Mi az Arcalyst?
Az Arcalyst egy por és oldószer, amelyet injekciós oldatban kell feloldani. Rilonacept hatóanyagot (80 mg / ml) tartalmaz.
Milyen betegségek esetén alkalmazható az Arcalyst?
Az Arcalyst a kriopirinnal kapcsolatos periodikus szindrómák (CAPS) kezelésére szolgál. A CAPS olyan betegségek egy csoportja, amelyekben a betegek hibája van a cryopirin nevű fehérjét termelő génben. Ez a szervezet különböző területein gyulladást okoz, például láz, kiütés, ízületi fájdalom és fáradtság. Súlyos fogyatékosságok, mint például süketség és látásvesztés is előfordulhatnak.
Az Arcalyst a súlyos tünetekkel járó CAPS kezelésére alkalmas felnőtteknél és akár gyermekkoruknál is
12 év alatt, beleértve a családi auto-gyulladásos hideg szindrómát (FCAS) és a Muckle-Wells szindrómát (MWS).
Mivel a CAPS-ben szenvedő betegek száma alacsony, a betegséget „ritkanak” tekintik, és az Arcalyst 2007. július 10-én „ritka betegségek gyógyszere” (ritka betegségekben használt gyógyszer).
A gyógyszer csak receptre kapható .
Hogyan alkalmazzák az Arcalystot?
Az Arcalyst-kezelést a CAPS diagnózisában és kezelésében jártas szakembernek kell kezdeményeznie és felügyelnie.
Az Arcalystet szubkután injekció formájában (bőr alá) adják be. A felnőtteknek ugyanazon a napon két, 160 mg-os injekciót kell beadniuk a test két különböző részén.
Egy héttel később hetente egyszer, 160 mg-os injekcióval kell beadni.
A 12 és 17 év közötti gyermekeknél az adag a beteg súlyától függ. A kezdeti dózis 4, 4 mg / testtömeg-kilogrammonként, majd egy héttel később egy 2, 2 mg / ttkg injekcióval hetente egyszer.
A páciens önmagában adhatja be az injekciót, feltéve, hogy megfelelő utasításokat kapott, ha az orvos megfelelőnek tartja. Az Arcalyst-kezelésben részesülő betegeknek figyelmeztető kártyát kell adniuk, amely összefoglalja a gyógyszer biztonságára vonatkozó fő információkat.
Hogyan működik az Arcalyst?
Az Arcalyst hatóanyaga, a rilonacept egy interleukin inhibitor. Ez kötelező érvényű
az interleukin-1 béta és az interleukin-1 alfa nevű kémiai hírvivő. Az egyik ilyen hírnök, az interleukin-1 béta, magas koncentrációban termelődik CAPS-ben szenvedő betegekben, ami gyulladást okoz. Az interleukin-1 béta-hez való kötődésével gátolja annak aktivitását, ezáltal segítve enyhíteni a betegség tüneteit.
Milyen tanulmányokat végeztek az Arcalyst-ral?
Az Arcalyst hatásait először kísérleti modelleken tesztelték, mielőtt embereken tanulmányozták.
Egy 47 CAPS-beteg bevonásával végzett fő vizsgálat első részében ez volt
hat hétig adott Arcalyst-ot vagy placebót (próbabábu). A vizsgálat második részében az Arcalyst vagy a placebo alkalmazása előtt minden kilenc hétig minden betegnek Arcalyst-kezelést kapott.
A gyógyszer hatásosságának fő mércéje a tünetek csökkenésének mértéke a hat héttel végzett kezelés után és a javulások időtartama kilenc hetes kezelés után.
Öt tünetet (kiütés, láz vagy hidegrázás, ízületi fájdalom, fáradtság és bőrpír vagy szemfájdalom) 0-10 pont skálán értékeltek a betegek.
Milyen előnyei voltak az Arcalyst alkalmazásának a vizsgálatok során?
Az Arcalyst a placebónál hatékonyabb volt a CAPS tünetek kezelésében. Hat hetes kezelés után az Arcalyst-kezelésben részesülő betegeknél 2, 5 ponttal csökkent a tünetek száma, szemben a placebót szedő betegek 0, 3 pontjával. A vizsgálat második részében a tünetek nagyobb mértékben jelentkeztek a placebóval (0, 9 pont) váltó betegeknél, mint az Arcalyst-szel folytatott betegeknél (0, 1 pont).
Milyen kockázatokkal jár az Arcalyst alkalmazása?
Az Arcalyst leggyakoribb mellékhatásai (10-ből több mint egy betegnél) az injekció helyén fellépő reakciók, a felső légúti fertőzések (hideg), a sinusitis (a paranasalis sinusok gyulladása) és a fejfájás. Az Arcalyst alkalmazásával kapcsolatban jelentett összes mellékhatás teljes felsorolását lásd a betegtájékoztatóban.
Az Arcalyst nem alkalmazható olyan személyeknél, akik túlérzékenyek (allergiásak) lehetnek a rilonaceptre vagy a többi összetevőre. Nem adható súlyos, súlyos fertőzésben szenvedő betegeknek.
Az interleukin-1 blokád zavarhatja a szervezet fertőzésekre adott immunválaszát. Súlyos fertőzésekről számoltak be az Arcalyst-ot szedő betegeknél.
Miért engedélyezték az Arcalyst alkalmazását?
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) megállapította, hogy az Arcalyst előnyei meghaladják a súlyos tünetekkel járó kriopirinhez kapcsolódó periodikus szindrómák (CAPS), köztük a hideg család auto-gyulladásos szindróma (FCAS) és Muckle-Wells-szindróma (MWS). A bizottság ezért javasolta az Arcalyst forgalomba hozatali engedélyének megadását.
Az Arcalystot „kivételes körülmények között” engedélyezték. Ez azt jelenti, hogy mivel a betegségek ritkák, az Arcalyst-ról nem lehetett teljes körű információt szerezni. Az Európai Gyógyszerügynökség évente felülvizsgálja a gyógyszerre vonatkozó összes új információt, és ezt az összefoglalót szükség esetén frissíti.
Milyen információkat várnak még az Arcalyst?
Az Arcalystot gyártó cég rendszeresen tájékoztatást nyújt a
Arcalyst felnőtteknél és gyermekeknél egy nyilvántartásból, és tanulmányt készít a gyermekekről, hogy jobban megvizsgálják, mi történik a gyógyszerrel a szervezetben.
Milyen intézkedéseket hoznak az Arcalyst biztonságos használatának biztosítása érdekében?
Az Arcalyst-ot gyártó cég az összes tagállamban ellátja az orvosokat, akik az Arcalyst-et felírják egy olyan csomaggal, amely információkat tartalmaz a gyógyszer felírásáról, a beteg figyelmeztető kártyájáról és az orvosnak a nemkívánatos hatások kockázatát magyarázó információkról. a gyógyszer megfelelő használatát.
További információ az Arcalystról:
2009. október 23-án az Európai Bizottság az Arcalyst forgalomba hozatali engedélyét az Európai Unió egész területén érvényesítette a Regeneron UK Limited részére.
A Ritka Betegségek Gyógyszereinek Bizottsága Arcalyst-ról szóló véleményének összefoglalása kattintson ide.
Az Arcalystra vonatkozó teljes EPAR itt található.
Az összefoglaló utolsó frissítése: 08-2009.
