Nplate - romiplostim

Mi az a Nplate?

Az Nplate por oldatos injekció készítéséhez. A hatóanyag a romiplostim hatóanyaga.

Mire használják az Nplate-t?

Az Nplate-t olyan felnőtteknél alkalmazzák, akiknek krónikus immunrendszeri thrombocytopeniás purpura (PTI), a beteg immunrendszere elpusztítja a vérlemezkéket (a véralvadást elősegítő vérkomponenseket). Az ITP-ben szenvedő betegeknél alacsony a vérlemezkeszám, és fennáll a vérzés veszélye.

Az Nplate-t olyan betegeknél alkalmazzák, akik már olyan gyógyszerekkel kezeltek, mint a kortikoszteroidok vagy az immunglobulinok, és ahol a lép eltávolult, ha ezek a kezelések nem működtek. A gyógyszer alkalmazása a PTI-terápiában szenvedő betegeknél is megfontolható, lép lépése és nem végezhető műtét. A lép egy szerv, amely részt vesz a vérlemezkék pusztításában.

Mivel az ITP-ben szenvedő betegek száma alacsony, a betegséget „ritkanak” tekintik, és az Nplate-ot „ritka betegségek gyógyszere” -nek (ritka betegségekre használt gyógyszer) jelölték 2005. május 27-én.

A gyógyszer csak receptre kapható.

Hogyan használják az Nplate-t?

Az Nplate-kezelést a vér rendellenességeinek kezelésében jártas orvos felügyeli.

Az Nplate-t hetente egyszer adják be a bőr alá. A kezdeti dózis a beteg súlyától függ, és ezt követően minden héten beállítjuk, hogy a vérlemezkeszám a kívánt szinten maradjon. A kezelés megszakítható, ha a vérlemezkék túl magasak.

Az Nplate-kezelést a maximális dózis négy hetes kezelés után abba kell hagyni, ha a vérlemezkeszám nem éri el a vérzés kockázatának csökkentéséhez elég magas szintet. Az Nplate-t máj- vagy vesebetegségben szenvedő betegeknél óvatosan kell alkalmazni, mivel ebben a csoportban nem vizsgálták hivatalosan.

Hogyan működik a Nplate?

Az Nplate hatóanyaga, a romiplosztim, olyan gyógyszer, amely serkenti a vérlemezke-termelést. A szervezetben a „trombopoietin” nevű hormon stimulálja a vérlemezkék termelését a csontvelőben. A romiplosztim egy olyan fehérje, amelyet (kifejezetten terveztek) úgy alakítanak ki, hogy kötődjön

trombopoietin receptorok és stimulálják őket. A trombopoietin hatását emulálva a romiplosztim stimulálja a vérlemezkék termelését, növelve a vérlemezkeszámot.

A romiplosztimot a „rekombináns DNS-technológia” módszerrel állítják elő: olyan baktériumot állít elő, amely egy olyan gént (DNS-t) kapott, amely lehetővé teszi a romiplosztim termelődését.

Milyen tanulmányokat végeztek az Nplate-en?

Az Nplate hatásait először kísérleti modelleken tesztelték, mielőtt embereken tanulmányozták.

Az Nplate-t placebóval (hatóanyag nélküli kezelés) hasonlították össze két fő vizsgálatban, amelyekben krónikus ITP-vel rendelkező felnőtteket alkalmaztak. Az első vizsgálatban 63 páciens már részt vett a lép eltávolításában, de a betegség még nem volt szabályozva. A második vizsgálatban 62 páciens volt, akiknek még volt a lépe, és akik korábban az ITP terápiában részesültek.

Mindkét vizsgálatban a hatékonyság fő mércéje azon betegek száma volt, akiknek a kezelésre tartós választ kaptak, azaz a 24 hetes kezelési periódus utolsó nyolc hetében legalább hatmillió milliliterenként több mint 50 millió trombocitaszám volt, más PTI gyógyszerek nélkül. A milliliterenként 30 millió alatti vérlemezkeszám az ITP-pácienseket vérzés kockázatának teszi ki, míg a normál szint 150 és 400 millió között van milliliterenként.

Milyen előnyei voltak az Nplate alkalmazásának a vizsgálatok során?

Az Nplate hatékonyabb volt, mint a placebó a vérlemezkeszám növelésében. Azoknál a betegeknél végzett vizsgálatban, akiknek lépét eltávolították, a betegek 38% -a tartósan reagált az Nplate-kezelésre (16-ból 42), szemben a 21 placebót kapó beteg közül. A lépben szenvedő betegek vizsgálatában a betegek 61% -a tartozott tartós választ az Nplate-kezelésre (41-ből 25-nél), szemben a placebóval kezelt betegek 5% -ával (21-ből 1).

Milyen kockázatokkal jár az Nplate alkalmazása?

Az Nplate leggyakoribb mellékhatása (10 betegből több mint egy betegnél) a fejfájás. Az Nplate alkalmazásával kapcsolatban jelentett összes mellékhatás teljes felsorolását lásd a betegtájékoztatóban.

Az Nplate nem alkalmazható olyan személyeknél, akik túlérzékenyek (allergiásak) lehetnek a romiplosztimre, a többi anyagra vagy az Escherichia coli (baktérium) által termelt fehérjékre.

Miért engedélyezték az Nplate alkalmazását?

Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) megjegyezte, hogy a Nplate hatásosságát mind a betegeknél, akiknek lépét eltávolították, mind pedig azoknak, akiknek még a lépe volt. Mivel azonban a lép eltávolítása potenciálisan gyógyítja az ITP-t, a bizottság úgy döntött, hogy az Nplate-t csak a lépben szenvedő betegeknél szabad alkalmazni, ha nem lehet műtétnek alávetni. Ezért a CHMP úgy döntött, hogy a Nplate előnyei meghaladják a kockázatot felnőtteknél, akiknél a krónikus immun-thrombocytopeniás (idiopátiás) purpurában szenvedő felnőtt betegek nem reagálnak más kezelésekre, és a nem splenectomizált felnőtt betegek második vonalbeli kezelésének tekinthetők. a műtét ellenjavallt. A bizottság javasolta az Nplate forgalomba hozatali engedélyének megadását.

Milyen intézkedéseket hoznak az Nplate biztonságos használatának biztosítása érdekében?

Az Nplate-ot gyártó cég minden tagállamban tájékoztató készleteket fog biztosítani az orvosok számára. A készletek tartalmazzák a Nplate biztonságosságát és hatásosságát, valamint az emlékeztetőket, hogy emlékeztesse az orvosokat a gyógyszer alkalmazására és a betegeknél a Nplate előnyeinek és kockázatainak megvitatására. Az orvosok szintén kapnak egy „számológépet az adaghoz”, amely segít kiszámítani az injektálandó Nplate mennyiségét. Ezek a kötetek néha nagyon kicsiek lehetnek.