltra értékelésének teljes verzióját (EPAR) kattintson ide.
Az összefoglaló utolsó frissítése: 01-2009.
